FDA - MERCADO - DikaJob
2024-03-29T09:00:40Z
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EUA: Wegovy contra obesidade é aprovado para risco cardiovascular
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/eua-wegovy-contra-obesidade-e-aprovado-para-risco-cardiovascular
2024-03-15T13:00:00.000Z
2024-03-15T13:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img src="https://speakingofwomenshealth.com/uploads/homepage/_1200x630_crop_center-center_82_none/wegovy.jpg?mtime=1627407155" alt="Can the New Weight Loss Drug Wegovy™… | Speaking of Women’s Health" /></p>
<p> </p>
<p><strong>O Wegovy que ainda não disponível no Brasil, é aprovado pelo FDA para evitar ataques cardíacos e ACV em adultos</strong></p>
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<p>A luta contra a obesidade recebeu um reforço significativo com a recente aprovação da semaglutida 2,4 mg, comercializada sob o nome de Wegovy, pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. O medicamento, desenvolvido pela farmacêutica dinamarquesa Novo Nordisk, agora é indicado não apenas para o tratamento da obesidade, mas também para reduzir o risco de complicações e morte por doenças cardiovasculares em adultos com sobrepeso ou obesidade. Informou a Revista Veja.</p>
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<p>A decisão da FDA baseou-se em um estudo que revelou uma redução de 20% no risco de eventos cardiovasculares graves, como ataque cardíaco e acidente vascular cerebral (AVC), por um período de até cinco anos em pacientes que utilizaram Wegovy. John Sharretts, diretor da Divisão de Diabetes, Distúrbios Lipídicos e Obesidade no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, destacou que Wegovy é o "primeiro medicamento para perda de peso a ser aprovado também para ajudar a prevenir eventos cardiovasculares potencialmente fatais".</p>
<p>A recomendação da agência é que o tratamento com Wegovy seja acompanhado por uma dieta de baixa caloria e um aumento na prática de atividades físicas. Esta abordagem integrada visa oferecer uma solução mais completa e eficaz para aqueles que enfrentam desafios relacionados ao peso e ao risco cardiovascular.</p>
<p>Os resultados do estudo são promissores: entre os voluntários que receberam Wegovy, houve uma redução do risco de eventos cardiovasculares de 6,5%. Em contraste, o grupo placebo apresentou uma redução de risco de 8%. Martin Holst Lange, vice-presidente executivo e chefe de Desenvolvimento da Novo Nordisk, expressou otimismo ao afirmar que "os dados demonstraram que Wegovy tem o potencial de prolongar vidas, abordando algumas das principais causas de mortes evitáveis".</p>
<p>Este avanço representa um marco importante na saúde pública, oferecendo esperança e uma nova ferramenta no combate às doenças cardiovasculares associadas à obesidade.</p>
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BeiGene garante aprovação acelerada da FDA para tratamento de linfoma folicular
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/beigene-garante-aprovacao-acelerada-da-fda-para-tratamento-de-lin
2024-03-09T19:00:00.000Z
2024-03-09T19:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://biotech-today.com/wp-content/uploads/2021/05/BeiGene.jpg" alt="BeiGene's Novartis-partnered PD-1 drug hits goal in phase 3 - Biotech Today" /></p>
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<p><strong>O FDA já concedeu aprovações aceleradas para vários tratamentos de terceira linha</strong></p>
<p> </p>
<p>O Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada ao Brukinsa da BeiGene (zanubrutinibe) para pacientes com formas avançadas de linfoma folicular.</p>
<p>A aprovação é para o uso do medicamento em combinação com o Gazyva da Roche (obinutuzumabe). Adultos com formas recidivantes ou refratárias do câncer que tentaram duas ou mais linhas de terapia sistêmica serão elegíveis para a terapia combinada.</p>
<p>O sinal verde da FDA para o linfoma folicular marca a quinta indicação aprovada – todas em malignidades de células B – para o anticorpo monoclonal nos EUA. O medicamento de sucesso já atingiu vendas de US$ 1,3 bilhão em 2023, com previsão de vendas de US$ 4,2 bilhões até 2029, de acordo com o Centro de Inteligência Farmacêutica da GlobalData.</p>
<p>O Brukinsa da BeiGene é agora o primeiro inibidor de BTK aprovado para linfoma folicular nos EUA e tem o rótulo mais amplo em comparação com os concorrentes, disse o diretor médico da BeiGene, Mehrdad Mobasher, em um comunicado à imprensa de 7 de março.</p>
<p>A FDA baseou sua decisão nos resultados do ensaio ROSWOOD de Fase II (NCT03332017) da BeiGene. O ensaio, que incluiu 217 pacientes, comparou Brukinsa mais Gazyva com Gazyva sozinho. A taxa de resposta global (ORR) no braço combinado foi de 69%, maior do que os 46% observados naqueles que tomaram a monoterapia. A ORR em doentes a tomar Brukinsa mais Gazyva foi mantida após 18 meses.</p>
<p>Embora a terapêutica combinada tenha sido geralmente bem tolerada, ocorreram reações adversas graves em 35% dos doentes. Isso levou a que 17% dos pacientes interrompessem permanentemente a terapia.</p>
<p>Para aprovação total, a BeiGene provavelmente precisará da consolidação dos benefícios clínicos de seu ensaio confirmatório de mogno em andamento (NCT05100862).</p>
<p>O linfoma folicular é o segundo tipo mais comum de linfoma não-Hodgkin, com aproximadamente 15.000 casos nos EUA a cada ano. Embora a doença seja incurável, os tratamentos podem ajudar os pacientes a viver mais.</p>
<p>A chinesa BeiGene enfrentará concorrência no mercado de tratamento de linfoma folicular de terceira linha, no qual as grandes farmacêuticas se destacam.</p>
<p>A imunoterapia dirigida por CD-19 da Novartis, Kymriah, obteve aprovação acelerada da FDA em maio de 2022. Kymriah, uma terapia CAR-T, demonstrou forte eficácia aqui – registrando uma ORR de 86%.</p>
<p>A terapia celular Yescarta, da Gilead Sciences, foi ainda mais longe, demonstrando uma ORRA de 91%. Yescarta recebeu um aceno de aprovação acelerada da FDA no linfoma folicular em março de 2021.</p>
<p>A Roche está oferecendo um tratamento pronto na forma de seu anticorpo biespecífico Lunsumio (mosunetuzumab). Lunsumio recebeu aprovação acelerada em janeiro de 2023.</p>
<p>AbbVie e Bristol Myers Squibb também têm inscrições para seus candidatos sob revisão prioritária da FDA.</p>
<p>A Fundação de Linfoma Folicular disse que "o surgimento de novas opções de tratamento, que se mostraram eficazes e bem toleradas, incluindo inibidores de BTK de segunda geração, como o zanubrutinibe, em combinação com terapias existentes, traz esperança para aqueles que lidam com linfoma folicular avançado".</p></div>
FDA adia ação sobre donanemabe do Lilly
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-adia-acao-sobre-donanemabe-do-lilly
2024-03-09T17:00:00.000Z
2024-03-09T17:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p style="text-align:center;"><img src="https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2024/03/shutterstock_1814268452-649x433.jpg" width="778" height="519" alt="shutterstock_1814268452-649x433.jpg" /></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Lilly está procurando se juntar ao Lequembi da Eisai no mercado para o tratamento do Alzheimer. Créditos: SewCreamStudio/Shutterstock.com</span></p>
<p> </p>
<p><strong>Embora o medicamento para Alzheimer da Lilly fosse anteriormente esperado no 1º trimestre de 2024, uma revisão exigida pela FDA em uma data desconhecida significa que uma decisão pode ser adiada</strong></p>
<p> </p>
<p>A medida que o <a href="https://www.clinicaltrialsarena.com/news/donanemab-lecanemab/" target="_blank">donanemabe</a> da Eli Lilly se aproxima de seu dia de julgamento, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA anunciou que atrasará a ação para convocar um comitê consultivo para entender melhor a segurança e a eficácia do tratamento antecipado da doença de Alzheimer.</p>
<p>Inicialmente, a FDA planejava tomar medidas no 1º trimestre de 2024. No entanto, de acordo com um comunicado de imprensa de 8 de março, Lilly compartilhou que o Comitê Consultivo de Medicamentos do Sistema Nervoso Periférico e Central (PCNS) da FDA se reunirá em uma data futura para discutir o estudo de Fase III TRAILBLAZER-ALZ 2 (NCT04437511) que avaliou o donanemab em pacientes com idade entre 60 e 85 anos com Alzheimer sintomático precoce.</p>
<p>Além de revisar a segurança e a eficácia, o comitê está procurando responder a perguntas sobre o desenho do estudo, a decisão de encerrar o tratamento com base na avaliação da placa amiloide e a inscrição de pacientes com base nos níveis de tau. Níveis mais elevados de tau estão correlacionados com um estágio mais avançado da doença.</p>
<p>"Foi inesperado saber que a FDA convocará um comitê consultivo nesta fase do processo de revisão, mas estamos ansiosos pela oportunidade de apresentar ainda mais os resultados do TRAILBLAZER-ALZ 2 e colocar a forte eficácia do donanemabe no contexto da segurança", disse Anne White, vice-presidente executiva da Lilly no comunicado.</p>
<p>Lilly trabalhará em estreita colaboração com a FDA para responder a todas as perguntas restantes, acrescentou</p>
<p> </p>
<p>by Justine Ra | <a href="https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-delays-action-on-lillys-donanemab-intent-on-advisory-committee-meeting/?utm_source=email_NS&utm_medium=email&utm_content=Spotlight_News_Article&utm_campaign=type3_Pharmaceutical%20Technology-market&cf-view" target="_blank">Pharmaceutical Technology</a></p></div>
FDA aprova novo regime posológico para tratamento do mieloma múltiplo da J&J
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-novo-regime-posologico-para-tratamento-do-mieloma-mult
2024-02-29T11:00:00.000Z
2024-02-29T11:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p style="text-align:center;"><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img src="{{#staticFileLink}}12391390870,RESIZE_180x180{{/staticFileLink}}" width="920" height="502" alt="12391390870?profile=RESIZE_180x180" /></a></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">J&J recebeu aprovação para o cronograma de dosagem Q2W com base nos dados do ensaio clínico MajesTEC-1 de Fase I/II. Crédito: Golden Shrimp / Shutterstock.com.</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:12pt;"><strong>TECVAYLI é um anticorpo subcutâneo biespecífico que atua tanto no BCMA nas células do mieloma múltiplo quanto no CD3 nas células T</strong></span></p>
<p> </p>
<p>O Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o pedido de licença biológica suplementar da Johnson & Johnson (J&J) para TECVAYLI (teclistamab-cqyv), permitindo uma frequência de dosagem reduzida para pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário (r/r MM).</p>
<p>O regime recentemente aprovado permite a administração de 1,5mg/kg de TECVAYLI de duas em duas semanas (esquema Q2W) para doentes que tiveram ou mantiveram uma resposta completa durante um mínimo de seis meses.</p>
<p>TECVAYLI é um anticorpo biespecífico subcutâneo que atua tanto no antígeno de maturação de células B (BCMA) em células de mieloma múltiplo quanto em grupos de diferenciação 3 (CD3) em células T. Essa abordagem desencadeia uma resposta imune.</p>
<p>A terapia foi inicialmente aprovada em outubro de 2022 para pacientes com r/r MM que haviam sido submetidos a um mínimo de quatro linhas de terapia anteriores.</p>
<p>A aprovação mais recente para o cronograma de dosagem Q2W é baseada em dados do ensaio clínico MajesTEC-1 de Fase I/II.</p>
<p>O ensaio aberto, de braço único, multicoorte e escalonamento de dose multicêntrico envolveu pacientes adultos com r/r MM que haviam recebido previamente três ou mais linhas de terapia.</p>
<p>Inicialmente tratou doentes com uma dose semanal de 1,5mg/kg de TECVAYLI. Aqueles que alcançaram uma resposta completa confirmada ou melhor por seis meses ou mais poderiam reduzir sua frequência de dosagem para 1,5mg/kg Q2W.</p>
<p>A vice-presidente de pesquisa e desenvolvimento de oncologia de medicina inovadora da J&J, Rachel Kobos, declarou: "O TECVAYLI é a única terapia baseada em imunologia direcionada para BCMA com dosagem baseada em peso. A aprovação de doses quinzenais para pacientes elegíveis permitirá ainda que os médicos atendam às necessidades individuais de pacientes que podem querer flexibilidade em seus esquemas de dosagem.</p>
<p>"Como o primeiro biespecífico aprovado para o tratamento do mieloma múltiplo, combinado com a mais longa experiência no mercado por médicos, o TECVAYLI é outro exemplo de nosso compromisso com pesquisas pioneiras de ponta para ajudar a melhorar os resultados para pacientes com mieloma múltiplo."</p>
<p>O mais recente desenvolvimento ocorre depois que a empresa assinou um acordo definitivo para adquirir a Ambrx Biopharma em um acordo de US$ 2 bilhões em dinheiro.</p></div>
FDA aprova vacina Simlandi da TEVA-Alvotech
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-vacina-simlandi-da-teva-alvotech
2024-02-27T13:00:00.000Z
2024-02-27T13:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12390050091,RESIZE_180x180{{/staticFileLink}}" width="813" height="486" alt="12390050091?profile=RESIZE_180x180" /></a></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Simlandi trata condições que incluem artrite idiopática juvenil, artrite reumatoide, espondilite anquilosante do adulto e artrite psoriásica do adulto. </span></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Crédito: Orawan Pattarawimonchai / Shutterstock.com.<br /></span></p>
<p style="text-align:center;"> </p>
<p style="text-align:center;"> </p>
<p style="text-align:left;"><span style="font-size:10pt;"><strong>A Teva comercializará exclusivamente o biossimilar nos EUA, alavancando sua infraestrutura de vendas e marketing</strong></span></p>
<p> </p>
<p>A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação para a injeção de Simlandi (adalimumabe-ryvk) da Alvotech e da Teva Pharmaceuticals, um biossimilar intercambiável ao Humira, para uma série de condições.</p>
<p>O Simlandi pode ser utilizado para tratar espondilite anquilosante do adulto, hidradenite supurativa do adulto, psoríase em placas do adulto, artrite psoriática do adulto, colite ulcerativa do adulto, uveíte do adulto, doença de Crohn, artrite idiopática juvenil e artrite reumatoide,</p>
<p>A aprovação posiciona o SIMLANDI como o primeiro biossimilar de alta concentração, livre de citrato com status de intercambialidade em injeção de 40mg/0,4ml.</p>
<p>A parceira da Alvotech, a Teva, comercializará exclusivamente o biossimilar nos EUA, alavancando sua infraestrutura de vendas e marketing.</p>
<p>O diferencial do Simlandi está em sua formulação de alta concentração, que se alinha com a preferência de aproximadamente 88% das prescrições de adalimumabe nos EUA. Essa intercambialidade permite a substituição do nível farmacêutico sem a necessidade de consulta ao prescritor, semelhante à substituição de genéricos por medicamentos de marca.</p>
<p>A colaboração estratégica entre a Alvotech e a Teva, iniciada em agosto de 2020, expandiu-se para incluir sete candidatos a produtos biossimilares e novas apresentações de ativos existentes.</p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:8pt;">Fonte: <a href="https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alvotech-tevas-simlandi-injection/" target="_blank">Pharmaceutical Technology</a></span></p></div>
Gilead informou que o FDA suspendeu parcialmente os testes clínicos de magrolimab em LMA
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/gilead-informou-que-o-fda-suspendeu-parcialmente-os-testes-clinic
2024-02-25T17:00:00.000Z
2024-02-25T17:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://c.firstwordpharma.com/firstwordgroup/assets/companies/gilead4.jpg" alt="gilead4.jpg" /></p>
<p> </p>
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<p>A Gilead Sciences disse na segunda-feira que a FDA suspendeu parcialmente os testes clínicos de magrolimab em pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA), desferindo outro golpe no anticorpo anti-CD47. No entanto, a empresa indicou que os estudos em tumores sólidos – incluindo câncer colorretal, de pulmão e de mama – não são afetados.</p>
