A droga, que a Mirum venderá como Ctexli, trata adultos com xantomatose cerebrotendínea, uma doença metabólica que resulta em baixos níveis de um ácido biliar necessário.
- A Food and Drug Administration aprovou na sexta-feira um medicamento da Mirum
doenças genéticas raras (2)
A Genespire, uma startup italiana de terapia genética, alcançou um marco significativo ao arrecadar 52 milhões de dólares em um financiamento de Série B. Este investimento destaca o potencial das terapias genéticas no tratamento de doenças genéticas
