Submissão à EMA segue a submissão do pedido de licenciamento biológico à US FDA no início deste mês
SUMMIT, NJ & CAMBRIDGE, Mass - (BUSINESS WIRE) - A Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) e a Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) anunciaram hoje que a Celgene enviou à Agencia de Medicamentos Europeia(EMA) o pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) para luspatercept para o tratamento de pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas de risco muito baixo a intermediário (MDS) - com anemia associada e sideroblastos em anel que requerem transfusões de eritrócitos e que não são elegíveis para agentes estimulantes da eritropoiese, e também para o tratamento de pacientes adultos com anemia associada à talassemia beta que necessitam de transfusões de hemácias.
O Luspatercept é um agente de maturação eritroide, em investigação, que regula a maturação dos glóbulos vermelhos no estágio avançado.
Os resultados de segurança e eficácia apresentados provêm dos principais estudos de fase 3 MEDALIST e BELIEVE, avaliando a capacidade do luspatercept para tratar eficazmente a anemia associada à SMD e beta-talassemia, respectivamente.
"Como um agente de maturação eritróide de primeira classe, o luspatercept tem o potencial de se tornar uma importante opção terapêutica para pacientes com essas doenças graves, tratando a anemia associada e reduzindo a carga de transfusões", disse Jay Backstrom, MD, diretor médico da Celgene. “Junto com nossos parceiros na Acceleron, aguardamos o processo regulatório, enquanto nos esforçamos para oferecer o melhor atendimento a pacientes necessitados.”
O Luspatercept é uma terapia experimental que não é aprovada para qualquer utilização em qualquer país.
Sobre a Luspatercept
O Luspatercept é um agente de maturação eritróide de primeira classe (EMA) que regula a maturação dos glóbulos vermelhos no estágio final. A Acceleron e a Celgene estão desenvolvendo conjuntamente o luspatercept como parte de uma colaboração global. Um estudo de fase 3 (COMANDOS) em pacientes com SMD de risco mais baixo, sem AEE, o ensaio BEYOND de fase 2 em beta-talassemia não dependente de transfusão e um estudo de fase 2 em mielofibrose estão em andamento. Para mais informações, visite www.clinicaltrials.gov .
Sobre MEDALIST
O MEDALIST é um estudo multicêntrico de fase 3, aleatorizado, em duplo cego, controlado por placebo que avalia a segurança e eficácia do luspatercept em adultos com síndromes mielodisplásicas (SMD) de muito baixo, baixo ou intermediário risco. Todos os pacientes eram dependentes de transfusão de hemácias e eram refratários ou intolerantes à terapia com agente estimulante da eritropoiese (AEE) ou eram não usuários de AEE com eritropoetina sérica endógena ≥ 200 U/L e não tinham tratamento prévio com agentes modificadores da doença. A idade mediana dos pacientes incluídos no estudo foi de 71 anos no grupo de tratamento com luspatercept e 72 anos no grupo placebo. Carga transfusional mediana em ambos os braços de tratamento foi de 5 unidades de RBC/8 semanas. 229 pacientes foram randomizados para receber luspatercept 1,0 mg/kg (153 pacientes) ou placebo (76 pacientes) por injeção subcutânea a cada 21 dias. O estudo foi realizado em 65 locais em 11 países.
Sobre BELIEVE
BELIEVE é um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo cego e controlado por placebo que compara o luspatercept + melhor tratamento de suporte (BSC) versus placebo + BSC em adultos com pacientes com talassemia beta que necessitam de transfusões regulares de hemácias. A idade mediana dos pacientes foi de 30 anos em ambos os braços de tratamento. 336 pacientes foram randomizados para receber luspatercept 1,0 mg/kg (224 pacientes) ou placebo (112 pacientes) por injeção subcutânea a cada 21 dias por até 48 semanas.
Sobre a Celgene
A Celgene Corporation, sediada em Summit, Nova Jersey, é uma empresa biofarmacêutica global integrada engajada principalmente na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para o tratamento de câncer e doenças inflamatórias através de soluções de próxima geração em homeostase proteica, imuno-oncologia e epigenética, imunologia e neuro-inflamação. Para mais informações, visite www.celgene.com.
Sobre o Acceleron
A Acceleron é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de produtos terapêuticos para tratar doenças graves e raras. A liderança da empresa no entendimento da biologia TGF-beta e da engenharia de proteínas gera compostos inovadores que envolvem a capacidade do corpo de regular o crescimento e o reparo celular.
A Acceleron concentra seus esforços de pesquisa e desenvolvimento em doenças hematológicas, neuromusculares e pulmonares. Na hematologia, a empresa e seu parceiro de colaboração global, Celgene, estão desenvolvendo um tratamento excepcional para o tratamento da anemia crônica em síndromes mielodisplásicas, beta-talassemia e mielofibrose. A Acceleron também está avançando seu programa neuromuscular com o ACE-083, um agente Myostatin+ de ação local no desenvolvimento da Fase 2 na distrofia muscular facioscapulohumeral e doença de Charcot-Marie-Tooth e está conduzindo um programa pulmonar de fase 2 com sotatercept na hipertensão arterial pulmonar.
Redação Dikajob
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