A Takeda anuncia a concessão da designação de terapia inovadora da FDA dos EUA ao pevonedistat para o tratamento de pacientes com síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-SMD)
A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de terapia inovadora por seu medicamento experimental pevonedistat para o tratamento de pacientes com síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-SMD). O pevonedistat, um primeiro inibidor da enzima ativadora de NEDD8 (NAE) da classe, pode ser o primeiro tratamento inovador para pacientes com HR-SMD em mais de uma década, expandindo as opções de tratamento que até agora estavam limitadas apenasàmonoterapia com agente hipometilante (HMA). Mesmo com as opções de tratamento atuais, os resultados para as pessoas que vivem com HR-SMD permanecem ruins.
A designação de terapia inovadora é baseada na análise final do estudo de Fase 2 do pevonedistat-2001, que avaliou o pevonedistat mais azacitidina versus azacitidina isoladamente em pacientes com leucemias raras, incluindo HR-SMD. O FDA considerou vários parâmetros, incluindo sobrevida global (OS), sobrevida livre de eventos (EFS), remissão completa (CR) e independência de transfusão, bem como o perfil de eventos adversos. Essa designação sinaliza um possível avanço no atendimento às necessidades das pessoas que vivem com HR-SMD, para as quais existem poucas terapias e os benefícios são limitados.
"A SMD de maior risco está associada a um prognóstico ruim, qualidade de vida reduzida e maior chance de transformação em leucemia mielóide aguda, outro câncer agressivo. A combinação de pevonedistat e azacitidina é uma abordagem terapêutica promissora com potencial para ser o primeiro novo avanço no tratamento da SMD de alto risco em mais de 10 anos", afirmou Christopher Arendt, chefe da Unidade de área terapêutica oncológica da Takeda. "Agradecemos ao FDA pelo reconhecimento do pevonedistat eàurgência de desenvolver terapias inovadoras que atendam às necessidades críticas de tratamento para a SMD de maior risco, uma população de pacientes com poucas opções".
A designação de terapia inovadora da FDA dos EUA é concedida para acelerar o desenvolvimento e a revisão regulatória de medicamentos experimentais destinados ao tratamento de doenças graves ou com risco de vida. Os agentes com essa designação mostraram evidências clínicas preliminares que indicam que o medicamento pode demonstrar uma melhora substancial em relação às terapias existentes em um ou mais desfechos clinicamente significativos.
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