O primeiro programa terapêutico da Anthropic é, apropriadamente, um que teve uma ajuda da IA em sua gênese — mas não dos algoritmos de descoberta que capturaram a atenção das grandes farmacêuticas. Em vez disso, o trabalho inicial para gerar anticorpos biespecíficos para duas distrofias musculares raras diferentes foi feito por uma única pessoa que usou o assistente de IA da Anthropic, Claude, para gerenciar os obstáculos logísticos do desenvolvimento de medicamentos em um modelo de pesquisa chamado "pipeline-in-a-person".
A empresa de IA revelou que ganhou o programa de distrofia muscular ao adquirir a Mithril Medicine e trazer seu fundador — e único funcionário — Cody Tranbarger para o projeto.
Ele usou o Claude para organizar contratos e coordenar experimentos terceirizados para 11 laboratórios externos, confiando na IA para garantir que informações, incluindo reagentes, documentos e dados, fluíssem entre cada grupo enquanto Tranbarger desenvolvia tratamentos para distrofia muscular congênita relacionada a LAMA2 (LAMA2-CMD) e α-disstroglicanopatia (αDG).
Ao fazer o Claude gerenciar o trabalho operacional, Mithril desenvolveu uma prova de princípio para um terapêutico biespecífico baseado em anticorpos para LAMA2-CMD em menos de 18 meses, com mais de 100 candidatos potenciais atualmente sendo estudados in vitro.
Respaldo de dados biespecíficos
Tanto o LAMA2-CMD quanto o αDG são caracterizados por uma conexão defeituosa entre as fibras musculares da pessoa e a folha protetora protetiva que mantém essas fibras no lugar para evitar que se rasguem.
Os biespecíficos experimentais do mithril são projetados para envolver distoglicanos na membrana externa de uma célula muscular com um braço e laminina na folha proteica com o outro, criando uma ponte que trava a fibra muscular em sua folha.
Dados de uma "molécula ferramenta" inicial sugerem que a abordagem biespecífica do Mithril pode ter mérito. Em um modelo de camundongos de LAMA2-CMD, camundongos que receberam a maior dose da ferramenta biespecífica apresentaram aproximadamente o dobro da força de pega e força muscular dos não tratados. Os camundongos tratados também viveram mais; Quatro dos oito camundongos comparadores morreram entre duas e seis semanas de idade, enquanto apenas um dos oito ratos do grupo experimental morreu.
Com o programa de distrofia muscular da Mithril agora parte da Antrophic, a empresa espera nomear candidatos a medicamentos para LAMA2-CMD e αDG no próximo ano, com ensaios clínicos programados para começar na primeira doença até o final de 2028 e na segunda já em 2029.
Teste de pressão pipeline-in-a-person
Além do trabalho em distrofias musculares, a Anthropic também planeja usar o Mithril como seu primeiro teste para saber se o modelo de pesquisa de pipeline em pessoa pode permitir efetivamente que um cientista, em colaboração com Claude, persiga várias hipóteses biológicas ao mesmo tempo.
A visão da Anthropic para esse modelo é que o pesquisador decida a direção científica do trabalho e tome todas as decisões, incluindo quais experimentos realizar e se deve ou não avançar um programa. Enquanto isso, Claude acompanha cada programa e coordena com os laboratórios externos para manter o trabalho em andamento.
A empresa afirmou que a Tranbarger também assumirá vários programas de doenças pediátricas raras para ver se uma única pessoa consegue administrar um pipeline terapêutico.
Em uma postagem no X falando sobre a aquisição da Mithril, Tranbarger disse que acredita "inequivocamente" que IA e biologia juntas curarão doenças, mas por meio de "orquestração e paralelização" em vez de "aceleração e compressão da linha do tempo."
"Dê [caçadores de drogas] a capacidade de rodar vários programas ao mesmo tempo, e tempo para focar no julgamento científico, e aposto que eles vão tomar decisões melhores", escreveu ele. "E em larga escala, melhores decisões se traduzem em mais medicamentos, taxas de sucesso mais altas, impacto maior no paciente e, provavelmente, uma doença ou 10 ou 100 curadas."
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