Del-desiran é o primeiro tratamento experimental para DM1 a receber a designação de Medicamento Órfão no Japão
SAN DIEGO, 8 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- A Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), uma empresa biofarmacêutica comprometida em fornecer uma nova classe de terapêutica de RNA chamada Conjugados de Oligonucleotídeos de Anticorpos (AOCs™), anunciou hoje que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) concedeu a designação de Medicamento Órfão (ODD) ao delpacibart etedesiran (del-desiran) para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1 (DM1), um tratamento experimental projetado para abordar a causa raiz do DM1, uma doença neuromuscular subreconhecida, progressiva e muitas vezes fatal sem terapias aprovadas. Del-desiran é o primeiro tratamento experimental para DM1 a receber a designação de Medicamento Órfão no Japão. Del-desiran também recebeu as designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Fast Track pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e designação de Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
"Esta decisão do MHLW reforça ainda mais o potencial significativo do del-desiran para abordar a causa raiz do DM1 e a necessidade urgente de levar uma terapia aprovada para as muitas pessoas afetadas por esta doença rara devastadora no Japão e em todo o mundo", disse Steve Hughes, MD, diretor médico da Avidity. "Estamos muito encorajados pelos dados del-desiran relatados nos estudos MARINA e MARINA-OLE até agora, demonstrando segurança e tolerabilidade favoráveis a longo prazo, reversão da progressão da doença e melhorias consistentes e duráveis em vários desfechos clínicos. Olhando para o futuro, há vários marcos importantes este ano, à medida que concluímos a inscrição no estudo HARBOR de fase 3 e continuamos a avançar em nossos preparativos de comercialização global para potencialmente entregar o primeiro medicamento aprovado globalmente para pessoas que vivem com DM1."
A Avidity se alinhou com os reguladores globais no caminho de registro do del-desiran para o tratamento do DM1, que informou o projeto do estudo HARBOR™ de Fase 3 em andamento. A Avidity espera concluir a inscrição dos participantes no estudo HARBOR de Fase 3 em meados de 2025 e enviar solicitações de marketing a partir de 2026 nos EUA, União Europeia e Japão.
O Japão O MHLW concede a designação de Medicamento Órfão a medicamentos em desenvolvimento para o tratamento de doenças que afetam menos de 50.000 pacientes no Japão e para as quais há uma alta necessidade médica não atendida. Uma terapia experimental é elegível para se qualificar para a designação de Medicamento Órfão se não houver opção de tratamento alternativo aprovada ou se houver alta eficácia ou segurança esperada em comparação com as opções de tratamento existentes. A designação de Medicamento Órfão oferece certos benefícios, incluindo consulta priorizada em relação ao desenvolvimento clínico, taxas de consulta reduzidas, incentivos fiscais, revisão prioritária de solicitações, taxas de inscrição reduzidas e período de validade de registro estendido.
Sobre o estudo
HARBOR™ de Fase 3O estudo global de Fase 3 HARBOR™ é um estudo principal randomizado, controlado por placebo e duplo-cego, projetado para avaliar del-desiran em aproximadamente 150 pessoas (16 anos ou mais) que vivem com DM1. O teste será conduzido em aproximadamente 40 locais em todo o mundo. Os pacientes receberão del-desiran ou placebo (1:1) a cada oito semanas. O HARBOR foi projetado para avaliar vários aspectos funcionais importantes do DM1. O desfecho primário é o tempo de abertura da mão por vídeo (vHOT), uma medida da miotonia, que é um sintoma característico do DM1. Os principais desfechos secundários incluem força muscular medida pela força de preensão manual e pontuação total do teste muscular quantitativo (QMT) e atividades da vida diária medidas pelo DM1-Activ. Todos os participantes do estudo, independentemente de receberem tratamento ativo ou placebo, terão a opção de se inscrever em um estudo de extensão aberto. Para obter mais informações sobre o estudo HARBOR, visite o site do estudo HARBOR ou visite http://www.clinicaltrials.gov e pesquise NCT06411288.