<p>O magrolimabe foi atingido com uma suspensão parcial no ano passado, o que afetou estudos em LMA, bem como síndrome mielodisplásica (SMD), depois que um "aparente desequilíbrio" nas suspeitas de reações adversas graves inesperadas (SUSARs) relatadas pelos investigadores foi observada. A suspensão foi posteriormente suspensa após uma revisão dos dados de segurança.</p>
<p>A Gilead disse que a ação mais recente da FDA segue a recente descontinuação do estudo ENHANCE de Fase III em MDS de alto risco após uma análise de futilidade planejada. O estudo estava investigando magrolimab mais azacitidina, em comparação com azacitidina isoladamente, como um tratamento de primeira linha para SMD de maior risco.</p>
<p>Enquanto isso, os estudos afetados pela suspensão parcial incluem o estudo ENHANCE-2 de fase III em pacientes com mutação TP53 com LMA e o estudo ENHANCE-3 em estágio avançado em LMA inapta. A empresa disse que está trabalhando com os reguladores para determinar as etapas necessárias para liberar a suspensão parcial. A Gilead adquiriu o magrolimab como parte de sua compra da Forty Seven por US$ 4,9 bilhões em 2020.</p>
<p>No início deste mês, a ALX Oncology decidiu interromper o desenvolvimento de sua proteína de fusão bloqueadora de CD47 evorpacept, também conhecida como ALX148, na SMD e na LMA. A mudança ocorreu depois que a combinação de evorpacept e azacitidina não conseguiu "melhorar substancialmente" com a azacitidina isolada no estudo de Fase I/II ASPEN-02 para pacientes com SMD.</p>
<p> </p>
<p>Fontes: Gilead Sciences, FinanzNachrichten, Investing.com, Morningstar, MarketWatch</p></div>
Ipsen obtém aprovação do FDA para terapia progressiva de fibrodisplasia ossificante
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/ipsen-obtem-aprovacao-do-fda-para-terapia-progressiva-de-fibrodis
2024-02-21T18:00:00.000Z
2024-02-21T18:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img src="https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2023/08/Ipsen.jpg" alt="Ipsen.jpg" /></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:12pt;"><strong>A aprovação da FDA é baseada em dados fundamentais de segurança e eficácia do estudo MOVE de Fase III</strong></span></p>
<p> </p>
<p>A Ipsen recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para suas cápsulas de Sohonos (palovaroteno) para tratar pessoas com a doença óssea ultrarrara, fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).</p>
<p>É aprovado como retinóide para reduzir o volume de nova ossificação heterotópica em adultos e pacientes pediátricos. Pacientes do sexo feminino devem ter oito anos ou mais para receber o tratamento, e os homens devem ter pelo menos dez anos.</p>
<p>O medicamento oral Sohonos tem uma seletividade específica para o subtipo gama de receptores do ácido retinóico, que são reguladores ósseos ectópicos e de desenvolvimento esquelético na via de sinalização retinóide.</p>
<p>O Sohonos faz a mediação das interações entre os receptores, fatores de crescimento e proteínas, e reduz a formação de novo osso anormal em portadores de FOP.</p>
<p>A aprovação da FDA é baseada nos dados fundamentais de segurança e eficácia do estudo MOVE aberto e multicêntrico de Fase III em pacientes adultos e pediátricos.</p>
<p>Isso incluiu 107 pacientes que receberam palovaroteno oral e comparados com indivíduos não tratados do estudo mundial de história natural FOP da Ipsen.</p>
<p>O estudo mostrou que o palovaroteno diminuiu com sucesso o volume anual de ossificação heterotópica em comparação com nenhum tratamento além do tratamento padrão.</p>
<p>O chefe de pesquisa e desenvolvimento da Ipsen, Howard Mayer, declarou: " Desenvolver medicamentos para doenças raras exige compromisso e crença de todos os envolvidos.</p>
<p>"Nós da Ipsen somos sinceramente gratos à comunidade FOP de pacientes e especialistas médicos, pois o primeiro tratamento nos EUA para gerenciar a FOP não seria possível sem sua participação nos ensaios clínicos e apoio contínuo."</p>
<p> </p>
<p>Fonte: <a href="https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ipsen-fibrodysplasia-ossificans-progressiva/" target="_blank">Pharmaceutical Technology</a></p></div>
FDA aprova a combinação Tagrisso-quimioterapia da AstraZeneca para câncer de pulmão avançado
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-a-combinacao-tagrisso-quimioterapia-da-astrazeneca-par
2024-02-20T11:30:00.000Z
2024-02-20T11:30:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12385225499,RESIZE_584x{{/staticFileLink}}" width="518" alt="12385225499?profile=RESIZE_584x" /></a></p>
<p> </p>
<p>O Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o medicamento contra o câncer Tagrisso, da AstraZeneca (NASDAQ:AZN), com quimioterapia para o tratamento de pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas (CPCNP) localmente avançado ou metastático com mutação no receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFRm).</p>
<p>A aprovação é baseada nos resultados do ensaio de fase III FLAURA2, que mostrou que o Tagrisso mais quimioterapia reduziu o risco de progressão da doença ou morte em 38% quando comparado ao Tagrisso sozinho, que é o padrão global de tratamento de primeira linha.</p>
<p>A terapia combinada estendeu a sobrevida mediana livre de progressão em quase nove meses em relação ao tratamento padrão. A aprovação ocorre depois que a FDA concedeu a revisão prioritária do medicamento em outubro.</p>
<p>O Tagrisso é aprovado como monoterapia em mais de 100 países, incluindo nos EUA, UE, China e Japão. As vendas do medicamento cresceram 9% em 2023 a taxa de câmbio constante, com aumento da demanda global visto em adjuvante (ADAURA) e configuração de primeira linha (FLAURA).</p>
<p> </p></div>
FDA contabiliza mais 111 mortes em 7 mil novos relatórios de recall da Philips
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-contabiliza-mais-111-mortes-em-7-mil-novos-relatorios-de-reca
2024-02-05T12:00:00.000Z
2024-02-05T12:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><a href="{{#staticFileLink}}12373860056,RESIZE_180x180{{/staticFileLink}}"><img class="align-full" src="{{#staticFileLink}}12373860056,RESIZE_180x180{{/staticFileLink}}" alt="12373860056?profile=RESIZE_180x180" /></a></p>
<p><span style="font-size:8pt;">A FDA disse que os MDRs que recebeu até agora em resposta ao recall da Philips detalham casos de dor no peito, infecção, dificuldade para respirar, pneumonia e câncer, entre outras reações. (Sarah Silbiger/Stringer/Getty Images)</span></p>
<p> </p>
<p>Após o anúncio, no início desta semana, de que a Philips e o FDA concordaram com os termos de um decreto de consentimento relacionado ao recall de milhões de dispositivos de suporte respiratório pela Philips, o FDA atualizou mais uma vez sua contagem de reclamações recebidas relacionadas ao recall.</p>
<p>A última atualização abrange o terceiro trimestre de 2023, durante o qual o FDA recebeu mais de 7.000 relatórios de dispositivos médicos (MDRs) associados ao recall, incluindo 111 novos relatos de mortes de pacientes. Informou a<a href="https://www.fiercebiotech.com/medtech/fda-counts-another-111-deaths-7k-new-philips-recall-reports" target="_blank">Fierce Biotech.</a></p>
<p>De acordo com a notícia, isso elevaria o número total de notificações recebidas desde abril de 2021 para mais de 116.000, com 561 mortes relatadas, de acordo com o aviso do FDA.</p>
<p>Em meio às atualizações regulares do FDA da contagem de MDR, tanto o regulador quanto a Philips lembraram repetidamente que o sistema de submissão de MDR é passivo, o que significa que os relatórios – que vêm de profissionais de saúde, pacientes e cuidadores – não foram confirmados como precisos ou especificamente ligados aos dispositivos da Philips.</p>
<p>A Philips começou o recall em junho de 2021 depois de descobrir que a espuma de poliuretano à base de poliéster (PE-PUR) usada para abafar o som e as vibrações em muitos de seus dispositivos respiratórios poderia quebrar com o tempo, potencialmente enviando produtos químicos e detritos para o fluxo de ar de um usuário. A espuma foi usada em muitas das máquinas e ventiladores CPAP e BiPAP da Philips, levando a empresa a recolher cerca de 5,5 milhões de dispositivos em todo o mundo.</p>
<p>De acordo com o FDA, engolir ou inalar pedaços da espuma pode causar irritação interna e externa, asma ou dor de cabeça, enquanto a inalação de produtos químicos da espuma em desintegração pode levar a sintomas semelhantes, bem como tonturas, uma reação de hipersensibilidade ou náuseas e vômitos. Ambos os casos também podem resultar em "efeitos tóxicos ou causadores de câncer.</p>
<p>A agência disse que os MDRs que recebeu até agora detalham muitas dessas reações, incluindo relatos de dor no peito, infecção, dificuldade para respirar, pneumonia e câncer, entre outros.</p>
<p>A Philips, por sua vez, rebateu essas afirmações. Embora inicialmente tenha emitido alertas semelhantes sobre os possíveis riscos ligados à quebra da espuma de PE-PUR, a empresa agora afirma que a exposição a quaisquer detritos ou produtos químicos da espuma "é improvável que resulte em um dano apreciável à saúde dos pacientes".</p>
<p>Essa conclusão é baseada nos resultados dos testes de segurança que a Philips conduziu em conjunto com cinco laboratórios de testes independentes, com os resultados revisados por especialistas qualificados terceirizados e um painel médico externo.</p>
<p>A FDA, por sua vez, recuou nas alegações da Philips e manteve seus avisos de segurança originais em vigor. No outono passado, o regulador informou que havia pedido à empresa para realizar mais testes de segurança – com os quais a Philips concordou – afirmando: "Não acreditamos que os testes e análises que a Philips compartilhou até agora sejam adequados para avaliar totalmente os riscos apresentados aos usuários dos dispositivos recolhidos".</p>
<p>O pedido da FDA para testes adicionais veio depois que especialistas entrevistados em uma investigação da ProPublica questionaram os resultados de genotoxicidade – denotando a capacidade de uma substância de danificar a informação genética de uma célula – nos testes da Philips. Embora a Philips tenha dito que os resultados estavam dentro das diretrizes aceitáveis, os especialistas argumentaram que qualquer evidência de genotoxicidade é motivo de preocupação.</p></div>
Roche: FDA aprova Crovalimabe para HPN
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2024-02-01T11:10:00.000Z
2024-02-01T11:10:00.000Z
Dikajob News
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<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br/home" target="_blank"><img class="align-center" src="https://www.parentprojectmd.org/wp-content/uploads/2019/02/blog_rochegenentech.png?profile=RESIZE_400x" alt="blog_rochegenentech.png?profile=RESIZE_400x" width="400" /></a></p>
<p>A Genentech, da Roche, informou a aceitação de seu pedido de licença biológica (BLA) para crovalimabe candidato a gasoduto pela FDA.</p>
<p>O crovalimab, um anticorpo monoclonal inovador anti-reciclagem de C5, oferece uma nova esperança para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma condição sanguínea rara e com risco de vida.</p>
<p>Esse desenvolvimento não apenas promete melhorar o atendimento ao paciente, mas também serve como um movimento estratégico para expandir o portfólio farmacêutico da RHHBY.</p>
<p>A aceitação do BLA pelo FDA foi baseada em resultados convincentes do estudo COMMODORE 2 em estágio avançado, que demonstrou que o crovalimabe efetivamente alcançou o controle da doença e exibiu excelente tolerabilidade em indivíduos com HPN.</p>
<p>O estudo COMMODORE 2 de fase III demonstrou que o crovalimabe, administrado por via subcutânea a cada quatro semanas, alcançou o controle da doença e se mostrou não inferior em segurança em comparação com Soliris, um tratamento intravenoso padrão administrado a cada duas semanas.</p>
<p>Além disso, o perfil benefício-risco consistente do crovalimabe foi apoiado pelo estudo de fase III COMMODORE 1.</p>
<p>O que diferencia o crovalimabe é seu potencial para se tornar o primeiro tratamento subcutâneo mensal para HPN, permitindo aos pacientes a opção de autoadministração fora de um ambiente de saúde supervisionado. Esse recurso não apenas aumenta a conveniência do paciente, mas também se alinha com a tendência crescente de cuidados de saúde personalizados.</p>
<p>A HPN afeta cerca de 20.000 pessoas em todo o mundo e representa uma grave ameaça ao seu bem-estar. A doença é caracterizada pela destruição das hemácias em parte do sistema imune. Isso leva a sintomas debilitantes, como anemia, fadiga, coágulos sanguíneos e o potencial desenvolvimento de doença renal. Os tratamentos existentes para HPN envolvem inibidores de C5 que bloqueiam a cascata do sistema complemento. O crovalimabe representa uma adição nova e promissora a este cenário terapêutico.</p>
<p>O que torna o crovalimab particularmente excitante é o seu mecanismo de reciclagem único na corrente sanguínea. Ao ligar-se a C5 e bloquear a etapa final da cascata do complemento, o crovalimabe oferece inibição sustentada do complemento através da administração subcutânea em baixas doses a cada quatro semanas.</p>
<p> </p></div>
FDA dos EUA aprova a terapia gênica CRISPR da Vertex para distúrbio sanguíneo hereditário
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-dos-eua-aprova-a-terapia-genica-crispr-da-vertex-para-disturb
2024-01-30T19:45:01.000Z
2024-01-30T19:45:01.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://cloudfront-us-east-2.images.arcpublishing.com/reuters/FORGYTZM7FK7XP7WMSAT6HI6ZU.jpg" alt="Uma placa está pendurada em frente à sede mundial da Vertex Pharmaceuticals, em Boston" /></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Uma placa está pendurada em frente à sede mundial da Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts, EUA, em 23 de outubro de 2019. REUTERS/Brian Snyder/File Photo</span></p>
<p> </p>
<p>by Reuters</p>
<p> </p>
<p>O regulador de saúde dos Estados Unidos aprovou a terapia CRISPR da Vertex Pharmaceuticals, uma terapia genética para tratar um distúrbio sanguíneo raro que requer transfusões de sangue regulares, em pacientes com 12 anos ou mais. </p>
<p>A decisão rende à terapia, batizada de Casgevy, a segunda aprovação dos EUA depois que recebeu sinal verde em dezembro para a doença falciforme, outro distúrbio hereditário do sangue.</p>
<p>A aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) vem mais de dois meses antes de sua data prevista de ação, 30 de março.</p>
<p>O Casgevy, que requer administração por meio de centros de tratamento autorizados com experiência em transplante de células-tronco, será disponibilizado no início deste ano a um preço de tabela de US$ 2,2 milhões nos Estados Unidos para ambas as indicações aprovadas, disse a Vertex em uma resposta por e-mail.</p>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">O analista da Oppenheimer, Hartaj Singh, disse que espera um "lançamento lento e constante" para a terapia e estimou um pico de vendas combinado de cerca de US$ 400 milhões. "Achamos que o perfil de Casgevy fará bem para pacientes ingênuos à terapia", disse Singh.</div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD"> </div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">O Casgevy se torna o primeiro tratamento baseado na tecnologia de edição genética CRISPR a garantir a aprovação para talassemia beta dependente de transfusão (TDT) nos Estados Unidos.</div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD"> </div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">O CRISPR, descoberto por Jennifer Doudna e pela cofundadora da CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier, usa "tesouras" moleculares para cortar partes defeituosas de genes que podem ser desativados ou substituídos por novas cadeias de DNA normal.</div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD"> </div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">A Zynteglo, em 2022, se tornou a primeira terapia gênica baseada em células a garantir o aval da FDA para tratar pacientes adultos e pediátricos com TDT e foi precificada em um recorde de US$ 2,8 milhões.</div>
