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 O JR-141 é uma terapia potencialmente transformadora concebida para fornecer proteínas ao cérebro e tecidos periféricos e tratar características neuronopáticas junto com sintomas somáticos da síndrome de Hunter via administração intravenosa

 A Takeda comercializará o JR-141 exclusivamente fora dos EUA (exceto Japão e alguns outros países da Ásia-Pacífico) mediante aprovação regulamentar

 A Takeda recebe uma opção específica para obter uma licença exclusiva e comercializar nos EUA após a conclusão do programa mundial de fase 3

OSAKA e ASHIYA (Japão)--(BUSINESS WIRE)--A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) e a JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE:4552) ("JCR") anunciaram hoje um acordo de licença e cooperação exclusiva com foco geográfico para comercializar o JR-141 (INN: pabinafusp alfa), uma proteína de fusão recombinante da próxima geração em investigação de um anticorpo contra o receptor de transferrina humana e a enzima iduronato-2-sulfatase (IDS) para o tratamento da síndrome de Hunter (também conhecida como mucopolissacaridose tipo II ou MPS II). A síndrome de Hunter é causada por uma deficiência da IDS e se manifesta em diferentes formas. O JR-141, aplicado com J-Brain Cargo®, a tecnologia patenteada de barreira hematoencefálica (BBB) da JCR, está projetado para transportar a enzima terapêutica através da BBB para atingir diretamente o cérebro e abordar as manifestações somáticas e neuronopáticas da doença, o que pode levar ao declínio cognitivo progressivo.

“Vamos trabalhar em estreita cooperação com a JCR para aplicar nossa experiência em terapias de reposição enzimática com a esperança de levar esta terapia potencialmente transformadora a pacientes o mais rápido possível.”

Segundo os termos do acordo de licença e cooperação exclusiva, a Takeda comercializará o JR-141 fora dos EUA, incluindo Canadá, Europa e outras regiões (exceto Japão e alguns outros países da Ásia-Pacífico). A JCR receberá um pagamento adiantado por isto e tem a possibilidade de receber marcos adicionais comerciais e de desenvolvimento, bem como royalties escalonados sobre vendas potenciais. As duas empresas irão cooperar para levar esta terapia a pacientes o mais rápido possível, uma vez finalizado o programa mundial de fase 3, que será conduzido pela JCR.

A Takeda também recebe uma opção específica que a permite adquirir uma licença exclusiva para comercializar o JR-141 nos EUA após a conclusão do programa de fase 3.

"A Takeda está empenhada em melhorar continuamente a forma como a síndrome de Hunter é tratada. O JR-141 apresenta uma nova maneira de fornecer proteínas através da barreira hematoencefálica, superando nossos desafios atuais para tratar as manifestações neuronopáticas subjacentes da síndrome de Hunter e ajudar a manter ou melhorar a função cognitiva nestes pacientes", disse Dan Curran, médico e chefe da Unidade de Área Terapêutica de Doenças genéticas raras e Hematologia da Takeda. "Vamos trabalhar em estreita cooperação com a JCR para aplicar nossa experiência em terapias de reposição enzimática com a esperança de levar esta terapia potencialmente transformadora a pacientes o mais rápido possível."

"A JCR está satisfeita por ter chegado a um acordo com a Takeda, que está bem posicionada para atingir nosso objetivo comum de maximizar o impacto do JR-141", afirmou Shin Ashida, presidente da JCR. "Nossa missão é fornecer opções de tratamento transformador o mais rápido possível a pacientes com doenças de armazenamento lisossomal (LSD) que apresentam sintomas do sistema nervoso central, como a síndrome de Hunter. O JR-141 é o primeiro biofármaco aprovado no Japão que penetra a barreira hematoencefálica. Espero que possamos cumprir esta missão por meio de nossa parceria com a Takeda para oferecer uma nova opção de tratamento a pacientes de Hunter no mundo todo o mais rápido possível."

O JR-141 atingiu seu objetivo primário em um teste clínico aberto de fases 2/3 no Japão, demonstrando reduções significativas no sulfato de heparano (HS) no líquido cefalorraquidiano (LCR), um biomarcador para avaliar a eficácia do medicamento na redução do substrato causador de doenças no sistema nervoso central, em todas as pessoas para os quais as medições estavam disponíveis após 52 semanas de tratamento. O controle da doença somática foi mantido em pacientes que mudaram da terapia de reposição enzimática (TRE) padrão. O estudo também demonstrou uma melhora nos sintomas somáticos em participantes que não haviam recebido TRE padrão antes do início do teste. Além disto, uma avaliação do desenvolvimento neurocognitivo demonstrou manutenção ou melhora da função equivalente à idade em 21 dos 25 pacientes em um ano. Não houve relatos de eventos adversos graves referentes ao tratamento no teste.1

Sobre o JR-141

O JR-141 é uma proteína de fusão recombinante de um anticorpo contra o receptor de transferrina humano e iduronato-2-sulfatase, a enzima que está ausente ou com mau funcionamento em pessoas com síndrome de Hunter. É esperado que seja eficaz contra manifestações neuronopáticas da doença ao cruzar a barreira hematoencefálica (BBB) através da transcitose mediada pelo receptor de transferrina usando J-Brain Cargo®, a tecnologia BBB de propriedade da JCR. A captação nas células é mediada mediante o receptor de transferrina e do receptor de manose-6-fosfato. A JCR avançou nas atividades de desenvolvimento ao estabelecer as evidências necessárias desde o estágio de concepção molecular até as fases de testes clínicos e não clínicos. Em testes não clínicos, o JCR confirmou a ligação de alta afinidade do JR-141 aos receptores de transferrina e à passagem através da BBB até as células neuronais, conforme evidenciado por microscopia eletrônica.

