A terapia celular da doença de Parkinson da Bayer está entrando em testes de estágio final, com o próximo estudo definido para ser o primeiro estudo de fase 3 de registro para uma terapia celular alogênica experimental na doença neurodegenerativa.
O Bemdaneprocel será estudado em um estudo duplo-cego controlado por cirurgia simulada que deve começar no primeiro semestre de 2025, anunciou a equipe BlueRock Therapeutics em 13 de janeiro em conjunto com a Conferência Anual de Saúde do JP Morgan.
Espera-se que o estudo de fase 3, apelidado de exPDite-2, inscreva 102 pessoas com Parkinson moderado. O endpoint primário do estudo será a mudança da linha de base para a semana 78 no tempo "ligado" - quando um medicamento está funcionando para pacientes sem discinesia problemática ou movimentos involuntários que causam incapacidade significativa.
Os desfechos secundários do estudo incluirão medidas objetivas de movimento, segurança e tolerabilidade e avaliações das atividades da vida diária e da qualidade de vida.
Dependendo de como o teste for realizado, as descobertas podem fazer parte de um pacote de dados usado para apoiar as submissões para possível aprovação regulatória, de acordo com o comunicado.
Em um estudo de fase 1, o bemdaneprocel demonstrou segurança e tolerabilidade em todos os 12 pacientes, atingindo o desfecho primário do estudo. Nenhum evento adverso grave vinculado à terapia experimental foi relatado 24 meses após a cirurgia.
"As pessoas que vivem com a doença de Parkinson lidam com vários sintomas motores e não motores que afetam cada vez mais a qualidade de suas vidas diárias à medida que a doença progride", disse Joohi Jimenez-Shahed, MD, diretor médico de distúrbios do movimento, neuromodulação e terapêutica do circuito cerebral e professor associado da Escola de Medicina Icahn no Monte Sinai, disse no comunicado.
"Novas terapias com potencial para retardar ou mesmo interromper a progressão da doença e gerenciar melhor os sintomas ainda são necessárias e o início deste estudo de fase 3 do bemdaneprocel representa um passo importante para atender a essas necessidades não atendidas."
A terapia celular, também conhecida como BRT-DA01, é projetada para substituir a diminuição dos neurônios produtores de dopamina ligados ao Parkinson.
Em maio de 2024, a terapia recebeu a designação de terapia avançada de medicina regenerativa do FDA. O tratamento experimental também conseguiu uma etiqueta de via rápida da agência.
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