<div class="article-body__element__2p5pI"> </div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">A TDT, ou anemia de Cooley, que é a forma mais grave da doença, faz com que as crianças desenvolvam anemia com risco de vida, que requer transfusões de sangue a cada duas a cinco semanas.</div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD"> </div>
<div class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__small__1kGq2 body__full_width__ekUdw body__small_body__2vQyf article-body__paragraph__2-BtD">Estima-se que mais de 100.000 pessoas tenham talassemia dependente de transfusão em todo o mundo, com pelo menos 1.200 pessoas com a doença nos Estados Unidos, de acordo com dados do hospital infantil de Boston.</div>
<div class="article-body__element__2p5pI">
<p class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__extra_small__1Mw6v body__full_width__ekUdw body__extra_small_body__3QTYe sign-off__text__PU3Aj"> </p>
<p class="text__text__1FZLe text__dark-grey__3Ml43 text__regular__2N1Xr text__extra_small__1Mw6v body__full_width__ekUdw body__extra_small_body__3QTYe sign-off__text__PU3Aj"><span style="font-size:8pt;">Reportagem de Mariam Sunny em Bengaluru; Edição por Shailesh Kuber</span></p>
</div>
</div></div>
FDA autoriza a venda de aparelhos auditivos sem receita médica
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-autoriza-a-venda-de-aparelhos-auditivos-sem-receita-medica
2024-01-23T18:00:00.000Z
2024-01-23T18:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img src="https://fastcompanybrasil.com/wp-content/uploads/2022/08/aparelho_auditivo_sem_receita.jpg" alt="aparelho_auditivo_sem_receita.jpg" /></p>
<p><span style="font-size:8pt;">Crédito: Cottidie/ GettyImages</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:14pt;"><strong>Espera-se que os preços dos aparelhos auditivos caiam à medida que mais startups de tecnologia comecem a fabricá-los</strong></span></p>
<p> </p>
<p>by Chris Morris | Fast Company</p>
<p> </p>
<p>Em meados de outubro, a indústria de aparelhos auditivos dos EUA vai passar por uma revolução que já vem sendo anunciada há algum tempo. Trata-se de uma mudança que pode abrir uma nova e lucrativa área para empresas de tecnologia, além de trazer verdadeiros benefícios para os consumidores.</p>
<p>A Food and Drug Administration (FDA), agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, acaba de anunciar que permitirá que alguns aparelhos auditivos sejam vendidos sem receita médica. Essa é a primeira vez que essa medida é adotada, e promete tornar os dispositivos muito mais acessíveis e, provavelmente, muito mais baratos.</p>
<p>
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</p>
<p>Esse movimento será cada vez mais importante, já que a perda auditiva tende a aumentar drasticamente nas próximas décadas. A Organização Mundial da Saúde (OMS) alerta que cerca de 630 milhões de pessoas em todo o mundo terão deficiência auditiva até 2030. Em 2050, a conta pode saltar para 900 milhões</p>
<p>A legislação, no entanto, vai manter algumas limitações. Dispositivos para perda auditiva severa e aqueles destinados ao uso em menores de 18 anos continuarão precisando de receita médica. Mas, para milhões de pessoas que sofrem de perda leve a moderada, comprar um aparelho auditivo pode se tornar tão fácil quanto comprar na farmácia um par de óculos para leitura.</p>
<p>Eles não serão tão baratos, é claro, mas provavelmente serão menos caros do que os aparelhos auditivos de hoje, que podem custar até US $ 5 mil e que, muitas vezes, não são cobertos pelos planos de saúde. A FDA estimou que o preço pode cair para a metade assim que a nova legislação entrar em vigor.</p>
<p>“Estou confiante de que veremos uma redução significativa nos preços para os consumidores com perda auditiva leve a moderada”, aposta Blake Cadwell, fundador e CEO do Soundly, um site que permite que as pessoas comparem e comprem aparelhos auditivos online.</p>
<p>“No longo prazo, os preços ficarão ainda mais baixos conforme os consumidores forem se acostumando com o autoatendimento. Por enquanto, as empresas que produzirem esse novo ‘medicamento de venda livre’ terão que investir pesadamente em educação e atendimento ao cliente, o que manterá os preços acima dos de outros eletrônicos de consumo”, explica Cadwell.</p>
<p> </p>
<p><strong>AUDIÇÃO AUMENTADA</strong></p>
<p>Estima-se que o mercado de aparelhos auditivos cresça para US$ 19,5 bilhões até 2030. Entre os que mais têm chance de lucrar com isso estão startups e outras empresas que já têm trabalhado em “aparelhos de audição aumentada” nos últimos anos.</p>
<p>A Nuheara, por exemplo, oferece os IQbuds, que, segundo a empresa, calibram automaticamente para o perfil auditivo de cada usuário. Atualmente eles são vendidos por US$ 499. O VoiceBuds da ZVOX, um aparelho auditivo Classe 1 registrado pela FDA, custa menos de US$ 300.</p>
<p>
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</p>
<p>Alguns dos grandes players de tecnologia não vão ficar de fora dessa. Empresas já estabelecidas, como Phonak e ReSound, estão se preparando para trilhar esse caminho e quase certamente lançarão seus próprios produtos dentro de um ou dois anos. </p>
<p>Já faz tempo que os aparelhos auditivos são um item de sucesso da MedTech na CES (Consumer Electronics Show, maior feira de produtos eletrônicos do mundo).</p>
<p>Em 2021, a Oticon More ganhou um prêmio de inovação por ser o primeiro aparelho auditivo do mundo que inclui a tecnologia <em>deep neural network</em>. Segundo a empresa, essa tecnologia produz um som mais refinado, que se assemelha mais à maneira como o cérebro funciona.</p>
<p>Em 2022, quem ganhou o prêmio de inovação foi a Bose, por seus aparelhos auditivos SoundControl. A Signia também foi homenageada por seu dispositivo intra-auricular compatível com bluetooth, o Insio Charge & Go AX.</p>
<p> </p>
<p><strong>INVESTIDORES ATENTOS</strong></p>
<p>Os investidores de risco também estão esperando que a decisão da FDA entre em vigor. Em 2020, a Whisper emergiu dos bastidores com uma rodada de investimentos da Série B de US$ 35 milhões, liderada pela Quiet Capital, elevando seu financiamento total para US$ 53 milhões. O produto dessa empresa usa inteligência artificial para se ajustar a diferentes situações, como um bar lotado ou um jantar com amigos.</p>
<p>No ano passado, a empresa de audição Olive Union arrecadou US$ 7 milhões em sua própria rodada da Série B. A Eargo, por sua vez, anunciou em 2020 uma rodada de financiamento da Série E de US$ 71 milhões depois de estrear seu dispositivo, que é praticamente invisível quando colocado dentro do canal do ouvido.</p>
<p>Assim como aconteceu no mercado de óculos de grau, os aparelhos auditivos de venda livre não vão acabar com a indústria de audiologia existente, mas devem ampliar a disponibilidade de produtos e, provavelmente, começar a tirar o estigma que muitas pessoas sentem quando se trata de problemas auditivos.</p>
<p>
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</p>
<p>“A perda auditiva é um problema crítico de saúde pública que afeta a capacidade de milhões de pessoas de se comunicarem em suas interações sociais diárias”, destacou o comissário da FDA, Robert M. Califf, em um comunicado.</p>
<p>“Estabelecer esta nova categoria regulatória permitirá que pessoas com perda auditiva de grau leve a moderado tenham mais acesso a uma variedade de aparelhos seguros, eficazes e disponíveis nas lojas de bairro ou pela internet.”</p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:8pt;">SOBRE O AUTOR</span></p>
<p class="description"><span style="font-size:8pt;">Chris Morris é um jornalista com mais de 30 anos de experiência. Saiba mais em chrismorrisjournalist.com. <a href="https://fastcompanybrasil.com/autor/chris-morris" target="_blank">saiba mais</a></span></p>
<p> </p></div>
FDA não encontra evidências que Ozempic cause pensamentos ou ações suicidas
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-nao-encontra-evidencias-que-ozempic-cause-pensamentos-ou-acoe
2024-01-16T13:39:12.000Z
2024-01-16T13:39:12.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12360093269,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" width="710" alt="12360093269?profile=RESIZE_710x" /></a></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Imagem de Anemone123 por Pixabay</span></p>
<p> </p>
<p>Na quinta-feira (11), a agência Food and Drug Administration (FDA) afirmou que, até o momento, não identificou associações entre o uso do Ozempic (semaglutida) e de outros medicamentos que são um agonista do receptor peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1) com pensamentos suicidas.</p>
<p>Vale lembrar que, hoje, existe uma ampla lista de remédios injetáveis que são conhecidos como agonistas de GLP-1. É o caso do Ozempic, já mencionado, mas também do Wegovy (semaglutida), Saxenda (liraglutida) e Mounjaro (tirzepatida). Dependendo da fórmula, eles podem ser prescritos para tratar o diabetes tipo 2 ou para auxiliar na perda de peso.</p>
<p>“Nossa avaliação preliminar não encontrou evidências de que o uso desses medicamentos cause pensamentos ou ações suicidas”, afirma a FDA, em nota. No entanto, a agência norte-americana também explica que continua a investigar relatos sobre esse possível efeito adverso.</p>
<p>Por isso, ainda serão realizadas avaliações adicionais, como uma meta-análise envolvendo todos os medicamentos que são agonistas de GLP-1 e uma análise de dados pós-comercialização.</p>
<p> </p>
<h2>Ozempic e pensamentos suicidas</h2>
<p>A relação entre esses medicamentos para perda de peso e a ideação suicida começou a surgir na metade do ano passado. Nesta época, foram divulgadas evidências anedóticas — casos isolados — de pessoas que passaram a ter pensamentos do tipo após iniciarem o uso de Ozempic, por exemplo.</p>
<p>Em resposta a este possível efeito adverso altamente indesejado, a FDA iniciou as suas investigações. Na Europa, a Agência Europeia de Medicamento (EMA) também chegou a investigar o tema, após receber relatos do tipo.</p>
<p> </p>
<h2>Efeitos adversos </h2>
<p>Com o parecer preliminar da FDA, é possível afirmar que os pensamentos suicidas não são um efeito adverso esperado no uso de medicamentos para o diabetes tipo 2 ou emagrecimento. </p>
<div class="c-gUcvIv">
<p>Só que outros efeitos indesejados podem acometer o usuário, como problemas gastrintestinais, náuseas, obstrução intestinal e constipação — todos estão incluídos na bula dos medicamentos. Informalmente, há um efeito conhecido como “rosto de Ozempic”.</p>
<p>Em caso de reações inesperadas, a FDA recomenda que as pessoas busquem orientação médica. "Os pacientes não devem parar de tomar os medicamentos sem primeiro consultar o seu profissional de saúde, pois a interrupção pode piorar sua condição”, orienta.</p>
<p>Fonte: <a href="https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/update-fdas-ongoing-evaluation-reports-suicidal-thoughts-or-actions-patients-taking-certain-type" target="_blank">FDA</a> </p>
</div></div>
FDA dos EUA permite importação de medicamento para sífilis para resolver escassez
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-dos-eua-permite-importacao-de-medicamento-para-sifilis-para-r
2024-01-15T11:00:00.000Z
2024-01-15T11:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img src="https://cloudfront-us-east-2.images.arcpublishing.com/reuters/VZZ5RMPALNIEDDXMGYLFGEE5NQ.jpg" alt="Sinalização é vista do lado de fora da sede da FDA em White Oak, Maryland" /></p>
<p><span style="font-size:8pt;">A sinalização é vista do lado de fora da sede da Food and Drug Administration (FDA) em White Oak, Maryland, EUA, em 29 de agosto de 2020. REUTERS/Andrew Kelly/File Photo adquire direitos de licenciamento</span></p>
<p> </p>
<p>(Reuters) - A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos vai permitir temporariamente a importação de um medicamento para sífilis fabricado pelos Laboratórios Delbert de França, anunciou a empresa na quarta-feira.</p>
<p>O Laboratoires Delbert disse que estava se coordenando com o regulador de saúde para trazer a extencilina para os Estados Unidos para lidar com a escassez de medicamentos para sífilis, de acordo com uma carta no site da FDA.</p>
<p>Em junho, a Pfizer (PFE. N) havia alertado que em breve ficaria sem o fornecimento de seu medicamento, a Bicilina L-A, usada para tratar sífilis e outras infecções bacterianas em crianças, porque teve que priorizar versões feitas para adultos devido a um pico de infecções por sífilis naquela população na época.</p>
<p>Os produtos de penicilina da Pfizer estão em escassez desde abril, de acordo com o site da FDA.</p>
<p>De acordo com uma pesquisa de agosto, quase um terço dos farmacêuticos hospitalares dos EUA disseram que foram forçados a racionar, adiar ou cancelar tratamentos à medida que a escassez de medicamentos no país se aproxima de um recorde histórico.</p>
<p>A extencilina de Delbert, uma forma de penicilina, não é aprovada nos Estados Unidos.</p>
<p>A sífilis é uma infecção sexualmente transmissível bacteriana (IST) evitável e curável que afetou 7,1 milhões de adultos entre 15 e 49 anos em 2020, segundo a Organização Mundial da Saúde</p>
<p> </p>
<p>Fonte: Reuters - Reportagem de Christy Santhosh em Bengaluru; Edição de Maju Samuel</p></div>
FDA dos EUA se recusa a aprovar medicamento contra câncer gástrico da Astellas
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-dos-eua-se-recusa-a-aprovar-medicamento-contra-cancer-gastric
2024-01-11T15:00:00.000Z
2024-01-11T15:00:00.000Z
JONI MENGALDO
https://dikajob.com.br/members/JoniMengaldo
<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12149551073,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="12149551073?profile=RESIZE_710x" width="710" /></a></p>
<p> </p>
<p>A farmacêutica japonesa Astellas Pharma informou nesta segunda-feira que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos se recusou a aprovar seu medicamento experimental para tratar um tipo de câncer gástrico, citando questões relacionadas a um fabricante terceirizado. A FDA não levantou nenhuma preocupação relacionada aos dados clínicos e não está solicitando estudos clínicos adicionais, disse a Astellas.</p>
<p>A empresa disse que está trabalhando em estreita colaboração com a FDA e o fabricante terceirizado para resolver rapidamente o feedback do regulador, acrescentando que a decisão não afeta nenhum outro produto da Astellas.</p>
<p>O medicamento à base de anticorpos, zolbetuximabe, está sendo desenvolvido para tratar pacientes com um tipo de adenocarcinoma gástrico ou da junção gastroesofágica (JEG) localmente avançado.</p>
<p> </p>
<p>Fonte: Reuters | Reportagem de Mariam Sunny em Bengaluru; Edição de Rashmi Aich</p></div>
6 medicamentos aprovados apesar de testes fracassados ou dados mínimos
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/6-medicamentos-aprovados-apesar-de-testes-fracassados-ou-dados-mi
2023-12-29T13:45:12.000Z
2023-12-29T13:45:12.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><span style="font-size:8pt;"><img class="align-center" src="https://admin.biospace.com/getasset/aa323678-f344-4d1e-818c-8216a5458195/?&Test=Test" alt="FDA Entrance_iStock, Netos" /></span></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Foto: Sede da FDA/iStock, Grandbrothers</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:8pt;">Matéria original postada em 09/10/2023</span></p>
<p> </p>
<p>Nos últimos anos, o FDA concedeu aprovação a alguns novos medicamentos, apesar de ensaios clínicos fracassados ou evidências mínimas. Orientações emitidas em doenças raras ou uniformemente fatais, como esclerose lateral amiotrófica e as aprovações de Aduhelm em Alzheimer e Qalsody em ELA indicam uma tendência para maior flexibilidade regulatória.</p>
<p>Mas será que a agência está se movendo rápido demais?</p>