Além disto, a JCR confirmou que, usando a tecnologia J-Brain Cargo®, as enzimas são absorvidas por vários tecidos cerebrais. Também foi confirmada uma diminuição no acúmulo de substrato em um modelo animal da síndrome de Hunter.2,3,4 Em vários testes clínicos com o JR-141, a JCR obteve evidências de redução das concentrações de sulfato de heparano no LCR, um biomarcador para avaliar a eficácia do medicamento na redução do substrato causador de doenças no sistema nervoso central, consistente com os resultados obtidos em estudos não clínicos. A JCR também obteve resultados clínicos que demonstram efeitos positivos do JR-141 na neurocognição.5,6,7,8

O JR-141 foi aprovado pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão e é comercializado desde maio de 2021 com a marca "IZCARGO® I.V. Infusion 10 mg."

Sobre a Síndrome de Hunter

A síndrome de Hunter é uma doença lisossomal rara, gravemente debilitante, causada por uma deficiência de iduronato-2-sulfatase, uma enzima necessária para decompor substâncias no corpo chamadas glicosaminoglicanos (GAGs).9 Sem esta enzima, os GAGs podem se acumular, causando uma série de sinais e sintomas relacionados à doença.9,10 Cerca de dois em cada três pacientes com síndrome de Hunter também são afetados por um declínio cognitivo progressivo.11 A síndrome de Hunter afeta 1 em 162 mil nascidos vivos, e quase exclusivamente do sexo masculino.12

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited

A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientada à P&D, com sede no Japão, comprometida em descobrir e oferecer tratamentos que transformam vidas, orientados por nosso compromisso com pacientes, nossa população e o planeta. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Genética Rara e Hematologia, Neurociência e Gastroenterologia (GI). Também fazemos investimentos direcionados à P&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos concentrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, ultrapassando fronteiras com novas opções de tratamento e aproveitando nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha de produtos robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países e regiões. Para mais informação, acesse https://www.takeda.com.

Sobre a JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552) é uma empresa mundial de produtos farmacêuticos especializados que está redefinindo as expectativas e expandindo as possibilidades a pessoas com doenças raras e genéticas no mundo todo. Continuamos desenvolvendo nosso legado de 46 anos no Japão, enquanto ampliamos nossa presença mundial nos EUA, Europa e América Latina. Melhoramos a vida dos pacientes aplicando nosso conhecimento científico e tecnologias exclusivas para pesquisar, desenvolver e fornecer terapias de última geração. Nossos produtos aprovados no Japão incluem terapias para o tratamento de distúrbios de crescimento, doença de Fabry, doença aguda do enxerto contra hospedeiro e anemia renal. Nossos produtos experimentais em desenvolvimento no mundo todo são destinados ao tratamento de doenças raras, incluindo MPS I (Hurler, Hurler-Scheie e síndrome de Scheie), MPS II (síndrome de Hunter), doença de Pompe e muito mais. A JCR se esforça para expandir as possibilidades aos pacientes e, ao mesmo tempo, acelerar o avanço da medicina a nível mundial. Nossos valores essenciais – confiabilidade, confiança e persistência – beneficiam todas as partes interessadas, incluindo funcionários, parcerias e pacientes. Juntos, vamos longe. Para mais informação, acesse https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

1. Okuyama T, Eto Y, Sakai N, et al. A phase 2/3 trial of pabinafusp alfa, IDS fused with anti-human transferrin receptor antibody, targeting neurodegeneration in MPS-II. Molecular Therapy. 2021;29(2):671-679.
2. Sonoda, et al. A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II. Mol Ther. 2018; 26(5): 1366-74.
3. Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration and neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027.
4. Yamamoto et al. Nonclinical Safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human transferrin receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab Rep. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758.
5. Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor Antibody for Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020; 27(2): 456-464.
6. Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2020; 29(2): 671-679.
7. Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor antibody, pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Report of a phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019.
8. Giugliani, et al. Enzyme Replacement Therapy with Pabinafusp Alfa for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II; an Integrated Analysis of Preclinical and Clinical Data. Preprints 2021; 2021090192.
9. Wraith JE, et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): a clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008; 167(3):267-77.
10. Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Número 2, fevereiro de 2008.
11. Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms.
12. Meikle PJ, et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999; 281(3):249-54.

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