Ultragenyx anuncia aprovação do Dojolvi ® (trieptanoína) no Brasil para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa em adultos e crianças

Dojolvi é a única terapia aprovada para este distúrbio metabólico raro e com risco de vida

NOVATO, Califórnia, Aug. 23, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — A Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RARE), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de novos produtos para tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras, anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Dojolvi ® (trieptanoína) como fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).

“Pacientes com LC-FAOD têm que ser hospitalizados frequentemente e têm grandes problemas médicos com opções limitadas para o controle da doença”, afirma Eduardo Thompson, Vice-Presidente Sênior e Líder Regional da Ultragenyx para a América Latina. “A aprovação do Dojolvi é fundamental para a disponibilização de opções terapêuticas para os pacientes no Brasil e estamos trabalhando com urgência para obter a aprovação do reembolso, para apoiar o amplo acesso à terapia. Agradecemos à comunidade de pacientes, cuidadores e médicos cujos esforços contribuíram para essa importante aprovação.”

O Dojolvi também foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e pela Health Canada para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com LC-FAOD. Fora dos EUA, os pacientes têm tido acesso ao Dojolvi por meio de acesso nominale programas de acesso expandido.

Sobre o LC-FAOD
LC-FAOD é um grupo de distúrbios genéticos autossômicos recessivos caracterizados por deficiências metabólicas nas quais o corpo é incapaz de converter ácidos graxos de cadeia longa em energia. A incapacidade de produzir energia a partir da gordura pode levar ao esgotamento da glicose no corpo e complicações graves, que podem levar a hospitalizações ou morte precoce. Outras opções de tratamento atuais de LC-FAOD incluem evitar ficar em jejum, dietas com baixo teor de gordura/alto teor de carboidratos, carnitina e óleo de triglicerídeo de cadeia média (TCM), um produto alimentício médico.

Os LC-FAOD afeta de 8.000 a 14.000 crianças e adultos no mundo desenvolvido e está incluída em painéis de triagem neonatal em várias regiões do mundo, devido ao risco de desfechos graves, incluindo morte no início da vida. O governo brasileiro sancionou recentemente a lei 14.154/2021 que amplia a lista de doenças a serem incluídas no Programa Nacional de Triagem Neonatal realizado no Sistema Único de Saúde (SUS), incluindo o LC-FAOD. A implantação se dará em cinco etapas em um período a ser regulamentado pelo Ministério da Saúde, com os LC-FAOD a ser incluído na segunda etapa.

Sobre o Dojolvi
O Dojolvi é um triglicerídeo de cadeia média de carbono ímpar de grau farmacêutico altamente purificado que consiste em três ácidos graxos de 7 carbonos em uma estrutura principal de glicerol, produzido através de um processo químico de múltiplas etapas. Ele foi criado para fornecer ácidos graxos de cadeia média e ímpar, como fonte de energia para pacientes com LC-FAOD.

INDICAÇÃO
O Dojolvi é indicado como uma fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).