<p>Recente <strong>investigação</strong> de Stanford, da Universidade Estadual do Oregon e da Escola de Medicina McGovern descobriram que o FDA está dando luz verde a mais novos medicamentos baseados em ensaios clínicos únicos, e as empresas farmacêuticas só são obrigadas a compartilhar os resultados de dois ensaios, "deixando perguntas sobre por que escolheram esses dois para submissão e o que aconteceu nos outros ensaios", disse a coautora do estudo, Veronica Irvin. <strong><em>Xpress Médico.</em></strong></p>
<p>Outro estudo Publicado no BMJ em julho de 2023 descobriu que menos da metade dos novos medicamentos que estão sendo aprovados nos EUA e na Europa, estão agregando verdadeiro valor terapêutico aos pacientes, com o maior foco para as terapias contra o câncer.</p>
<p>Por outro lado, casos como o <strong>mobocertinibe </strong>da Takeda — que a farmacêutica japonesa retirou dos mercados dos EUA e mundialmente na semana passada, após discussões em não atingir o objetivo primário em um teste confirmatório — e o medicamento para nascimento prematuro da <strong>Covis Pharma Makena</strong>, para o qual o FDA retirou a aprovação em abril, apontam para um esforço do regulador para reprimir medicamentos ineficazes.</p>
<p>O BioEspaço analisou meia dúzia de terapias aprovadas pela FDA durante os últimos sete anos, apesar de <strong>não atingir</strong> os objetivos da Fase III ou fornecer provas consistentes de eficácia.</p>
<p> </p>
<p><strong>Sohonos da Ipsen</strong></p>
<p>Mais recentemente, em 16 de agosto, o FDA concedeu aprovação do <strong>Sohonos</strong> (<strong>palovaroteno</strong>), da Ipsen, para a doença genética ultrarrara fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), posteriormente a agência observou que o medicamento "cruzou o limite de futilidade pré-especificado" em um ensaio de fase III.</p>
<p>A aprovação vem após um longo e sinuoso caminho para o Ipsen. O FDA <strong>indeferiu</strong> o primeiro pedido de novo medicamento do palovaroteno em dezembro de 2022 devido a um pedido anterior de dados adicionais de ensaios clínicos. A agência aceitou o NDA reapresentado pelo Ipsen em março deste ano.</p>
<p>A Ipsen sustentou que o resultado da Fase III, se deve a discrepâncias estatísticas e aos vieses decorrentes do uso de controles históricos. Em documentos de briefing divulgado antes de uma reunião do comitê consultivo em junho, o FDA pareceu concordar, afirmando: "Achamos que é razoável considerar análises alternativas e mais apropriadas para avaliar evidências de eficácia". O mesmo fizeram os conselheiros externos, que Votado 11-3 que os benefícios do palovaroteno superaram os riscos associados.</p>
<p> </p>
<p><strong>Elevidys de Sarepta</strong></p>
<p><br />Em junho, o FDA aprovou o <strong>Elevidys</strong> de <strong>Sarepta</strong> como a primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), apesar do medicamento ter falhado em atingir o desfecho funcional primário em um estudo randomizado. O Elevidys ganhou aprovação acelerada com base em dados que mostram que aumentou a expressão da proteína microdistrofina - um biomarcador que a agência determinou ser "razoavelmente provável de prever benefício clínico" em pacientes com DMD de quatro a cinco anos de idade.</p>
<p>Como condição para a aprovação, o FDA está exigindo que a Sarepta conclua um estudo para confirmar o benefício clínico do Elevidys. O ClinicalTrials.gov lista um Estudo de fase III, o Embark, destinado a avaliar a segurança e eficácia da terapia. O estudo deve ser visto antes do final deste ano.</p>
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<p><strong>Qalsody da Biogen</strong></p>
<p>Em abril, a <strong>Biogen</strong> obteve a aprovação do FDA para o <strong>Qalsody</strong> (<strong>tofersen</strong>) para tratar pacientes com superóxido dismutase 1 (SOD1)-ELA, um subtipo raro da doença neurodegenerativa fatal. Como Elevidys, Qalsody passou pelo caminho de aprovação acelerado da FDA, que dá ao regulador licença para conceder aprovação quando há uma necessidade médica não atendida e um medicamento é mostrado para ter um efeito em um endpoint substituto. No caso do Qalsody, esse desfecho foi a cadeia leve de neurofilamentos (NfL).</p>
<p>Biogen buscou aprovação de Qalsody com base na NfL depois que a droga não atingiu o objetivo primário de uma mudança estatisticamente significativa da linha de base para a semana 28 na Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) no estudo VALOR de Fase III. A empresa publicou Análises combinadas dos dados do VALOR de 12 meses e do estudo de extensão aberto que o acompanha mostrando que o início mais precoce do Qalsody retardou o declínio da função e da força em pacientes com SOD1-ALS.</p>
<p> </p>
<p><strong>Biogen e Aduhelm de Eisai</strong></p>
<p>Uma das aprovações mais controversas da FDA na história recente, a Biogen e a Eisai receberam o aceno para Aduhelm (aducanumabe) em junho de 2021, desencadeando uma tempestade de comentários em publicações científicas e tradicionais sobre os méritos relativos da droga. Em março de 2019, a Biogen e a Eisai anunciaram que abandonariam o aducanumabe depois que uma análise de futilidade sugeriu que era improvável que funcionasse. Alguns meses depois, os parceiros fizeram uma reviravolta, dizendo que uma análise de dados completa descobriu que o ensaio EMERGE de Fase III atingiu o desfecho primário em uma subpopulação com a dose mais alta.</p>
<p>Em sua aprovação anúncio, a FDA observou que "os pacientes que receberam [Aduhelm] tiveram redução significativa da placa beta amiloide dependente da dose e do tempo", um biomarcador de Alzheimer bem conhecido, enquanto os pacientes no braço de controle dos três estudos da Biogen não tiveram redução dessas placas.</p>
<p>A FDA concedeu a aprovação do Aduhelm mesmo após uma votação quase unânime de seu Comitê Consultivo de Drogas do Sistema Nervoso Periférico e Central de que não havia evidências suficientes para demonstrar que a droga retardou o declínio cognitivo. Três membros do comitê finalmente resignado sobre a decisão.</p>
<p> </p>
<p><strong>Jazz Pharmaceuticals e Zepzelca da PharmaMar</strong></p>
<p>Enquanto Zepzelca (lurbinectedin) mostrou eficácia suficiente em um estudo de monoterapia aberto para ganhar a aprovação acelerada da FDA em câncer de pulmão de pequenas células (CPPC) que progrediu em ou após quimioterapia à base de platina, Falhou para atingir o objetivo em um ensaio de Fase III muito maior apenas seis meses depois.</p>
<p>Em junho de 2020, a Jazz Pharmaceuticals e a parceira PharmaMar garantiram a aprovação do Zepzelca com base em uma taxa de resposta geral de 35% e duração da resposta de 5,3 meses em um teste com 105 pacientes. No entanto, em dezembro do mesmo ano, Zepzelca combinado com doxorrubicina não fez diferença significativa na sobrevida global quando a mesma combinação foi comparada com a escolha do médico de topotecano ou ciclofosfamida/doxorrubicina/vincristina em um ensaio com 613 pacientes. Zepzelca continua no mercado e ganhou Jazz $70,3 milhões em vendas no segundo trimestre deste ano.</p>
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<p><strong>Nuplazid de Acádia</strong></p>
<p>Um dos primeiros exemplos da tendência para uma maior flexibilidade regulatória veio em 2016, quando a FDA aprovado Nuplazid (pimavanserina) da Acadia Pharmaceuticals para tratar alucinações e delírios associados à psicose na doença de Parkinson. O primeiro medicamento aprovado para esta indicação, o Nuplazid recebeu o aceno da FDA com base na eficácia demonstrada em um ensaio clínico de seis semanas com 199 participantes, embora tenha falhado em outros dois ensaios. PBS reportado.</p>
<p>Um antipsicótico atípico, o rótulo de Nuplazid veio com um aviso em caixa devido a um risco aumentado de morte associado a essa classe de drogas em pessoas idosas com psicose relacionada à demência. O regulador observou na época que nenhum antipsicótico atípico foi aprovado para essa população de pacientes.</p>
<p>Dois anos depois, CNN reportado que a FDA estava dando outra olhada no perfil de segurança do Nuplazid depois que o monitoramento mostrou que ele estava associado a mais de 700 mortes. A análise da FDA não encontrou riscos de segurança novos ou inesperados associados ao Nuplazid. "Após uma revisão completa, a conclusão da FDA permanece inalterada de que os benefícios do medicamento superam seus riscos para pacientes com alucinações e delírios de psicose da doença de Parkinson", observou o regulador em um relatório de 2018 comunicado de imprensa.</p>
<p>Em agosto de 2022, a FDA indeferido um pedido suplementar de nova droga para pimavanserin para alucinações ligadas à psicose da doença de Alzheimer devido a problemas de "interpretabilidade" com os dados do estudo.</p>
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<p><span style="font-size:8pt;">Heather McKenzie é editora sênior da BioEspaço.</span></p></div>
FDA aceita vacina pneumocócica BLA da Merck para revisão prioritária
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aceita-vacina-pneumococica-bla-da-merck-para-revisao-priorita
2023-12-22T11:48:20.000Z
2023-12-22T11:48:20.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2023/12/Merck--1024x589.jpg" alt="Merck--1024x589.jpg" /></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">Espera-se que a agência reguladora forneça uma decisão sobre a aprovação da vacina V116 da Merck em 17 de junho de 2024. Crédito: JHVEPhoto/Shutterstock.com</span></p>
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<p><span style="font-size:14pt;"><strong>A vacina V116 da Merck (MSD) foi projetada para prevenir a doença pneumocócica invasiva na população adulta.</strong></span></p>
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<p><a href="https://www.pharmaceutical-technology.com/newsletters/fda-merck-pneumococcal-vaccine/?_hsmi=80329669&_hsenc=p2ANqtz--GM1a00FDPFFapAQyl0TGXiWLaGGIdjMVu4ctdkrKVHLos4LsXki6Dy4wZvJECBX349lOsvhrSlAQM_KZc6NjuM0NXjA&utm_campaign=type3_Pharmaceutical%20Technology-market&utm_medium=email&utm_content=Other_Daily_News_Articles&utm_source=email_NS&cf-view" target="_blank">by Vishnu Priyan | Pharmaceutical Technology</a></p>
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<p>AFood and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o novo pedido de licença biológica (BLA) para a vacina pneumocócica conjugada experimental 21-valente da MSD, V116, para revisão prioritária.</p>
<p>A vacina destina-se a prevenir a doença pneumocócica invasiva e a pneumonia pneumocócica em adultos.</p>
<p>A agência reguladora dará sua decisão em 17 de junho de 2024 sob a Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos sob Prescrição.</p>
<p>O pedido da MSD é parcialmente baseado nos resultados do ensaio clínico STRIDE-3 de Fase III que analisou a segurança, imunogenicidade e tolerabilidade da vacina conjugada pneumocócica 20-valente V116 versus PCV20 em adultos que não receberam previamente a vacinação pneumocócica.</p>
<p>Dados adicionais de estudos de Fase III, incluindo STRIDE-4, STRIDE-5 e STRIDE-6, apoiam ainda mais o uso da vacina em adultos virgens de vacina e experientes em vacinas.</p>
<p>V116 é administrado em dose única.</p>
<p>O chefe de desenvolvimento clínico global da MSD Research Laboratories, vice-presidente sênior e diretor médico, Dr. Eliav Barr, declarou: "A doença pneumocócica invasiva representa um risco maior para adultos mais velhos ou aqueles com sistemas imunológicos enfraquecidos, em parte devido a sorotipos causadores de doenças não cobertos pelas vacinas pneumocócicas conjugadas atualmente licenciadas.</p>
<p>"Se aprovada, a V116 seria a primeira vacina pneumocócica conjugada projetada especificamente para tratar os sorotipos que causam a maioria das doenças pneumocócicas invasivas em adultos.</p>
<p>"Estamos ansiosos para discutir os dados que apoiam nosso pedido à FDA e estamos trabalhando com urgência para trazer essa potencial nova medida preventiva para pacientes adultos."</p>
<p>O mais recente desenvolvimento surge depois de a Comissão Europeia ter aprovado o Keytruda plus quimioterapia da empresa para duas indicações em cancros gastrointestinais.</p>
<p>O regime combinado é aprovado como terapia de primeira linha para adultos com adenocarcinoma gástrico ou da junção gastroesofágica (GEJ) localmente avançado, irressecável ou metastático do receptor 2 do fator de crescimento epidérmico humano (HER2).</p>
<p>Keytruda associado a gemcitabina e cisplatina é indicado como terapia de primeira linha em adultos com carcinoma do trato biliar localmente avançado, irressecável ou metastático.</p></div>
Avanços na indústria farmacêutica: 10 aprovações de novos medicamentos que ganharam as manchetes em 2023
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/avancos-na-industria-farmaceutica-10-aprovacoes-de-novos-medicame
2023-12-22T11:24:15.000Z
2023-12-22T11:24:15.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-full" src="https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2023/12/GettyImages-1215516118-1.jpg" alt="GettyImages-1215516118-1.jpg" width="996" height="747" /></p>
<p style="text-align:left;"><span style="font-size:8pt;">Várias aprovações significativas de medicamentos pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2023 mudaram o patamar quando se trata de tratamentos clínicos para várias condições. Crédito: Getty Images/Bet_Noire</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:14pt;"><strong>Veja algumas das maiores aprovações de medicamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA anunciadas em 2023 que devem causar impacto nos próximos anos</strong></span></p>
<p> </p>
<p>by Sally Turner | Pharmaceutical Technology </p>
<p> </p>
<p>Todos os anos, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprova uma ampla gama de novos medicamentos e produtos biológicos. Este ano não é exceção, com algumas aprovações de blockbuster muito aguardadas e algumas adições inesperadas.</p>
<p>Em 2023 até o momento, 51 novos medicamentos foram aprovados pela FDA para gerenciar um amplo espectro de condições médicas – da doença de Alzheimer e câncer a enxaquecas, sintomas da menopausa e depressão pós-parto. Destacamos 10 da lista que devem ter um impacto significativo.</p>
<p>Começamos nossa lista com três medicamentos inovadores que estão prontos para transformar a saúde da mulher.</p>
<p> </p>
<div class="article-content">
<div class="main-content">
<p><strong>ORSERDU</strong> (elacestrant) </p>
<p>– <em>para controlar o câncer de mama metastático avançado</em> </p>
<p>Cerca de 10 milhões de pessoas em todo o mundo morrerão de câncer a cada ano e aproximadamente 685.000 dessas mortes serão devidas ao câncer de mama.</p>
<p>Orerdu (elacestrant) é um degradador seletivo do receptor de estrogênio (SERD) comercializado pela Stemline Therapeutics – uma subsidiária da Menarini nos EUA. É o primeiro SERD a ser aprovado para o tratamento de câncer de mama avançado ou metastático em mulheres na pós-menopausa ou homens adultos. O tratamento destina-se especificamente a indivíduos com cancro da mama negativo para o recetor de estrogénio (ER) e negativo para o recetor de estrogénio (HER2) negativo para o fator de crescimento epidérmico humano que tenha progredido após pelo menos uma ronda de terapêutica endócrina e seja caracterizado por mutações ESR1.</p>
<p>O feedback positivo dos médicos resultou em uma forte aceitação inicial do Orserdu, com as vendas de 2023 projetadas para atingir pelo menos US$ 175 milhões.</p>
<div id="slot-two"> </div>
<p><strong>ZURZUVAE </strong>(zuranolona) –<strong> </strong><em>para tratar a depressão pós-parto</em> </p>
<p>A depressão pós-parto (DPP) pode ocorrer durante a gravidez ou no primeiro ano após o parto e afeta até uma em cada sete mulheres.</p>
<p>Zurzuvae (zuranolona) é um modulador alostérico positivo do ácido gama-aminobutírico (GABA) desenvolvido pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1692756&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Sage Therapeutics</a> e <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1515496&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Biogen</a>. O FDA aprovou-o como o primeiro tratamento oral para a depressão pós-parto em mulheres. É tomado diariamente por uma duração de 14 dias e seus efeitos de melhoria do humor são sentidos dentro de apenas três dias.</p>
