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O Brasil vem se apresentando como um dos principais destinos globais para pesquisas clínicas voltadas às doenças raras. A combinação de avanços regulatórios, diversidade genética da população e o potencial de incorporação de terapias inovadoras pelo Sistema Único de Saúde (SUS) tem atraído investimentos bilionários de multinacionais farmacêuticas.

A recente Lei da Pesquisa Clínica abriu caminho para maior segurança jurídica e agilidade nos processos, tornando o país mais competitivo no cenário internacional. Segundo relatório da Interfarma em parceria com a IQVIA, o Brasil ocupa hoje a 19ª posição mundial em estudos clínicos, mas reúne condições para figurar entre os dez maiores mercados. Caso alcance esse patamar, o impacto econômico anual pode chegar a R$ 6,3 bilhões, com geração de 56 mil empregos qualificados e acesso a tratamentos para cerca de 286 mil pacientes.

 

Multinacionais ampliam aportes no Brasil

Empresas globais vêm intensificando sua presença no país. A AstraZeneca, por exemplo, em projeções de investimentos na ordem 250 milhões em 2026. No total, a companhia destinará R$ 250 milhões ao setor, com foco em oncologia e hematologia.

A AbbVie anunciou um plano de R$ 430 milhões até 2030 para fortalecer projetos de pesquisa e desenvolvimento. Já a Biogen, que concentra 60% de sua receita brasileira em doenças raras, prevê aporte de R$ 165 milhões em 2026.

Outras gigantes também reforçam sua atuação:

  • Roche: R$ 118 milhões destinados a doenças raras.

  • Novartis: R$ 145 milhões em pesquisa clínica, com 18 estudos voltados ao segmento.

  • Sanofi: R$ 153 milhões, sendo 11 estudos relacionados a doenças raras.

  • Takeda: parceria de US$ 250 milhões com a Hemobrás para hemofilia.

  • Cristália: inauguração de unidade de Genética Aplicada em Campinas, com investimento de R$ 70 milhões.

 

Inovação versus acesso

Apesar dos avanços, o acesso aos tratamentos ainda é limitado. Apenas 41% das 232 tecnologias submetidas ao SUS desde 2012 foram incorporadas, e somente 51 terapias chegaram efetivamente aos pacientes.

Antoine Daher, presidente da Febrararas, alerta para o descompasso: “O principal desafio ainda está na etapa de incorporação ao sistema de saúde e no acesso efetivo. Há mais inovação chegando, mas o gargalo continua sendo transformar esse avanço em acesso real e equitativo.”

O Ministério da Saúde afirma que ampliou a rede de atendimento para doenças raras, que hoje conta com 50 serviços especializados, além de investimentos superiores a R$ 1 bilhão para oferta do medicamento Trikafta, destinado à fibrose cística.

Com ambiente regulatório mais sólido, diversidade genética única e crescente interesse das multinacionais, o Brasil se posiciona como polo estratégico para pesquisas clínicas em doenças raras. O próximo passo será transformar esse avanço científico em acesso amplo e equitativo para os pacientes que aguardam terapias inovadoras.

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