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O acontecimento abre caminhos para uma futura aprovação no Brasil

São Paulo, setembro de 2021 - A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) acaba de aprovar o medicamento vosoritida para o tratamento de crianças com acondroplasia a partir de 2 anos de idade até o fechamento das placas de crescimento (período após a puberdade, quando a altura de um adulto é atingida). “Essa aprovação é um grande marco para a comunidade como um todo.

Até então, não havia nenhuma opção terapêutica para tratar a acondroplasia. Estamos falando de um tratamento que pode mudar o curso natural da doença e trazer mais qualidade de vida para o paciente”, explica Dr. Paulo Collett-Solberg da UERJ.
A aprovação regulatória do medicamento está baseada na melhoria do ganho de estatura, um fator importante e determinante para a função diária das pessoas com acondroplasia. O programa clínico que sustenta a aprovação concedida é robusto e conta com mais de uma década de pesquisa e desenvolvimento.
A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo. A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas. No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela enfermidade.*  O medicamento está em avaliação regulatória pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O dossiê de registro foi submetido à Agência em maio deste ano.

Sobre a BioMarin
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para pacientes com doenças genéticas raras e ultra-raras graves e de ameaça à vida. O portfólio da empresa consiste em quatro produtos comercializados e vários produtos candidatos em etapas clínica e pré-clínica. Para informações adicionais, por favor visite www.biomarin.com. Informações no referido site não estão incorporadas como referência neste press release.


* Bober, M. and A. Duker. Achondroplasia. 2013 [cited 2017 10/05]; Available from: http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=148&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=achondroplasia&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Achondroplasia&title=Achondroplasia&search=Disease_Search_Simple. 

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