<p>"O único tratamento medicamentoso alternativo atualmente sancionado para essa condição", observa Surbhi Gupta, analista sênior do setor, análise de oportunidades de crescimento – HLS, na Frost & Sullivan, "envolve a administração de uma medicação intravenosa, que requer uma estadia hospitalar de mais de 60 horas. Uma medicação oral de ação rápida poderia potencialmente mitigar as consequências subsequentes do pós-parto, particularmente em relação ao vínculo materno-infantil."</p>
<p>De acordo com analistas da GlobalData, Zurzuvae será particularmente atraente para pacientes que podem ter preocupações sobre a medicação de longo prazo entrando em seu leite materno.</p>
<p>A GlobalData é a empresa-mãe da <em>Tecnologia Farmacêutica</em>.</p>
<p>No entanto, embora a aprovação para PPD seja significativa, o FDA rejeitou ZURZUVAE para o tratamento do transtorno depressivo maior (TDM), o que teria aberto um enorme mercado potencial. A droga é um depressor do sistema nervoso central e tem potencial para abuso, por isso terá que passar por uma revisão de agendamento antes de poder entrar no mercado.</p>
<p>As projeções de vendas para Zurzuvae variam, com alguns analistas sugerindo receitas totais entre US$ 250 milhões e US$ 500 milhões para vendas de PPD e US$ 1 bilhão para o futuro mercado de MDD.</p>
<p> </p>
<p><strong>VEOZAH (fezolinetant)</strong> –<strong> </strong><em>para controlar os fogachos da menopausa</em> </p>
<p>Os sintomas vasomotores (fogachos) afetam cerca de 80% das mulheres na menopausa e podem incluir períodos debilitantes de sudorese, rubor e calafrios.</p>
<p>Vezoah (fezolintente) é um antagonista da neurocinina (NK) 3 comercializado pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1434069&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Astellas Pharma</a>. A droga é o primeiro antagonista oral não hormonal do receptor de neurocinina 3 (NK3) autorizado para o tratamento de ondas de calor moderadas a graves induzidas pela menopausa. Ele funciona ligando e bloqueando as atividades do receptor NK3, que desempenha um papel na regulação da temperatura corporal do cérebro.</p>
<p>VEOZAH inclui um aviso para potencial lesão hepática e exames de sangue de rotina devem ser realizados a cada três meses durante os primeiros nove meses de uso da medicação.</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 2,5 bilhões até 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>ZAVZPRET</strong> (zavegepant) –<strong> </strong><em>para tratar a enxaqueca</em> </p>
<p>A enxaqueca é um distúrbio neurológico debilitante que afeta mais de um bilhão de pessoas em todo o mundo a cada ano; Tem uma prevalência particularmente alta entre adultos jovens e mulheres.</p>
<p>Zavzpret (zavegepant) é um spray nasal antagonista do peptídeo relacionado ao gene da calcitonina (CGRP) desenvolvido pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1408575&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Pfizer</a>, em colaboração com a Bristol Myers Squibb. É a primeira e única formulação não oral de um antagonista CGRP e comprovadamente previne e trata enxaqueca crônica e episódica, com ou sem aura, em adultos. Aprovado pela FDA em março, o Zavzpret oferece uma opção de tratamento alternativa para pessoas que precisam de alívio da dor e não podem tomar medicamentos orais devido a náuseas ou vômitos relacionados à enxaqueca.</p>
<p>Os principais formadores de opinião entrevistados anteriormente pela GlobalData acreditavam que a formulação intranasal daria ao Zavzpret uma vantagem significativa sobre os concorrentes da mesma classe de medicamentos, ou seja, o Ubrelvy da <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1649729&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">AbbVie</a> (ubrogepant) e o Nurtec da Biohaven (rimegepant).</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 725 milhões para 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>VOWST </strong>(esporos da microbiota fecal) – <em>para prevenir a infecção recorrente por Clostridioides difficile</em> </p>
<p>C. diff<em> </em>(também conhecida como C. difficile ou CDI) é uma bactéria que causa diarreia e colite. É responsável por quase meio milhão de infecções nos EUA a cada ano, pode se repetir dentro de semanas e uma em cada 11 pessoas com mais de 65 anos diagnosticadas com uma<em> </em>infecção por C. diff associada aos cuidados de saúde morre dentro de um mês.</p>
<p>Vowst (esporos da microbiota fecal) é um modulador de microbioma desenvolvido pela empresa de biotecnologia norte-americana Seres Therapeutics e comercializado pela Nestlé. Vowst ou SER-109, é uma terapêutica de microbioma usada para prevenir a recorrência de CDI em indivíduos com idade igual ou superior a 18 anos que foram submetidos a tratamento antibacteriano para CDI recorrente.</p>
<p>Embora os antibióticos sejam eficazes contra o CDI, eles também perturbam o ecossistema sensível do microbioma intestinal. Vowst, a primeira terapia de microbioma oral aprovada pela FDA, utiliza esporos firmicutes purificados, um microbioma benéfico, para mudar competitivamente C. diff e trazer o microbioma intestinal de volta ao equilíbrio saudável. Um estudo clínico demonstrou que seis meses depois de tomar VOWST, a maioria das pessoas não tinha tido uma recorrência de CDI.</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 442 milhões para 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>LEQEMBI </strong>(lecanemab) – <em>para tratar a doença de Alzheimer</em> </p>
<p>Globalmente, a incidência de Alzheimer e outras demências está aumentando. Mais de 55 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com demência e este número deverá aumentar para 139 milhões em 2050.</p>
<p>Leqembi (lecanemab) é um anti-beta-amiloide (Abeta) protofibrilas mAb comercializado pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1487444&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Eisai</a> e administrado por infusão intravenosa. A droga tem como alvo e remove o beta-amiloide do cérebro, uma característica definidora da doença, reduzindo assim o declínio cognitivo e funcional em pessoas que vivem com Alzheimer precoce.</p>
<p>"É o segundo de uma nova categoria de medicamentos aprovados para a doença de Alzheimer que têm como alvo a fisiopatologia fundamental da doença", diz Gupta.</p>
<p>Alguns médicos comentaram que o efeito da droga na doença pode não ser clinicamente eficaz o suficiente para justificar o risco de inchaço cerebral, que é um dos efeitos colaterais potenciais. No entanto, com dados de ensaios mostrando que o Leqembi pode retardar o declínio cognitivo em 27%, muitos pacientes com Alzheimer precoce estão ansiosos para acessá-lo. O Leqembi foi aprovado pela FDA em janeiro, mas ainda aguarda aprovação da Agência Europeia de Medicamentos.</p>
<p>Apesar disso, analistas da GlobalData preveem que esse medicamento inovador será um sucesso de bilheteria.</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 12,9 bilhões até 2028, de acordo com a GlobalData</p>
<p>Leqembi enfrenta a concorrência do donanemabe da Eli Lilly, um anticorpo monoclonal semelhante direcionado às placas beta amiloides, para o tratamento da doença de Alzheimer precoce. A aprovação deste medicamento está prevista para o início de 2024.</p>
<p> </p>
<p><strong>SKYCLARYS </strong>(omaveloxolona) – <em>para tratar a ataxia de Friedreich</em> </p>
<p>A ataxia de Friedreich é uma doença neurodegenerativa hereditária rara, geralmente identificada na adolescência. Causa um declínio na coordenação, força muscular, e níveis de energia que normalmente leva à morte prematura.</p>
<p>Skyclarys (omaveloxolona) é um ativador derivado do fator nuclear eritróide 2 (Nrf2) desenvolvido pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1790153&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Reata Pharmaceuticals</a>. A FDA concedeu aprovação para SKYCLARYS em fevereiro para tratar a ataxia de Friedreich em pessoas com mais de 16 anos de idade. A droga é a primeira e única terapia aprovada para esta condição e recebeu a designação de doença pediátrica rápida e rara pela FDA.</p>
<p>O Skyclarys, inicialmente desenvolvido por meio de uma parceria entre a Reata Pharmaceuticals e a AbbVie, foi posteriormente recomprado pela Reata em 2019. A Biogen adquiriu a Reata em 2023 e atualmente está envolvida na comercialização da Skyclarys. O Reata solicitou aprovação na Europa e pretende lançar por lá no início de 2024.</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 1,3 bilhão até 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>ELEVIDYS </strong>(delandistrogene moxeparvovec) – <em>para tratar a distrofia muscular de Duchenne</em> </p>
<p>A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa degeneração muscular progressiva devido a alterações da <em>distrofina,</em> uma proteína que mantém as células musculares intactas. A prevalência é de aproximadamente seis por 100.000, com início precoce na infância.</p>
<p>Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica de microdistrofina comercializada pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1534644&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Sarepta Therapeutics</a>. É a única terapia genética que foi autorizada para o tratamento da DMD e recebeu aprovação acelerada pelo FDA, tendo demonstrado que aumentou o marcador microdistrofina em pacientes tratados.</p>
<p>Elevidys é usado para tratar crianças ambulatoriais com idades entre quatro e cinco anos com DMD que têm uma mutação confirmada no gene da distrofina. A aprovação adicional para o medicamento pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios adicionais.</p>
<p>"Os métodos de tratamento existentes se concentram principalmente no gerenciamento dos sintomas da doença, em vez de visar sua base genética fundamental", diz Gupta. "Vários outros fabricantes, incluindo a Pfizer, estão desenvolvendo terapias gênicas para o tratamento da DMD, como o fordadistrogene movaparvovec."</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 5,6 bilhões até 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>POMBILITI </strong>(cipaglucosidase alfa) – <em>para tratar a doença de Pompe</em> </p>
<p>A doença de Pompe (deficiência de alfa-glucosidase ácida [GAA]) é uma doença hereditária caracterizada por dificuldades respiratórias e fraqueza muscular. A incidência é de aproximadamente 1 em 40.0000.</p>
<p>Pombiliti (cipaglucosidase alfa) é utilizado no tratamento de adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD). É uma terapia de reposição enzimática de longo prazo de alfa glucosidase e é usada com o estabilizador enzimático Opfolda (miglustat) como uma terapia única de dois componentes. Em ensaios clínicos, os doentes tratados com Pombiliti mais Opfold caminharam, em média, 21 metros mais longe da linha de base do que aqueles que não receberam o medicamento. O Pombiliti foi aprovado pelo FDA em setembro e será distribuído e comercializado pela <a href="https://www.globaldata.com/store/report/?cdmsid=1558985&utm_source=media-website&utm_medium=newsletter-section&utm_campaign=pharmaceutical-technology&utm_content=company-profiles" target="_blank">Amicus Therapeutics</a>.</p>
<p>Pombiliti (em combinação com Opfolda) também foi aprovado para o tratamento de adultos com LOPD na União Europeia e no Reino Unido.</p>
<p>Vendas globais estimadas: US$ 453 milhões até 2029, de acordo com a GlobalData</p>
<p> </p>
<p><strong>NARCAN SPRAY NASAL</strong> (cloridrato de naloxona) – <em>para tratar overdose de opioides</em> </p>
<p>Embora os opioides possam ser úteis no manejo da dor crônica, sua natureza viciante e uso ilícito alimentaram a crise de opioides nos EUA. A overdose de drogas continua a ser um grande problema de saúde pública nos EUA; a relatou 111.355 overdoses fatais ocorreram no período de 12 meses encerrado em abril de 2023, a maioria envolvendo versões ilícitas e perigosas do opioide sintético, fentanil.</p>
<p>Narcan é um antagonista opioide e funciona bloqueando os efeitos dos opiáceos para aliviar os sintomas perigosos causados por altos níveis de opiáceos na corrente sanguínea. É o tratamento padrão para overdose de drogas como heroína, oxicodona e fentanil.</p>
<p>A FDA aprovou anteriormente o spray nasal NARCAN em 2015 para uso de prescrição, mas crucialmente a aprovação deste ano permite<strong> </strong>o uso sem receita médica (OTC) – o primeiro produto de naloxona aprovado para uso sem receita médica. Dada a amplitude da crise dos opiáceos, esta decisão terá um impacto de longo alcance, aumentando o acesso ao público através de lojas locais, postos de gasolina e outros pontos de venda e potencialmente salvando mais vidas.</p>
</div>
</div></div>
FDA dos EUA aprova medicamento da MSD para câncer de rim
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-dos-eua-aprova-medicamento-da-msd-para-cancer-de-rim
2023-12-18T13:24:25.000Z
2023-12-18T13:24:25.000Z
JONI MENGALDO
https://dikajob.com.br/members/JoniMengaldo
<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12327115696,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="12327115696?profile=RESIZE_710x" width="590" /></a></p>
<p><br /> (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) aprovou nesta quinta-feira o medicamento da MSD belzutifano para um tipo de câncer renal.</p>
<p>O medicamento, comercializado como Welireg, é utilizado para tratar pacientes com carcinoma de células renais que receberam tratamento prévio.</p>
<p>Em 2021, o medicamento foi aprovado para tratar cânceres associados à doença de von Hippel-Lindau, uma condição genética rara na qual tumores não cancerígenos crescem em certas partes do corpo.</p>
<p> </p>
<p>(Reportagem de Christy Santhosh)</p></div>
FDA alerta sobre reação a anticonvulsivantes potencialmente letal
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-alerta-sobre-reacao-a-anticonvulsivantes-potencialmente-letal
2023-12-13T18:00:00.000Z
2023-12-13T18:00:00.000Z
Dikajob News
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<div><p><a href="http://www.dikajob.com.br" target="_blank"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}12323657489,RESIZE_400x{{/staticFileLink}}" width="300" alt="12323657489?profile=RESIZE_400x" /></a></p>
<p> </p>
<p>Dois anticonvulsivantes, o levetiracetam e o clobazam, podem causar uma reação de hipersensibilidade rara, porém grave, que pode ser letal se não for detectada e tratada imediatamente, disse a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em um alerta emitido no final de novembro.</p>
<p>Conhecida como reação medicamentosa com eosinofilia e sintomas sistêmicos (DRESS), o quadro pode deflagrar como erupção cutânea e progredir rapidamente, causando lesões em órgãos internos, necessidade de hospitalização e morte, observou a FDA.</p>
<p>Feita em março de 2023, uma busca no FDA Adverse Event Reporting System (FAERS) e na literatura médica identificou 32 casos graves de DRESS em todo o mundo que foram associados ao levetiracetam.</p>
<p>Três casos ocorreram nos EUA e 29 em outros países. Em todos os 32 casos, os pacientes foram hospitalizados e receberam tratamento clínico; dois pacientes morreram.</p>
<p>O tempo mediano até o início da DRESS entre os pacientes que usaram levetiracetam foi de 24 dias, variando de 7 a 170 dias. Os sinais e sintomas relatados incluíram erupção cutânea (n = 22), febre (n = 20), eosinofilia (n = 17), linfonodomegalia (n = 9) e linfócitos atípicos no sangue periférico (n = 4).</p>
<p>Vinte e dois casos de DRESS associados ao levetiracetam levaram a lesões em um ou mais órgãos, dentre os quais fígado, pulmões, rins e vesícula biliar.</p>
<p>Em 25 dos 29 casos em que havia informações disponíveis sobre a interrupção do tratamento, os sintomas do DRESS melhoraram quando o levetiracetam foi suspenso.</p>
<p>Já por uso de clobazam, uma consulta ao FAERS e à literatura médica disponível, feita em julho de 2023, identificou 10 casos graves de DRESS em todo o mundo — um nos EUA e nove em outros países. Todos os 10 pacientes foram hospitalizados e receberam tratamento clínico, e nenhuma morte foi relatada.</p>
<div id="article-content">
<div id="pageN_1" class="csdpages">
