A primeira aquisição supervisionada pelo veterano em negociações James Sabry em seu novo cargo na BioMarin Pharmaceutical revelou-se um fracasso. A empresa anunciou, durante a divulgação de seus resultados do segundo trimestre na quinta-feira, que está encerrando o desenvolvimento do BMN 401 — o principal ativo da aquisição da Inozyme Pharma, realizada no ano passado por US$ 270 milhões.
A BioMarin havia adquirido a Inozyme em um esforço para fortalecer seu portfólio de terapias de reposição enzimática — um dos três pilares de seu plano para atingir US$ 4 bilhões em receita anual até 2027.
O negócio foi impulsionado por um candidato a medicamento em estágio avançado de desenvolvimento para a deficiência de ENPP1, uma condição genética rara que afeta vasos sanguíneos, tecidos moles e ossos, podendo causar aumento da mortalidade cardiovascular e complicações esqueléticas graves. Antes da aquisição, a Inozyme havia iniciado o estudo de Fase III ENERGY 3 em crianças de 1 a 12 anos com deficiência de ENPP1.
No entanto, a BioMarin informou em maio que o BMN 401 atingiu apenas um dos dois desfechos coprimários do estudo ENERGY 3. Embora a terapia de reposição enzimática subcutânea tenha levado a aumentos estatisticamente significativos nos níveis plasmáticos de pirofosfato inorgânico, ela não melhorou os escores da Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI-C) em comparação com a terapia convencional. Além disso, o BMN 401 não demonstrou tendências positivas em diversos desfechos secundários, incluindo o Escore de Gravidade do Raquitismo (RSS) e o escore Z de crescimento.
Na época, Greg Friberg, diretor de P&D da BioMarin, afirmou que a farmacêutica estava "avaliando ativamente esses dados para determinar os próximos passos adequados" para o BMN 401.
Agora, a empresa tomou sua decisão: interromperá o desenvolvimento do BMN 401 para todas as indicações.
Fonte: FirstWord
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