Sanofi - Crédito: Shutterstock.
A decisão da NMPA é apoiada por dados dos ensaios de Fase III do ATLAS
A Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) concedeu aprovação para os tratamentos raros de doenças hematológicas da Sanofi, Qfitlia (fitusiran) e Cablivi (caplacizumabe), para pacientes com hemofilia e púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), respectivamente.
As aprovações marcam a quarta e quinta autorizações da empresa no país em 2025.
Qfitlia é a terapia antitrombina indicada para profilaxia rotineira em indivíduos com hemofilia.
Ele é destinado à prevenção ou redução de episódios de sangramento em pacientes com 12 anos ou mais, bem como em adultos com hemofilia grave A ou B, com ou sem inibidores dos fatores VIII ou IX.
A decisão da NMPA é apoiada pelos dados dos ensaios de Fase III do ATLAS, que mostraram proteção significativa contra sangramento, conforme medições anuais de taxa de hemorragia, em pacientes com ou sem inibidores.
O Qfitlia atua reduzindo a antitrombina, uma proteína que inibe a coagulação do sangue, aumentando assim a geração de trombina e ajudando a restaurar a hemostáse em pacientes com hemofilia.
Em março de 2025, a Qfitlia obteve aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para profilaxia rotineira em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais.
Novas submissões regulatórias para a terapia estão sendo revisadas em outras regiões.
Cablivi é a terapia direcionada a nanocorpos para tratar a púrpura trombocitopénica trombocética adquirida ou imunomediada (aTTP/iTTP) em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais, pesando pelo menos 40 kg.
Ele já está disponível em 30 países e regiões, incluindo Brasil, Reino Unido, União Europeia, EUA, Suíça e cinco estados da região do Grande Golfo.
A terapia recebeu status de revisão prioritária para sua aprovação na China e também recebeu revisão prioritária da FDA para uma proposta de ampliação do rótulo para incluir adolescentes com 12 anos ou mais.
O vice-presidente executivo da Sanofi e chefe de cuidados especializados da Sanofi, Brian Foard, declarou: "A Qfitlia representa um avanço potencialmente transformador para a comunidade de hemofilia na China, mudando o cuidado do tratamento de sangramentos à medida que ocorrem para ajudar a preveni-los completamente. Ao oferecer proteção eficaz contra hemorragias e administração simplificada, a Qfitlia tem o potencial de tornar a profilaxia mais acessível para pessoas com hemofilia em todo o mundo.
"Cablivi atende a uma necessidade crítica não atendida para pacientes que enfrentam aTTP/iTTP. Juntas, essas aprovações destacam o compromisso da Sanofi em promover inovações significativas e melhorar os resultados para pessoas que vivem com doenças raras na China e ao redor do mundo."
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