<p>O tempo mediano até o início da DRESS associada ao clobazam foi de 21,5 dias (intervalo de 7 a 103 dias). Os sinais e sintomas relatados foram erupção cutânea (<em>n</em> = 10), febre (<em>n</em> = 8), eosinofilia (<em>n</em> = 7), edema facial (<em>n</em> = 7), leucocitose (<em>n</em> = 4), linfonodomegalia (<em>n</em> = 4) e leucopenia/trombocitopenia (<em>n</em> = 1).</p>
<p>Em nove casos, houve lesão em um ou mais órgãos, dentre os quais fígado, rins e trato gastrointestinal.</p>
<p>Os sintomas de DRESS melhoraram em todos os 10 casos quando o tratamento com clobazam foi interrompido. Essa e outras reações cutâneas graves relatadas após uso de clobazam — um benzodiazepínico — geralmente não foram associadas a outros medicamentos dessa mesma classe, observou a FDA.</p>
<p> </p>
<h4><strong>Atualizações de bula</strong></h4>
<p>Como consequência desses casos, advertências sobre o risco de DRESS serão adicionadas às informações de prescrição e às bulas desses medicamentos, anunciou a FDA.</p>
<div id="plcHold-420" class="txtAd420SpcHolder"> </div>
<p>“Os profissionais de saúde devem estar cientes de que o diagnóstico imediato e o tratamento precoce são importantes para melhorar os resultados em casos de DRESS e diminuir a mortalidade”, afirmou a entidade.</p>
<div class="inContentAd"> </div>
<p>A FDA observou que o diagnóstico muitas vezes é difícil, porque os primeiros sinais e sintomas, como febre e linfonodomegalia, podem estar presentes sem evidência de erupção cutânea.</p>
<div class="inContentAd"> </div>
<p>A DRESS pode surgir de duas a oito semanas após o início do tratamento com levetiracetam ou clobazam. Os sintomas e a intensidade da reação podem variar amplamente.</p>
<div class="inContentAd"> </div>
<p>A DRESS também pode ser confundida com outras reações cutâneas graves, como síndrome de Stevens-Johnson e necrólise epidérmica tóxica.</p>
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<p>A FDA afirmou que os pacientes devem ser avisados sobre os sinais e sintomas de DRESS e instruídos a suspender o medicamento e procurar atendimento médico imediato se houver suspeita da reação durante o tratamento com levetiracetam ou clobazam.</p>
<div class="inContentAd"> </div>
<p>Este conteúdo foi originalmente <a href="https://www.medscape.com/viewarticle/998860"><em>publicado no Medscape</em></a></p>
<p> </p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:8pt;">Créditos:</span><br /><span style="font-size:8pt;">Imagem principal: Dreamstime</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:8pt;">Medscape Notícias Médicas © 2023 WebMD, LLC</span></p>
</div>
</div></div>
Aurobindo recebe OK do FDA para o genérico da Rufinamida
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/aurobindo-recebe-ok-do-fda-para-o-generico-da-rufinamida
2023-10-16T11:00:00.000Z
2023-10-16T11:00:00.000Z
Dikajob News
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<div><p><img class="align-center" src="https://assets1.drugstorenews.com/styles/max_width_480/s3/2023-07/rufinamide_teaser.png?itok=CTtHnTfc" alt="Teaser de Rufinamida" /></p>
<p><span style="font-size:12pt;"><strong>Os comprimidos de rufinamida são indicados para o tratamento adjuvante de convulsões associadas à Síndrome de Lennox-Gastaut em doentes pediátricos com 1 ano de idade ou mais e em adultos</strong></span></p>
<p> </p>
<p>Aurobindo recebeu a bênção da Food and Drug Administration para comprimidos de Rufinamida, 200 mg e 400 mg, que são o genérico de Banzel de Eisai.</p>
<p>Os comprimidos de rufinamida são indicados para o tratamento adjuvante de convulsões associadas à Síndrome de Lennox-Gastaut em doentes pediátricos com 1 ano de idade ou mais e em adultos.</p>
<p>Os comprimidos de rufinamida têm um valor de mercado de cerca de US$ 115 milhões para os 12 meses encerrados em abril de 2023, de acordo com os dados de abril de 2023 da IQVIA.</p>
<p> </p>
<div class="sticky-social"> </div>
<div class="sticky-social"><a href="https://drugstorenews.com/aurobindo-receives-fda-ok-generic-banzel?utm_source=swiftmail&utm_medium=email&utm_campaign=DSN_NL_Generic&mkt_tok=ODI1LUxTUC01NDUAAAGMxf8O-iF9_-6VBXGHcZsHboh1K1B7CPPmbiC5rct7BIFmzfyKTsdVfr05zv1Eiy4oexjF_87FEV2KL_b9nJygWJ6MK79yH1nAdP3XUYuR" target="_blank">Fonte: Drug Store News</a></div></div>
Ngenla, da Pfizer, finalmente garante aprovação da FDA após um caminho difícil para o mercado
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/ngenla-da-pfizer-finalmente-garante-aprovacao-da-fda-apos-um-cami
2023-10-12T15:00:00.000Z
2023-10-12T15:00:00.000Z
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<div><p style="text-align:center;"><a href="http://www.dikajob.com.br/home" target="_blank"><img src="{{#staticFileLink}}12130056079,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="12130056079?profile=RESIZE_710x" width="710" /></a></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">O Ngenla da Pfizer e da OPKO estará disponível nos Estados Unidos, já tendo sido aprovado em outros 40 mercados.</span></p>
<p> </p>
<p><span style="font-size:12pt;"><strong>A FDA emitiu uma carta de resposta completa para Ngenla no ano passado, apesar da aprovação ter sido concedida em outros mercados.</strong></span></p>
<p> </p>
<p>A Pfizer anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Ngenla (somatrogon-ghla), um tratamento pediátrico de deficiência de hormônio do crescimento.</p>
<p>Ngenla é um análogo da hormona do crescimento humano, destinado a tratar doentes com três ou mais anos de idade com falha de crescimento devido à secreção inadequada da hormona de crescimento endógena. Requer injeções semanais, enquanto os tratamentos atualmente disponíveis são muitas vezes diários.</p>
<p>Em um comunicado de junho de 2023, a Pfizer anunciou que a aprovação foi apoiada pelos resultados de um estudo de fase 3 (NCT02968004). Um estudo randomizado, aberto, ativo-controlado, que incluiu e tratou 224 pacientes pediátricos virgens de tratamento.</p>
<p>Os participantes foram dosados com 0.66mg/kg de Ngenla diariamente em comparação com outro braço recebendo uma dose diária de 0.034mg/kg somatropina, um análogo já comercializado hormônio do crescimento humano.</p>
<p>A Pfizer afirma que o estudo atingiu seu objetivo primário de não-inferioridade NGENLA em comparação com a somatropina, usando a velocidade de altura anual aos 12 meses como medida.</p>
<p>A aprovação da FDA aliviará a Pfizer, já que a Ngenla teve um caminho um pouco difícil para o mercado.</p>
<p>A Pfizer e a OPKO se associaram pela primeira vez à Ngenla em 2014, em um acordo no valor de aproximadamente US$ 600 milhões. Como parte deste acordo, OPKO foi responsável pelo desenvolvimento clínico de Ngenla, particularmente em indicações-chave, como deficiência de hormônio do crescimento.</p>
<p>A Pfizer assumiu a liderança em quaisquer indicações adicionais ou estudos pós-comercialização, financiamento da comercialização e fabricação.</p>
<p>Na maioria dos mercados, Ngenla começou bem. Desde 2021, a Pfizer garantiu a aprovação do tratamento em mais de 40 mercados, incluindo Canadá, Japão, Austrália e União Europeia.</p>
<p>No entanto, os reguladores nos EUA estavam menos entusiasmados com a Ngenla. Tendo aceitado um pedido de licença biológica (BLA) para Ngenla no início de 2021, a FDA solicitou uma extensão até janeiro de 2022 para revisar dados adicionais. No prazo, a FDA emitiu uma carta de resposta completa em um golpe para a Pfizer.</p>
<p>Após esta recente aprovação, a Pfizer espera que o Ngenla esteja disponível até agosto de 2023.</p>
<p>A deficiência de hormônio do crescimento é uma doença rara, com a Pfizer afirmando que afeta uma em cada 4.000 a 10.000 crianças.</p>
<p>Historicamente, os tratamentos disponíveis são de curta duração, exigindo injeções diárias de somatropina. As grandes farmacêuticas já entraram em confronto neste espaço, com Norditropin, da Novo Nordisk, Humatrope, da Lilly, Saizen, da MSD, e Genotropin, da Pfizer, dominando o mercado. No entanto, injeções diárias muitas vezes dificultam a adesão ao tratamento, especialmente em crianças pequenas.</p>
<p>O Sogroya da Novo Nordisk chegou ao mercado em 2020 como o primeiro hormônio de crescimento de longa ação, mas só foi aprovado para adultos. Pouco depois, a Ascendis anunciou sua oferta duradoura Skytrofa, aprovada para uso em crianças, que será a maior competição da Pfizer e uma vantagem difícil de alcançar.</p></div>
FDA aprova quizartinib para leucemia mieloide aguda recém-diagnosticada
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-quizartinib-para-leucemia-mieloide-aguda-recem-diagnos
2023-09-21T13:00:00.000Z
2023-09-21T13:00:00.000Z
Dikajob News
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<div><p><img src="https://th.bing.com/th/id/R.b0a7f4b39440592c3102bd1568907c48?rik=vMqunIydyqQqEQ&pid=ImgRaw&r=0&sres=1&sresct=1" alt="La leucemia mieloide crónica: el paradigma de la importancia de la ..." /></p>
<p> </p>
<p>Em 20 de julho de 2023, a Food and Drug Administration aprovou o quizartinibe (Vanflyta, Daiichi Sankyo, Inc.) com indução padrão de citarabina e antraciclina e consolidação de citarabina, e como monoterapia de manutenção após quimioterapia de consolidação, para o tratamento de pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém-diagnosticada que é FLT3 interna tandem duplication (ITD) positiva, conforme detectado por um teste aprovado pela FDA.</p>
<p>A eficácia do quizartinib com quimioterapia foi avaliada no QuANTUM-First (NCT02668653), um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 539 pacientes com LMA FLT3-ITD positiva recentemente diagnosticada. O status FLT3-ITD foi determinado prospectivamente com um ensaio clínico e verificado retrospectivamente com o LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay.</p>
<p>Os pacientes foram randomizados (1:1) para receber quizartinibe (n=268) ou placebo (n=271) com terapia de indução e consolidação e como monoterapia de manutenção de acordo com a designação inicial. Não houve rerandomização no início da terapia pós-consolidação. Os pacientes que procederam ao transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) iniciaram a terapia de manutenção após a recuperação do TCTH.</p>
<p>O principal desfecho de eficácia foi a sobrevida global (SG), medida desde a data da randomização até o óbito por qualquer causa. A análise primária foi realizada após um seguimento mínimo de 24 meses após a randomização do último paciente. O ensaio demonstrou uma melhora estatisticamente significativa na SG para o braço de quizartinibe [hazard ratio (HR) 0,78; 95% IC: 0,62; 0,98; 2-sided p=0,0324]. A taxa de RC no braço de quizartinib foi de 55% (IC 95%: 48,7, 60,9) com uma duração mediana de 38,6 meses (IC 95%: 21,9, NE), e a taxa de RC naqueles que receberam placebo foi de 55% (IC 95%: 49,2, 61,4) com uma duração mediana de 12,4 meses (IC 95%: 8,8, 22,7).</p>
<p>O quizartinibe não é indicado como monoterapia de manutenção após o TCTH alogênico. A melhoria no sistema operativo com quizartinib não foi demonstrada neste contexto.</p>
<p>Um aviso em caixa para quizartinib observa prolongamento do intervalo QT, torsades de pointes e parada cardíaca. O quizartinibe está disponível apenas por meio de um programa restrito sob uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Risco (REMS), chamado Vanflyta REMS. Consulte as informações de prescrição para obter a lista completa de reações adversas.</p>
<p>A dose recomendada de quizartinib é a seguinte:</p>
<ul>
<li>a) Indução: 35,4 mg por via oral uma vez ao dia nos Dias 8-21 de "7 + 3" (citarabina [100 ou 200 mg/m2/dia] nos Dias 1 a 7 mais daunorrubicina [60 mg/m2/dia] ou idarubicina [12 mg/m2/dia] nos Dias 1 a 3) e nos Dias 8-21 ou 6-19 de uma segunda indução opcional ("7 + 3" ou "5 + 2" [5 dias citarabina mais 2 dias daunorrubicina ou idarubicina], respectivamente),</li>
<li>b) Consolidação: 35,4 mg por via oral uma vez ao dia nos Dias 6-19 de citarabina em altas doses (1,5 a 3 g/m2 a cada 12 horas nos Dias 1, 3 e 5) por até 4 ciclos, e</li>
<li>c) Manutenção: 26,5 mg por via oral uma vez ao dia nos dias 1 a 14 e 53 mg uma vez ao dia, posteriormente, por até trinta e seis ciclos de 28 dias.</li>
</ul>
<p>Este pedido recebeu revisão prioritária, designação acelerada e designação de medicamento órfão. Os programas acelerados da FDA são descritos na Orientação para a Indústria: Programas Acelerados para Condições Graves-Medicamentos e Produtos Biológicos.</p>
<p>Os profissionais de saúde devem relatar todos os eventos adversos graves suspeitos de estarem associados ao uso de qualquer medicamento e dispositivo ao MedWatch Reporting System da FDA ou ligando para 1-800-FDA-1088.</p>
<p>Para obter assistência com INDs de paciente único para produtos oncológicos experimentais, os profissionais de saúde podem entrar em contato com o Project Facilitate da OCE pelo telefone 240-402-0004 ou enviar um e-mail OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov.</p>
<p> </p>
<p><a href="https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia#:~:text=On%20July%2020%2C%202023%2C%20the%20Food%20and%20Drug,duplication%20%28ITD%29-positive%2C%20as%20detected%20by%20an%20FDA-approved%20test." target="_blank">Fonte: FDA</a></p></div>
VEOZAH™ da Astellas aprovado pela FDA dos EUA para o tratamento de sintomas da menopausa
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/veozahm-da-astellas-aprovado-pela-fda-dos-eua-para-o-tratamento-d
2023-09-12T01:00:00.000Z
2023-09-12T01:00:00.000Z
Dikajob News
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<div><p style="text-align:center;"><a href="http://www.dikajob.com.br/home" target="_blank"><img src="{{#staticFileLink}}11117095463,RESIZE_584x{{/staticFileLink}}" alt="11117095463?profile=RESIZE_584x" width="474" /></a></p>
<p>O primeiro medicamento não hormonal para o tratamento de ondas de calor causadas em mulheres na menopausa foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) nesta sexta-feira (12). A FDA funciona como uma espécie de Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) dos Estados Unidos e a aprovação do remédio pela agência é um marco importante para que ele seja comercializado no mundo.</p>
<p>Vendida como Veozah, a droga funciona atingindo o neurônio do cérebro que fica descontrolado quando o estrogênio cai, processo que geralmente ocorre em mulheres durante a menopausa.</p>
<p> </p>
<p><strong>O que você precisa saber</strong></p>
<ul>
<li>Medicamento aprovado contra ondas de calor não é hormonal;</li>
<li>É recomendado para sintomas graves e moderados;</li>
<li>Voltado para mulheres na faixa dos 50 anos na menopausa.</li>
</ul>
<p>"As ondas de calor como resultado da menopausa podem ser um fardo físico sério para as mulheres e afetar sua qualidade de vida". Comentou a Dra. Janet Maynard, funcionária do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA ao The New York Times.</p>
<p><br /> <strong>Como são os tratamentos atuais contra ondas de calor na menopausa?</strong></p>
<p>Atualmente, os tratamentos normalmente usam hormônios. No entanto, muitos medicamentos à base de estrogênio e progestina foram associados a riscos elevados de coágulos sanguíneos e derrames. Mesmo que hoje pesquisas indiquem que os riscos são baixos em mulheres com mais de 50 anos, muitas preferem alternativas.</p>
<p>De acordo com a FDA, as pesquisas com o Veozah mostram que ele teve alguns efeitos colaterais leves, como dor de estômago e diarreia. A recomendação é que os pacientes façam exames de sangue antes de iniciarem o tratamento, para descartarem a presença de doenças hepáticas.</p>
<p>Pacientes com sintomas relacionados a danos no fígado – como náusea, vômito ou amarelecimento da pele e dos olhos – devem entrar em contato com um médico</p>
<p> </p>
<p><strong>Comunicado da FDA</strong></p>
<p>Sem dúvida o principal empecilho para o uso da nova droga neste momento é seu custo. Nos EUA, ela deve custar cerca de 500 dólares (cerca de R$ 2,4) para um tratamento de 30 dias.</p>
<p>O preço alto é uma barreira enorme para a comercialização do medicamento. No momento, não há previsão se o remédio vai ter seu preço reduzido.</p>
<p> </p></div>
FDA rejeita Ultomiris da AstraZeneca para NMOSD
