Reuters
A BioMarin vai interromper os testes em estágio intermediário do tratamento para distúrbios ósseos após relatos de vários casos de articulação do quadril de pacientes saindo do lugar, informou a farmacêutica na segunda-feira, fazendo suas ações caírem 4%.
A BioMarin estava testando seu medicamento Voxzogo em pacientes com Síndrome de Turner, deficiência de SHOX e deficiência de Aggrecan (ACAN), que são condições genéticas distintas que causam baixa estatura severa e, em alguns casos, desenvolvimento ósseo anormal.
A síndrome de Turner ocorre em mulheres que têm parte ou total do cromossomo X ausente, a deficiência de SHOX resulta de um gene faltante ou defeituoso relacionado ao crescimento, e a deficiência de ACAN é causada por mutações em um gene importante para a estrutura da cartilagem.
Durante os testes de estágio intermediário, vários pacientes enfrentaram epífise do femoral maital deslizado, onde a bola da articulação do quadril escorrega do osso da coxa na área onde o osso ainda está crescendo.
A BioMarin afirmou que continuará testando o medicamento em pacientes com síndrome de Noonan, onde o desenvolvimento típico para em várias partes do corpo, e em pacientes com uma forma de estatura baixa inexplicada.
Os EUA.A Food and Drug Administration aprovou a injeção Voxzogo em 2021 para pacientes com acondroplasia, uma forma de nanismo.
No mês passado, a FDA aprovou a Ascendis Pharma (A71. F), abre nova aba injeção semanal de Yuviwel, tornando-se o segundo tratamento para acondroplasia a obter aprovação dos EUA.
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