- A aquisição é um forte ajuste estratégico para a BioMarin, adicionando o INZ-701, uma terapia de reposição enzimática de fase 3 que está sendo desenvolvida para o tratamento da deficiência de ENPP1
- Primeira leitura de dados principais em crianças esperada no início de 2026 com possível lançamento em 2027; Programas clínicos adicionais serão expandidos para pacientes de todas as idades
- Potencial primeiro tratamento na doença para deficiência de ENPP1
- Teleconferência e webcast agendados para hoje às 8h45 ET
A BioMarin Pharmaceutical e a Inozyme Pharma anunciaram hoje que a BioMarin firmou um acordo definitivo para adquirir a Inozyme por US$ 4,00 por ação em uma transação em dinheiro por um valor total de aproximadamente US$ 270 milhões. A transação foi aprovada por unanimidade pelos Conselhos de Administração de ambas as empresas e deve ser concluída no terceiro trimestre de 2025, sujeita à aprovação regulatória, conclusão bem-sucedida de uma oferta pública e outras condições habituais de fechamento.
A aquisição fortalecerá o portfólio de terapias enzimáticas da BioMarin, adicionando uma terapia de reposição enzimática em estágio avançado, INZ-701, que atualmente está sendo avaliada para o tratamento da deficiência de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1), uma condição genética rara, grave e progressiva que afeta vasos sanguíneos, tecidos moles e ossos. A condição está associada ao aumento do risco de mortalidade cardiovascular em todas as faixas etárias, especialmente em bebês. Também está associada a raquitismo grave e osteomalácia em crianças e adultos. Os dados do primeiro estudo principal de Fase 3 do INZ-701 em crianças são esperados no início de 2026, com potencial aprovação regulatória em 2027.
"A BioMarin está profundamente comprometida com o avanço das terapias enzimáticas para crianças e adultos que vivem com condições genéticas graves há mais de 25 anos, e o acordo de hoje se baseia em nosso legado", disse Alexander Hardy, presidente e CEO da BioMarin. "Esta aquisição traz para a BioMarin um importante medicamento que tem o potencial de ser o primeiro tratamento para crianças e adultos com deficiência de ENPP1, melhorando o atendimento às pessoas que vivem com essa condição grave. À medida que a BioMarin continua nossa transformação e cumpre nossa estratégia corporativa, continuaremos a avaliar a inovação externa ao lado da inovação interna. Estamos em uma posição financeira forte para trazer ativos adicionais à medida que aceleramos o desenvolvimento de medicamentos para pacientes com necessidades significativas não atendidas."
"O anúncio de hoje dá maior esperança aos pacientes que podem se beneficiar do INZ-701, uma terapia potencialmente transformadora que visa abordar as causas subjacentes e os impactos sistêmicos da deficiência de ENPP1", disse Douglas A. Treco, Ph.D., CEO e presidente da Inozyme. "A BioMarin abriu o caminho nas últimas duas décadas e meia, lançando com sucesso cinco terapias enzimáticas pioneiras na doença. Gostaria de agradecer à equipe da Inozyme e aos nossos parceiros por seu excelente trabalho e dedicação, enquanto passamos esta importante terapia potencialmente transformadora para o inovador líder em condições geneticamente definidas."
Deficiênciade INZ-701 e ENPP1
O INZ-701 é uma potencial terapia de reposição enzimática subcutânea de primeira classe que está sendo desenvolvida para bebês, pacientes pediátricos e adultos com deficiência de ENPP1 em um continuum de fenótipos. Além do estudo principal de Fase 3 em andamento em crianças, a Inozyme está atualmente inscrevendo bebês em um estudo principal, e um estudo de suporte para adolescentes e adultos está sendo planejado.
Em um estudo de Fase 1/2 de adultos que vivem com deficiência de ENPP1, o INZ-701 demonstrou um perfil de segurança favorável, sem eventos adversos graves atribuídos ao INZ-701. Foram observadas melhorias nos níveis de pirofosfato, biomarcadores de mineralização óssea e qualidade de vida, sugerindo perspectiva de benefício nos pacientes.
A deficiência de ENPP1 é uma condição multissistêmica, rara, progressiva e vitalícia, causada por mutações no gene ENPP1, levando à perda da atividade enzimática de ENPP1 que resulta em baixo pirofosfato, regulação positiva do fator de crescimento de fibroblastos-23 e perda de fosfato. A condição afeta vasos sanguíneos, tecidos moles e ossos. Está associada a alto risco de mortalidade cardiovascular em pacientes de todas as idades, especialmente lactentes. Também está associada a raquitismo grave e osteomalácia em crianças e adultos. Os pacientes requerem um tratamento médico e cirúrgico multidisciplinar considerável ao longo da vida de complicações. Atualmente, não há terapias aprovadas para a deficiência de ENPP1.
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