FDA concede ao produto Evrysdi® revisão prioritária, com base em resultados, no tratamento de bebês pré-sintomáticos com atrofia muscular espinhal
- Os resultados provisórios do estudo RAINBOWFISH mostraram que após o tratamento com Evrysdi, bebês pré-sintomáticos com atrofia muscular espinhal alcançaram os mesmos marcos motores que os bebês saudáveis.
SOUTH PLAINFIELD /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou ontem que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu uma revisão prioritária de uma nova aplicação de medicamentos suplementares (sNDA) para Evrysdi (risdiplam) para expandir a indicação de incluir bebês pré-sintomáticos com menos de 2 meses de idade com atrofia muscular espinhal (SF). Se aprovado, Evrysdi seria o primeiro medicamento administrado em casa para bebês pré-sintomáticos com SMA.®
"Os resultados que demonstram que quase todos os bebês pré-sintomáticos alcançaram marcos motores comparáveis a bebês saudáveis são tremendos", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. "A concessão da Revisão Prioritária para Evrysdi reconhece a necessidade significativa de tratar bebês com SMA o mais cedo possível. Estamos orgulhosos de que um tratamento tão transformador para pacientes que vivem com SMA veio da nossa plataforma de pesquisas."
Incluídos na submissão do SNDA há dados provisórios do estudo RAINBOWFISH, que mostram que 80% dos bebês pré-sintomáticos com SMA, tratados com Evrysdi por pelo menos 12 meses alcançaram marcos motores como: sentar sem apoio, rodar, rastejar, ficar sem ajuda e caminhar independentemente.
O Evrysdi foi projetado para tratar a SMA aumentando e sustentando a produção da proteína SMN, que é encontrada em todo o corpo e é fundamental para a manutenção de neurônios motores saudáveis e os movimentos. Evrysdi foi desenvolvido na plataforma de pesquisas da PTC. Evrysdi é comercializado pela Roche e nos Estados Unidos pela Genentech, empresa do Grupo Roche. A Roche lidera o desenvolvimento clínico da Evrysdi como parte de uma colaboração com a Fundação SMA e a PTC Therapeutics.
Sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME)
A atrofia muscular espinhal (SMA) é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 bebês e quando não tratada é a principal causa genética de mortalidade infantil. A SMA é causada por uma mutação do gene do neurônio motor de sobrevivência 1(SMN1), o que leva a uma deficiência de proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos e o movimento. Sem ele, as células nervosas não podem funcionar corretamente, levando à fraqueza muscular progressiva ao longo do tempo. Dependendo do tipo de SMA, a força física de um indivíduo e sua capacidade de andar, comer ou respirar podem ser significativamente diminuídas ou perdidas.
Sobre Evrysdi (risdiplam)®
Evrysdi é um modificador do gene SMN2, é projetado para tratar a SMA causada por mutações no cromossomo 5q que levam à deficiência de proteína SMN. Evrysdi é projetado para distribuir uniformemente para todas as partes do corpo, incluindo o sistema nervoso central (SNC), e é administrado diariamente em casa em forma líquida pela boca ou tubo de alimentação. A FDA aprovou recentemente o Evrysdi para o tratamento de atrofia muscular espinhal para adultos e crianças de 2 meses ou mais. Evrysdi é comercializada nos Estados Unidos pela Genentech, membro do Grupo Roche, e comercializada no resto do mundo pela Roche.
Comentários