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-rejeita-ultomiris-da-astrazeneca-para-nmosd
2023-09-08T08:28:51.000Z
2023-09-08T08:28:51.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://c.firstwordpharma.com/firstwordgroup/assets/drugs/ultomiris1.jpg" alt="ultomiris1.jpg" /></p>
<p>A AstraZeneca anunciou na quarta-feira que a FDA emitiu uma carta de resposta completa sobre um pedido que busca a aprovação do Ultomiris (ravulizumab-cwvz) para adultos com transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) que são positivos para anticorpos AQP4 (Ab+). O inibidor de longa duração do complemento C5 está atualmente aprovado para tratar AQP4 Ab+ NMOSD na UE e no Japão.</p>
<p>De acordo com a AstraZeneca, a FDA não solicitou análise adicional ou reanálise dos dados do ensaio Phase III CHAMPION-NMOSD incluídos na apresentação mostrando que o Ultomiris quase eliminou o risco de recaída em comparação com placebo externo, nem a agência levantou preocupações sobre a eficácia ou os resultados de segurança do estudo. No entanto, a FDA solicitou modificações para melhorar a avaliação de risco e a estratégia de mitigação (REMS) do medicamento para validar ainda mais o status de vacinação meningocócica dos pacientes ou a administração profilática de antibióticos antes do tratamento.</p>
<p>A AstraZeneca indicou que está trabalhando com a FDA em relação aos próximos passos para as modificações do REMS. A farmacêutica ganhou a Ultomiris por meio de sua aquisição de US$ 39 bilhões da Alexion Pharmaceuticals.</p>
<p>Nos EUA, o Ultomiris está atualmente autorizado para o tratamento de adultos com miastenia gravis generalizada que são anti-recetor de acetilcolina Ab+, e também está autorizado para utilização em certos adultos e crianças com hemoglobinúria paroxística noturna ou síndrome hemolítico-urémica atípica.</p>
<p> </p>
<p>Fontes: AstraZeneca, Markets Insider, MarketWatch, London South East, Investidores Proativos, Morningstar, Sharecast.com</p></div>
FDA revela preocupação de segurança que levaram à rejeição do pedido da Biogen e da Sage Therapeutics para Zurzuvae
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-revela-preocupacao-de-seguranca-que-levaram-a-rejeicao-do-ped
2023-09-05T09:12:54.000Z
2023-09-05T09:12:54.000Z
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https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://c.firstwordpharma.com/firstwordgroup/assets/images/fda3.jpeg" alt="fda3.jpeg" /></p>
<p> </p>
<p>Documentos recém-divulgados pela FDA revelam as preocupações de segurança da agência que levaram à rejeição do pedido da Biogen e da Sage Therapeutics para Zurzuvae (zuranolona) no transtorno depressivo maior (TDM). A revisão do regulador destacou um sinal para ideação e comportamento suicidas que foi visto em estudos de TDM, mas não naqueles para depressão pós-parto (DPP).</p>
<p>A FDA aprovou o modulador alostérico positivo do receptor GABAA oral para PPD em adultos no mês passado, mas negou sua autorização na indicação maior de TDM. Desde a decisão dividida da agência, a Sage foi forçada a tomar medidas de corte de custos, incluindo o corte de 40% de sua força de trabalho, enquanto tenta capitalizar o lançamento nos EUA de Zurzuvae para PPD no quarto trimestre.</p>
<p>O analista da RBC Capital Markets, Brian Abrahams, que revisou os novos documentos da FDA, observou que um paciente com TDM não respondeu a estímulos por 50 minutos após receber uma alta dose de Zurzuvae. Esse paciente, que recebeu uma dosagem de 30% a 50% maior do que a aprovada agora, também perdeu a consciência duas vezes, enquanto outro sujeito perdeu a consciência por quase cinco horas.</p>
<p> </p>
<h3><strong>Nenhum sinal no PPD</strong></h3>
<p>A FDA observou que "não houve nenhum sinal de ideação e comportamento suicidas nos estudos de PPD (...) No entanto, como houve um sinal nos estudos de TDM, e não podemos descartar um efeito, incluiremos a linguagem de alerta de pensamento e comportamento suicida" em qualquer rótulo potencial nesta indicação. Comentando sobre as questões de segurança, o porta-voz da Sage, Matthew Henson, disse que elas envolveram pacientes que receberam a solução oral de Zurzuvae, em vez da formulação de cápsula aprovada.</p>
<p>"É impreciso e enganoso extrapolar os achados associados à solução oral para a população de DPP", observou Henson, acrescentando que não houve relatos de perda de consciência em nenhum dos participantes dos estudos de DPP e TDM dada a versão em cápsula de Zurzuvae.</p>
<p>Abrahams estima que o medicamento gerará vendas anuais de US$ 240 milhões em PPD, mas ele não tem esperança de aprovação no MDD, onde seu uso provavelmente seria crônico. No PPD, o analista observou que a "FDA parecia confortável (com eficácia) e durabilidade eram rápidas e clinicamente significativas, e tinham um pouco menos preocupações sobre a segurança, dada a probabilidade de uso único e menor risco de suicídio".</p>
<p> </p></div>
FDA não aprova a combinação de dispositivos de drogas da AbbVie para Parkinson
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-nao-aprova-a-combinacao-de-dispositivos-de-drogas-da-abbvie-p
2023-08-29T11:00:00.000Z
2023-08-29T11:00:00.000Z
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<div><p><a href="{{#staticFileLink}}11002072701,RESIZE_1200x{{/staticFileLink}}"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}11002072701,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="11002072701?profile=RESIZE_710x" width="710" /></a></p>
<p> </p>
<p>A AbbVie anunciou que recebeu uma carta de resposta completa (CRL) do FDA sobre seu pedido para o ABBV-951 (foscarbidopa/foslevodopa) para tratar flutuações motoras em adultos com doença de Parkinson avançada. A empresa arquivou o produto, que usa uma bomba para entrega subcutânea contínua de uma solução contendo pró-fármacos carbidopa e levodopa, em maio passado, com base nos resultados do estudo de Fase III M15-736.</p>
<p>Em um comunicado na quarta-feira, a AbbVie disse que a FDA está pedindo para ver mais informações sobre a bomba, embora não tenha solicitado que testes adicionais de eficácia e segurança relacionados ao medicamento sejam realizados. A empresa indicou que pretende reapresentar o pedido. "Continuaremos a trabalhar em estreita colaboração com a FDA como parte de nosso compromisso de levar essa opção de tratamento às pessoas afetadas por essa doença o mais rápido possível", observou o diretor científico Thomas Hudson.</p>
<p>O estudo M15-736 envolveu cerca de 130 adultos com doença de Parkinson avançada cujos sintomas motores não eram mais adequadamente controlados por seus medicamentos atuais. Os resultados revelados em 2021 mostraram que o ABBV-951 foi associado a uma melhora estatisticamente significativa no tempo "On", sem discinesia incômoda, em comparação com a carbidopa/levodopa oral de liberação imediata (CD/LD). A maioria dos eventos adversos também foi leve a moderada no grupo ABBV-951, sendo os mais comuns discinesia e reações no local de infusão, como eritema, dor, celulite e edema.</p>
<p>O analista da Evercore ISI, Gavin Gartner, chamou a CRL de uma decisão infeliz, já que o ABBV-951 poderia ser um dos maiores lançamentos de novos produtos da AbbVie nos próximos um ou dois anos. Analistas previram vendas de US$ 1,3 bilhão para a terapia em 2028.</p>
<p> </p>
<h3><strong>Preocupações com a facilidade de uso da bomba</strong></h3>
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<p>Os KOLs em um <a href="https://www.firstwordreports.com/reportaction/596202166/Toc" target="_blank">recente relatório do FirstWord</a> estavam amplamente entusiasmados com a perspectiva de uma solução de levodopa/carbidopa 24 horas entregue por via subcutânea com o ABBV-951 e haviam atrelado sua entrada no mercado no primeiro ou segundo semestre de 2023. De acordo com o relatório, os neurologistas consideram o ABBV-915 como uma opção menos invasiva e incômoda do que o produto Duopa/Duodopa existente da AbbVie, que é administrado por infusão intraduodenal, embora alguns especialistas tenham alertado que a bomba ABBV-951 pode não ser tão fácil de usar quanto a AbbVie afirma.</p>
<p>"Há três infusões subcutâneas em nosso caminho. Primeiro será a infusão de apomorfina, depois a AbbVie [ABBV-951] e, em seguida, a levodopa subcutânea da NeuroDerm. Eu acho que estes serão razoavelmente difíceis de usar", disse um KOL, observando que "todos eles causam, até certo ponto, nódulos; podem causar hemorragia e celulite. Há algum debate sobre o quanto isso é um problema. Pessoalmente, acho que isso pode ser problemático."</p>
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<p>Para mais informações, veja <a href="https://firstwordpharma.com/story/5684030" target="_blank">Spotlight On: A slowly shifting treatment landscape for Parkinson's disease</a>.</p></div>
FDA aprova Jemperli da GSK para tratamento de câncer de endométrio
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-jemperli-da-gsk-para-tratamento-de-cancer-de-endometri
2023-08-12T18:28:40.000Z
2023-08-12T18:28:40.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img class="align-center" src="https://c.firstwordpharma.com/firstwordgroup/assets/drugs/jemperli.jpg" alt="jemperli.jpg" /></p>
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<p>A FDA aprovou na segunda-feira o anticorpo bloqueador PD-1 da GSK Jemperli (dostarlimab-gxly) mais carboplatina e paclitaxel, seguido pelo agente único Jemperli, para câncer de endométrio primário avançado ou recorrente que é deficiente de reparo incompatível (dMMR) ou instabilidade de microssatélite alta (MSI-H). A decisão antecede a data de ação de 23 de setembro para o pedido de revisão prioritária.</p>
<p>A aprovação da FDA é apoiada por uma análise interina da Parte 1 do estudo RUBY de Fase III da GSK, cuja medida de desfecho de eficácia primária foi a sobrevida livre de progressão (PFS) avaliada pelo investigador. Os resultados mostraram que um benefício estatisticamente significativo foi observado na população dMMR/MSI-H do estudo, com uma PFS mediana de 30,3 meses versus 7,7 meses para os regimes contendo Jemperli e placebo, respectivamente. A Parte 1 do estudo RUBY continua a avaliar o desfecho primário duplo de sobrevida global (SG) na população com intenção de tratar. A GSK relatou anteriormente que havia uma "tendência favorável" para OS entre aqueles que receberam o anticorpo bloqueador PD-1.</p>
<p>Enquanto isso, a FDA observou que reações adversas imunomediadas ocorreram com Jemperli, incluindo pneumonite, colite, hepatite, endocrinopatias, como hipotireoidismo, nefrite com disfunção renal e reações adversas cutâneas. Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Jemperli associado a carboplatina e paclitaxel foram erupção cutânea, diarreia, hipotiroidismo e hipertensão.</p>
<p>O Jemperli, anteriormente conhecido como TSR-042, foi desenvolvido como parte de uma colaboração entre a Tesaro e a AnaptysBio, e chegou ao pipeline da GSK por meio da aquisição da Tesaro pela empresa por US$ 5,1 bilhões em 2019, junto com o inibidor de PARP Zejula (niraparib). Jemperli recebeu pela primeira vez uma aprovação acelerada em 2021 para tratar o câncer de endométrio dMMR recorrente ou avançado em pacientes cuja doença progrediu em ou após quimioterapia contendo platina. Isso foi convertido em uma aprovação regular no início deste ano.</p>
<p>Comentando as últimas notícias, o CEO da AnaptysBio, Daniel Faga, disse que os royalties desta aprovação, "bem como o potencial [da Jemperli] no câncer de ovário de primeira linha, em combinação com Zejula e no CPCNP de segunda linha, em combinação com cobolimabe – se os ensaios clínicos de Fase III em andamento da GSK levarem a aprovações – podem ao longo do tempo contribuir para nossa forte posição de capital à medida que nos concentramos no desenvolvimento de nosso pipeline de moduladores de células imunes, " incluindo o agonista PD-1 rosnilimab e um agonista BTLA ANB032.</p>
<p>Em resultados financeiros divulgados na semana passada, a GSK disse que a Jemperli teve vendas de £ 25 milhões (US$ 32 milhões) durante o segundo trimestre, mais do que o dobro do valor gerado no mesmo período de 2022.</p>
<p>A revisão da FDA foi conduzida no âmbito do Projeto Orbis em conjunto com agências de saúde na Austrália, Canadá, Suíça e Reino Unido. As análises de candidaturas estão em andamento nas demais agências reguladoras.</p></div>
FDA aprova Talvey da Janssen para mieloma múltiplo
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-aprova-talvey-da-janssen-para-mieloma-multiplo
2023-08-10T15:00:00.000Z
2023-08-10T15:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p><img src="https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2023/08/shutterstock_1644604852.jpg" alt="shutterstock_1644604852.jpg" /></p>
<p style="text-align:center;"><span style="font-size:8pt;">A aprovação contínua do Talvey depende de novos ensaios confirmatórios que demonstrem benefícios clínicos. Crédito de imagem: JHVEPhoto/Shutterstock.</span></p>
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<p><span style="font-size:12pt;"><strong>O anticorpo biespecífico da Janssen recebeu aprovação acelerada como terapia subcutânea com base nos dados do estudo de Fase II</strong></span></p>
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<p>O Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Talvey (talquetamab-tgvs) para o tratamento de mieloma múltiplo refratário ou recidivado em pacientes adultos que receberam pelo menos quatro linhas de terapia anteriores.</p>
<p>Talvey é um anticorpo biespecífico direcionado aos receptores CD-3 de células T e ao receptor acoplado à proteína G classe C grupo 5 membro D (GPRC5D) desenvolvido pela Janssen. Recebeu aprovação acelerada como terapia subcutânea semanal ou quinzenal.</p>
<p>O diretor do programa de mieloma múltiplo da Universidade da Califórnia, Ajai Chari, observou em um comunicado à imprensa: "Os pacientes nesta fase da doença têm um prognóstico ruim. O talquetamab como terapia de primeira classe é uma nova opção para pacientes com esse câncer de sangue difícil de tratar."</p>
<p>A aprovação foi baseada em taxas de resposta globais significativas (ORR) demonstradas nos dados do ensaio clínico de Fase II. No entanto, a aprovação contínua do Talvey depende de mais ensaios confirmatórios que demonstrem benefícios clínicos. Para esse fim, o Talvey só está disponível para uso por meio de um programa de avaliação de risco e estratégia de mitigação da Tecvayli e Talvey.</p>
<p>Dados do ensaio de fase II<br />O ensaio clínico aberto e não aleatorizado de Fase II (NCT04634552) relatou uma ORR de 73,6% em doentes a receber quinzenalmente 0,8mg/kg de Talvey.</p>
<p>Seis meses após a primeira resposta, 58% dos pacientes apresentaram resposta parcial muito boa (VGPR) ou melhor, com 33% dos pacientes apresentando resposta completa (RC) ou melhor. A resposta foi sustentada em 14 meses, com 57% e 35% dos pacientes apresentando VGPR ou melhor resposta e RC ou melhor resposta, respectivamente.</p>
<p>A duração mediana da resposta foi de 9,5 meses para os doentes da coorte de Talvey de 0,4mg/kg. A coorte quinzenal de Talvey não atingiu uma duração mediana de resposta.</p>
<p>Os efeitos adversos do Talvey incluem síndrome de liberação de citocinas (SRC), toxicidade neurológica como síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (ICANS), perda de peso e toxicidade oral, infecções, citopenias, toxicidade cutânea, hepatoxicidade e toxicidade embriofetal.</p>
<p>Um efeito adverso grave comumente notificado foi uma diminuição nas contagens sanguíneas, incluindo linfócitos, neutrófilos, glóbulos brancos e hemoglobina.</p>
<p>"A aprovação do Talvey, nossa quinta terapia inovadora e segundo anticorpo biespecífico aprovado para o tratamento do mieloma múltiplo, demonstra nosso compromisso em expandir nosso portfólio de medicamentos para ajudar a atender às necessidades não atendidas de pacientes que continuam a enfrentar desafios com essa complexa malignidade hematológica", disse Peter Lebowitz, chefe da área terapêutica global de oncologia da Janssen.</p></div>
FDA pode manter o ímpeto para aprovações de medicamentos para doenças raras?
