O Globo
Brasil aprova terapias de DNA, mas custos são inacessíveis mapeamento do genoma humano, em 2003, abriu uma enorme janela de expectativa para a medicina, incluindo a possibilidade de tratar doenças raras causadas por falhas no DNA. No entanto, quase duas décadas depois, a terapia gênica ainda esbarra em questões como preço e complexidade para se difundir. O Brasil começou a entrar nessa nova era da ciência somente no ano passado, após a aprovação de uso para os primeiros medicamentos do gênero.
Dos dois tratamentos aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020, apenas um está disponível no país. O Luxturna, contra uma doença que causa perda de visão, foi criado nos EUA pela Spark Therapeutics e é vendido pela Novartis. Usado para tratar um tipo de atrofia muscular progressiva, o Zolgensma, também do laboratório suíço, teve as vendas paralisadas para análise da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Além da alta tecnologia, as duas terapias têm em comum o custo, inviável paraa maioria dos brasileiros. O Luxturna foi aprovado pela CMED em dezembro de 2020, por cerca de R$ 1,9 milhão a aplicação. O outro remédio da Novartis teve seu uso inviabilizado justamente por um impasse sobre o preço. Notório por ser considerado “o medicamento mais caro do mundo”, o Zolgensma custa R$ 12 milhões fora do país. O órgão regulatório limitou seu valor máximo por aqui a R$ 2,8 milhões, mas o laboratório recorreu.
— São terapias de custo elevado por vários motivos, entre eles o enorme investimento que as indústrias fazem para oferecê-las de forma segura e eficiente — diz Salmo Raskin, presidente do Departamento Científico de Genética da Sociedade Brasileira de Pediatria.
DEMANDA REDUZIDA
Uma das razões para as altas cifras é a demanda reduzida, já que os alvos da terapia são doenças de ocorrência rara. O outro é a complexidade das pesquisas, que envolvem DNA recombinante (de diferentes fontes).
Para criar um novo medicamento, é necessário identificar o defeito genético causador daquela condição, e fazer chegar à célula um gene funcional, capaz de codificar a proteína específica que, devido àquela mutação, não era produzida ali.
— É um tratamento de precisão revolucionário, que possibilita tratar doenças com poucas opções terapêuticas, antes apenas paliativas. Representa uma O vetor viral recebe o gene que o paciente necessita para tratar sua doença Por meio de uma aplicação de injeção, o vetor viral entra no corpo e coloca o gene dentro das células do paciente oportunidade fundamentada depois de mais de quatro décadas de pesquisas científicas — defende Janaina Martins de Lana, diretora médica da unidade de Terapias Gênicas da Novartis.
Nessas terapias, geralmente são utilizados vírus modificados, como no caso das vacinas. Esses vetores não patogênicos (incapazes de causar doença) permitem o transporte do gene sadio para o interior das células e dos tecidos-alvo.
Com isso, em vez de tratar sintomas com remédios de uso contínuo, ataca-se a raiz do problema, reconfigurando o organismo no nível celular.
— Há mais de seis mil doenças genéticas, e nunca houve cura para nenhuma delas. A terapia gênica muda esse paradigma, trazendo esperança inédita —comemora Raskin.
Outro campo promissor é no combate ao câncer. Nesse caso, os vetores podem ser modificados para levar genes supressores para o núcleo das células tumorais, induzindo sua morte.
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