A Pombiliti e a Opfolda da Amicus receberam aprovação da MHRA do Reino Unido por meio do Innovative Licensing and Access Pathway
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o tratamento combinado da Amicus Therapeutics de Pombiliti (cipaglucosidase alfa) e Opfolda (miglustat) para pacientes adultos com doença de Pompe de início tardio.
A doença de Pompe é uma doença genética rara causada pela deficiência de alfa-glucosidase, que ajuda na degradação do glicogênio, levando ao acúmulo de glicogênio nos músculos, causando fraqueza. De acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras, 1 em cada 40.000 crianças nascidas nos EUA tem a doença de Pompe.
Pombiliti foi aprovado como uma terapia de reposição enzimática a longo prazo em combinação com miglustat, um inibidor da enzima glucosilceramida sintase. O medicamento miglustato da Amicus foi aprovado pela Comissão Europeia em junho sob a marca Opfolda. A Janssen também comercializa um medicamento miglustato com a marca Zavesca para tratar a doença de Gaucher.
A doença de Pompe é atualmente tratada com terapia de reposição enzimática, ou seja, Myozyme da Sanofi (alglucosidase alfa), e terapias que abordam sintomas específicos.
Os medicamentos receberam aprovação por meio do Passaporte de Inovação no âmbito do Caminho de Licenciamento e Acesso Inovador. Além disso, a combinação de medicamentos recebeu uma designação órfã que permite a exclusividade de mercado no Reino Unido por dez anos. No início deste ano, a combinação Pombiliti e Opfolda foi aprovada pela Comissão Europeia para comercialização na UE.
O Instituto Nacional de Saúde e Excelência em Cuidados do Reino Unido (Nice) também recomendou as combinações de Pombiliti e Opfolda como a primeira e a terapia de linha posterior para a doença de Pompe de início tardio em adultos, respectivamente.
A aprovação da MHRA e a recomendação do NICE foram baseadas em dados do estudo de Fase III (NCT03729362) mostrando a melhora clínica com os medicamentos Amicus em comparação com o tratamento padrão com Myozyme.
De acordo com a GlobalData, o mercado da doença de Pompe deve crescer para US$ 1,95 bilhão até 2030, principalmente devido à introdução de novas terapias e ao aumento da prevalência da doença. A Myozyme gerou US$ 208 milhões em vendas no segundo trimestre de 2, de acordo com o relatório de lucros do 2023º trimestre da Sanofi.
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