https://dikajob.com.br/profiles/blogs/fda-pode-manter-o-impeto-para-aprovacoes-de-medicamentos-para-doe
2023-07-29T12:00:00.000Z
2023-07-29T12:00:00.000Z
Dikajob News
https://dikajob.com.br/members/Dikajob
<div><p class="article-header__excerpt"><a href="{{#staticFileLink}}10953293080,RESIZE_1200x{{/staticFileLink}}"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}10953293080,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="10953293080?profile=RESIZE_710x" width="710" /></a></p>
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<p class="article-header__excerpt"><span style="font-size:12pt;"><strong>Após um ano repleto de várias aprovações para medicamentos para doenças raras, os especialistas esperam que essa tendência continue em 2023</strong></span></p>
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<p class="article-header__excerpt">by Akosua Mireku | Pharmaceutical Technology</p>
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<p class="article-header__excerpt">Em 2022, a FDA aprovou apenas 37 novos medicamentos, um número abaixo do esperado em comparação com 98 em 2018. No entanto, enquanto apenas cerca de 34% das aprovações em 2018 foram para medicamentos órfãos, 54% das novas aprovações em 2022 foram para medicamentos para tratar doenças raras.</p>
<p>Grandes aquisições farmacêuticas ocorreram nos últimos meses no espaço de doenças raras, à medida que o número de aprovações de medicamentos órfãos continua a crescer. A compra da Horizon Therapeutics pela Amgen e a aquisição da Albireo Pharma pela Ipsen mostram um aumento do apetite por investimentos em terapias para doenças raras.</p>
<p>Nem sempre foi assim. "Até este século, as empresas farmacêuticas não estavam particularmente interessadas em doenças raras", diz o Dr. Alan Percy, MD, neurologista pediátrico da Universidade do Alabama, em Birmingham. "Nos últimos 20 anos, houve um grande número de empresas que entraram na arena das doenças raras e, para algumas doenças como a síndrome de Rett, direcionaram recursos para o desenvolvimento de agentes terapêuticos", diz ele.</p>
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<h2><strong>Mais terapias para atender às necessidades não atendidas</strong></h2>
<p>A GlobalData prevê que pelo menos 35 decisões regulatórias dos EUA sobre medicamentos para doenças raras estão no horizonte para 2023. A GlobalData é a empresa-mãe da <em>Pharmaceutical Technology.</em></p>
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<p><a href="{{#staticFileLink}}10953285863,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}"><img class="align-center" src="{{#staticFileLink}}10953285863,RESIZE_710x{{/staticFileLink}}" alt="10953285863?profile=RESIZE_710x" width="600" /></a></p>
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<p>Junto com esses medicamentos vem a oportunidade de aumentar a conscientização e os fundos para diferentes doenças raras. Uma delas é a deficiência de MCT8, uma condição causada por uma mutação no gene MCT8, que afeta um em cada 70.000 homens. A mutação leva ao transporte desordenado do hormônio tireoidiano, o que faz com que os pacientes experimentem deficiências intelectuais e motoras. Nicklas Westerholm, CEO e presidente da desenvolvedora de medicamentos órfãos Egetis Therapeutics, diz que a conscientização sobre a doença entre neurologistas pediátricos e endocrinologistas é baixa para a deficiência de MCT8.</p>
<p>Egetis está apostando no tiratricol, uma pequena molécula oral que restaura a sinalização disfuncional do hormônio tireoidiano, para ser a primeira droga aprovada para essa condição. A empresa planeja apresentar um MAA à EMA no H1 este ano. Enquanto nos EUA, a terapia já está sendo prescrita sob um programa de acesso expandido, a FDA solicitou dados adicionais de um estudo randomizado e controlado por placebo antes de permitir que o Egetis agende uma data de PDUFA. Westerholm diz que o Egetis planeja iniciar um estudo de Fase III pequeno, randomizado e controlado por placebo nas próximas semanas.</p>
<p>Westerholm destacou os "dados robustos" da empresa de duas coortes de pacientes diferentes para sua aprovação. Em um estudo de Fase II, o tiratricol diminuiu significativamente as concentrações séricas de T3 dos pacientes de 4,58 (±1,11) nmol/L no início do estudo para 1,66 (±0,69) nmol/L na última visita. T3 é um hormônio importante no sangue que regula os níveis de tireoide. Um dos principais sintomas da deficiência de MCT8 é uma superexpressão de T3.</p>
<p>Em outros lugares, a Albireo Pharma pretende solicitar NDA suplementar ao FDA por sua droga Bylvay (odevixibat), que poderia ser o segundo tratamento para a síndrome de Alagille, uma doença genética rara causada por uma mutação no gene JAG1. A condição é caracterizada por bloqueio do fluxo de bile do fígado e prurido ou coceira. O único medicamento aprovado pela FDA para a síndrome de Alagille é o Livmarli (maralixibat) da Mirum Pharmaceuticals, que trata prurido colestático ou coceira em pacientes com idade igual ou superior a um ano.</p>
<p>Os resultados da fase III mostraram que o Bylvay causou uma melhoria estatisticamente significativa no objetivo primário de alteração do prurido com uma redução de 1,69 pontos na pontuação de arranhões, conforme medido pelo Albireo Observer-Reported Outcome Caregiver Instrument, em comparação com uma redução de 0,80 pontos no braço placebo.</p>
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<h2><strong>Novos métodos de luta contra as doenças raras</strong></h2>
<p>Na Europa e na América do Norte, existem aproximadamente seis indivíduos por 100.000 com distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acordo com a Associação de Distrofia Muscular. A patologia da DMD é causada pela falta de proteína distrofina, levando ao enfraquecimento e dano das células musculares progressivamente ao longo do tempo.</p>
<p>Em 2023, a Sarepta Therapeutics tem uma data PDUFA para a primeira terapia DMD de transferência de genes, delandistrogene moxeparvovec (SRP 9001), em 29 de maio. Delandistrogene moxeparvovec é entregue ao tecido muscular para a produção direcionada de componentes essenciais da distrofina através de uma transferência de genes usando o vetor rh74. Com esta terapia, Sarepta está se expandindo além de suas outras terapias de DMD que pulam exons, como Exondys 51 (eteplirsen), Vyondys 53 (golodirsen) e Amondys 45 (casimersen).</p>
<p>Dr. Jerry Mendell, MD, professor de pediatria e neurologia na Faculdade de Medicina da Universidade Estadual de Ohio, está otimista para a sua aprovação e diz que a droga tem um bom perfil de segurança. Em ensaios clínicos, a droga mostrou uma melhora de 3,8 pontos (médias não ajustadas) e uma melhora de 3,2 pontos (médias menos quadradas) na Avaliação Ambulatorial da Estrela do Norte (NSAA) um ano após o tratamento quando comparado ao controle (p = 0,0001). A AINEs mede as habilidades motoras funcionais em pacientes com DMD.</p>
<p>A aprovação da terapia também pode ter consequências de longo alcance. "Se o medicamento for aprovado, é provável que a triagem neonatal para DMD possa ser aprovada", diz Mendell. Isso permitiria que os pacientes fossem tratados em estágios mais precoces, acrescenta.</p>
<p>No mesmo espaço DMD, a vamorolona da Santhera Pharmaceuticals oferece uma abordagem alternativa. O curso padrão de tratamento para crianças e adolescentes envolve corticosteroides para controlar os sintomas e retardar a progressão da doença através da ação anti-inflamatória. A nova terapia de Santhera liga-se aos mesmos recetores que os corticosteroides, mas modifica as atividades a jusante dos recetores, evitando potencialmente os efeitos secundários observados com os corticosteroides. Em um estudo recente de Fase IIb, o grupo vamorolona atingiu o objetivo primário de eficácia do teste Time to Stand, um teste DMD padrão para medir a função das pernas, com uma pontuação de 0,054 aumentos/segundo (DP 0,0666) em comparação com 0,07 aumentos/segundo negativos (DP 0,0628) no grupo placebo.</p>
<p>No entanto, antes que o medicamento possa receber uma aprovação, a Santhera terá que superar dúvidas sobre a segurança da vamorolona. Um dos parâmetros de segurança para o ensaio de Fase IIb (NCT03439670), o tamanho do corpo medido pelo escore IMC-Z, tem sido criticado, uma vez que os pais controlam as dietas de suas enfermarias em diferentes graus, e isso pode afetar os resultados. Além disso, os resultados mostram que a eficácia mais forte do tratamento se correlaciona com doses mais altas da droga, e todos os pacientes no grupo de dosagem mais alta tiveram um evento adverso. O FDA irá pesar as preocupações e benefícios desta droga antes de sua data PDUFA em outubro.</p>
<h2> </h2>
<h2><strong>Financiamento e sensibilização para as doenças</strong></h2>
<p>A falta de sensibilização para as doenças nas comunidades de investigação mais vastas conduz frequentemente a uma subsequente falta de financiamento para as doenças raras. Este tem sido um problema para a síndrome de Rett, um distúrbio neurológico e do desenvolvimento, que causa uma perda progressiva das habilidades motoras e da linguagem. A condição afeta um em cada 10.000 a 15.000 nascidos vivos do sexo feminino. A maioria dos casos é causada por mutações no gene da proteína de ligação metil CpG (MECP2), que controla a função de muitos outros genes.</p>
<p>Embora a trofinetida, que está sendo desenvolvida pela Acadia Pharmaceuticals e pela Neuren Pharmaceuticals, tenha uma data PDUFA em março, uma decisão regulatória para o cloridrato de blarcamesina da Anavex Life Sciences também é esperada até o final do ano. Percy, que trabalhou em ensaios clínicos de trofinetida, diz: "A principal melhoria que as famílias comentaram com a trofinetida foi que as crianças parecem estar mais alertas, interativas e conscientes do que estava acontecendo e foram capazes de se comunicar de uma maneira melhor com seus pais ou cuidadores". Isso foi afirmado por dados de Fase III mostrando que a droga demonstrou uma melhora estatisticamente significativa em relação ao placebo para ambos os desfechos coprimários – o Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) e a pontuação Clinical Global Impression-Improvement avaliam as características comportamentais e emocionais e o funcionamento global dos pacientes. "Se você olhasse para a resposta da família, você se sentiria encorajado de que há algum futuro para esse agente".</p>
<p>Os ensaios clínicos de Fase III da blarcamesina mostram níveis semelhantes de melhoria significativa na comunicação e interação, uma vez que os doentes tiveram uma melhoria estatisticamente significativa no objetivo primário do QRS de 72,2% em comparação com 38,5% com placebo.</p>
<p>Embora a maioria dos casos de diarreia observados com trofinetida seja gerenciável com outros medicamentos ou através de mudanças na dieta, Percy diz que a segurança pode ser um fator significativo na decisão da FDA, levando a um possível pedido de mais evidências. Ainda assim, Percy diz que uma aprovação para qualquer um dos medicamentos pode estimular outras empresas a desenvolver um produto melhorado.</p>
<h2> </h2>
<h2 id="h-next-steps-for-als"><strong>Próximos passos para a ELA</strong></h2>
<p>A Biogen pretende seguir a aprovação bem-sucedida da Amylyx no ano passado e fornecer outra opção para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) SOD1, com sua terapia de oligonucleotídeos tofersen. SOD1 ALS surge devido a uma mutação no gene SOD1 e a condição é responsável por 58,9% dos casos familiares de ELA. Tofersen tem uma data PDUFA de 25 de abril.</p>
<p>O Dr. James Berry, diretor da Averill Healey Endowed Chair em ALS, um investigador em testes de tofersen, diz que há evidências convincentes de que a droga retarda a progressão da ELA. Os resultados da fase III mostram que o início mais precoce da droga demonstra um declínio mais lento na função clínica (diferença de 3,5 pontos; intervalo de confiança de 95%), redução mais lenta na função respiratória (diferença de 9,2% prevista; 95%) e aumento da força muscular (diferença de 0,28; 95%), em suas pontuações totais na Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R). Em sua experiência, os pacientes com ELA têm sido enfáticos em dizer que o tofersen é uma das poucas drogas que os ajudaram em ensaios clínicos, diz ele.</p></div>