O tratamento da 4D Molecular Therapeutics é projetado para tratar a degeneração macular relacionada à idade úmida, uma doença ocular comum. Alexander Ford via Getty Images
As ações caíram dois dígitos depois que a biotecnologia compartilhou resultados de longo prazo para uma terapia genética que está desenvolvendo para uma forma comum de degeneração macular
Resumo:
- Pessoas com uma forma comum de degeneração macular precisaram de muito menos injeções para controlar sua condição ocular após o tratamento com uma terapia genética experimental desenvolvida pela 4D Molecular Therapeutics, disse a empresa;
- Os investigadores do estudo descobriram que a terapia da 4D Molecular reduziu a carga de tratamento dos pacientes entre 83% e 98%, dependendo da gravidade de sua doença e quando foram diagnosticados. A terapia, que é administrada por meio de uma injeção ocular, parecia ter um perfil de segurança aproximadamente alinhado com os medicamentos disponíveis, como Eylea e Vabysmo.
- A 4D Molecular também compartilhou seus planos para um programa de estudo de Fase 3 de sua terapia genética, que envolverá dois ensaios randomizados comparando o tratamento experimental com o Eylea. No entanto, os investidores não receberam bem as notícias dos dados, fazendo com que as ações da empresa de biotecnologia caíssem até 25% na quinta-feira.
A 4D Molecular é um dos poucos desenvolvedores que testam tratamentos genéticos para doenças oculares. Sete anos atrás, foi produzida a primeira terapia genética aprovada nos EUA para uma doença hereditária, a Luxturna da Spark Therapeutics.
Mas o progresso tem sido mais difícil desde então, apesar dos investimentos periódicos de grandes empresas farmacêuticas em biotecnologias como a Spark, que impulsionaram a pesquisa. Uma grande aquisição da Biogen nunca deu certo, assim como outra da Novartis. Várias biotecnologias que permaneceram independentes atingiram obstáculos de pesquisa ou negócios.
A pesquisa da 4D Molecular é liderada por um tratamento apelidado de 4D-150, que está desenvolvendo para degeneração macular relacionada à idade úmida e edema macular diabético. Os resultados revelados na quarta-feira estão na condição anterior e vêm de várias coortes de pacientes inscritos em um estudo de Fase 1/2.
Na DMRI úmida, o objetivo do 4D Molecular é diminuir as injeções oculares frequentes usadas para retardar a perda de visão da condição comum, na qual vasos sanguíneos anormais crescem no centro da retina e causam distorção visual. Sem tratamento, a condição pode eventualmente progredir para cegueira.
A 4D concentrou sua análise dos resultados na porcentagem de pacientes que permaneceram livres de injeção após o tratamento ou precisaram de apenas uma injeção suplementar. Entre as 24 pessoas com doença grave inscritas na parte da Fase 1/2a do estudo, 44% estavam livres de injeção por um ano. No geral, os pesquisadores relataram uma redução anualizada nas injeções de 83%. Esses números foram de 70% e 89%, respectivamente, em um grupo mais amplo de 30 pacientes, e 98% e 87% entre 15 pacientes recém-diagnosticados.
Apenas 2 dos 71 pacientes em geral que receberam a dose-alvo da empresa de 4D-150 apresentaram inflamação intraocular, no limite superior, mas dentro da faixa de taxas observadas nos testes de Eylea, Vabysmo e uma nova formulação mais duradoura de Eylea.
Analistas que acompanham a 4D Molecular viram os resultados como positivos, mas reconheceram um debate sobre a eficácia do tratamento da empresa.
"Os ursos apontarão para a erosão das taxas livres de injeção, especialmente em pacientes graves, enquanto os touros apontarão para a estabilização da eficácia no período pós-24 semanas", escreveu Mani Foroohar, analista da Leerink Partners, em uma nota ao cliente, usando as metonímias pelas quais Wall Street se refere a céticos e otimistas.
Kelly Shi, analista da Jefferies, escreveu que os benefícios do 4D-150 parecem correlacionados com a gravidade da doença, o que ela disse que deve "ser um bom presságio" para os testes de Fase 3 que a empresa planejou. "Achamos que o nível mais alto é a segurança, para a qual 4D continua a se diferenciar."
A 4D Molecular disse que planeja testar o 4D-150 em dois estudos de Fase 3 que o comparam com uma dose de 2 miligramas de Eylea uma vez a cada dois meses. Ele espera começar a inscrever o primeiro no primeiro trimestre do próximo ano.
A Regenxbio também está desenvolvendo uma terapia genética para DMRI com a parceira AbbVie. Os estudos de fase 3 já estão em andamento. A Adverum Biotechnologies também está avançando em uma perspectiva para testes em estágio final.
Fonte: Biopharmadive
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