Sobre o estudo
MARINA-OLE™ de fase 2O MARINA-OLE™ é um estudo aberto e multicêntrico projetado para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do del-desiran em participantes com DM1 que foram previamente inscritos no estudo MARINA Fase 1/2. Este estudo continuará a avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, DP e eficácia do del-desiran em participantes inscritos no ensaio clínico MARINA randomizado e controlado por placebo de Fase 1/2. Os participantes inscritos no estudo MARINA-OLE recebem doses trimestrais de del-desiran independentemente de terem recebido tratamento ativo ou placebo no estudo MARINA. A duração total do tratamento ativo com del-desiran no estudo MARINA-OLE é de aproximadamente 24 meses. Assim que os pacientes concluírem o tratamento ativo, haverá um período de acompanhamento de segurança de nove meses. A avidez pode estender o tratamento ativo além de 24 meses em um momento futuro. Para obter mais informações sobre este estudo, clique aqui ou visite http://www.clinicaltrials.gov e pesquise NCT05479981.®
Sobre Del-desiran
O Del-desiran, o principal candidato a produto da Avidity utilizando sua plataforma AOC, foi projetado para abordar a causa raiz do DM1, reduzindo os níveis de um mRNA relacionado à doença chamado DMPK. Del-desiran consiste em um anticorpo monoclonal proprietário que se liga ao receptor de transferrina 1 (TfR1) conjugado com um siRNA direcionado ao mRNA de DMPK. Del-desiran está atualmente sendo avaliado no estudo global de Fase 3 HARBOR™ e no estudo MARINA-OLE™ em andamento em pessoas com DM1. Dados de longo prazo do estudo MARINA-OLE mostraram reversão da progressão da doença em pessoas que vivem com DM1 em vários desfechos, incluindo tempo de abertura da mão por vídeo (vHOT) como uma medida da função da mão e miotonia, força muscular e atividades da vida diária quando comparado aos dados de história natural do END-DM1. Del-desiran recebeu as designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Fast Track pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e designação de Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Sobre a distrofia miotônica tipo 1
A distrofia miotônica tipo 1 (DM1) é uma doença sub-reconhecida, autossômica dominantemente herdada, progressiva e muitas vezes fatal, causada por uma repetição tripla no gene DMPK, resultando em um ganho tóxico de função do mRNA. A doença é altamente variável em relação à gravidade, apresentação e idade de início, no entanto, todas as formas de DM1 estão associadas a altos níveis de carga da doença e podem causar mortalidade prematura. O DM1 afeta principalmente o músculo esquelético e cardíaco, no entanto, os pacientes podem sofrer de uma constelação de manifestações, incluindo miotonia e fraqueza muscular, problemas respiratórios, fadiga, hipersonia, anormalidades cardíacas, complicações gastrointestinais graves e comprometimento cognitivo e comportamental. Atualmente, não há tratamentos aprovados para pessoas que vivem com DM1.
Sobre o Avidity
A missão da Avidity Biosciences, Inc. é melhorar profundamente a vida das pessoas, fornecendo uma nova classe de terapêutica de RNA - Conjugados de Oligonucleotídeos de Anticorpos (AOCs™). A Avidity está revolucionando o campo do RNA com seus AOCs proprietários, que são projetados para combinar a especificidade dos anticorpos monoclonais com a precisão das terapias de oligonucleotídeos para abordar alvos e doenças anteriormente inacessíveis com as terapias de RNA existentes. Utilizando sua plataforma proprietária AOC, a Avidity demonstrou a primeira entrega direcionada bem-sucedida de RNA no músculo e está liderando o campo com programas de desenvolvimento clínico para três doenças neuromusculares raras: distrofia miotônica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) e distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). A Avidity também está avançando em dois candidatos integrais ao desenvolvimento de cardiologia de precisão que abordam cardiomiopatias genéticas raras. Além disso, a Avidity está ampliando o alcance dos AOCs com seu pipeline de avanço e expansão, incluindo programas em cardiologia e imunologia por meio de parcerias importantes. A Avidity está sediada em San Diego, CA.
Fonte: Avidity Biosciences, Inc.
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