SMA é uma doença que causa a perda de neurônios motores e desgaste muscular progressivo. Crédito: Shutterstock.
Zolgensma da Novartis, uma terapia genética para crianças pequenas com SMA, aproveita o vetor NAV AAV9 da REGENXBIO para entregar o gene SMN às células do neurônio motor. Agora que a Zolgensma atingiu US $ 1 bilhão em vendas líquidas, REGENXBIO recebeu um pagamento especial de US $ 80 milhões. Como a tecnologia NAV do REGENXBIO oferece suporte a Zolgensma e outras terapias genéticas?
by Allie Nawrat - Pharmaceutical-Technology
Aprovado em maio de 2019 para crianças menores de dois anos com atrofia muscular espinhal (SMA), o Zolgensma da Novartis (onasemnogene abeparvovec) é uma terapia genética única transformativa que visa a causa genética da SMA. O Zolgensma é conhecido por ser o medicamento mais caro do mundo, custando cerca de US $ 2,1 milhões por paciente .
Desenvolvido por uma subsidiária da Novartis, Zolgensma depende da tecnologia NAV proprietária da Maryland biotech REGENXBIO e seu vetor AAV9 de vírus adeno-associado (AAV). “O vetor NAV AAV9 é usado para entregar o gene SMN às células do neurônio motor”, explica o presidente e CEO da REGENXBIO, Kenneth Mills. A SMA é causada por uma mutação no gene SMN, responsável pelo desenvolvimento da proteína SMN que mantém a função normal dos neurônios motores. Sem a quantidade certa de proteína SMN, o cérebro é incapaz de se comunicar adequadamente com os músculos do resto do corpo, causando atrofia.
Zolgensma é a primeira terapia genética baseada na plataforma NAV da empresa. Mills acrescenta: “Somos gratos por ter contribuído para uma terapia que impactou a vida de mais de 700 crianças com SMA e suas famílias em todo o mundo”.
No final de outubro, a Zolgensma alcançou US $ 1 bilhão em vendas líquidas acumuladas. Isso significa que REGENXBIO recebeu um pagamento de marco de $ 80 milhões, elevando a receita da empresa de Zolgensma para mais de $ 140 milhões em royalties e marcos comerciais desde sua aprovação.
REGENXBIO e Zolgensma
Com base no trabalho do Dr. James Wilson da Universidade da Pensilvânia, a tecnologia NAV da REGENXBIO ajuda a criar "candidatos a produtos de terapia genética [que] entregam genes às células usando vetores AAV, que são veículos de entrega viral não replicantes que não são conhecidos por causar doenças", explica Mills.
Mills acredita que a plataforma REGENXBIO cria vetores AAV significativamente aprimorados, permitindo uma melhor entrega de genes nas células e levando a “maior expressão e maior durabilidade, ampla e nova seletividade de tecido e melhor manufatura”.
“Esses benefícios exclusivos foram demonstrados em nossos próprios estudos clínicos e modelos animais usando nossos vetores NAV, bem como em testes clínicos e modelos animais de terceiros”, acrescenta Mills.
A jornada de REGENXBIO com a AveXis - uma subsidiária da Novartis que desde então foi renomeada como Novartis Gene Therapies - começou em 2014 quando a dupla firmou um contrato de licença exclusiva. “Sob a licença, REGENXBIO concedeu à AveXis uma licença comercial mundial exclusiva, com direitos de sublicenciar, para o vetor NAV AAV9 para o tratamento de SMA em humanos por terapia gênica in vivo”, diz Mills.
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