MERCADO

Estudo em 15 países, entre eles o Brasil, mostrou que o medicamento da AstraZeneca traz benefícios de qualidade de vida e estabilização da ATTRv-PN¹^,⁴. 

SÃO PAULO, 17 de março de 2026 /PRNewswire/ -- Já está disponível no Brasil uma nova opção para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv) em pacientes adultos com polineuropatia em estágio 1 ou 2^4,6. A aprovação de eplontersena⁶, medicamento da biofarmacêutica global AstraZeneca, representa um novo avanço no cuidado dos pacientes com essa doença rara, progressiva e debilitante⁵.  

A aprovação baseia-se nos resultados do estudo clínico internacional NEURO-TTRansform, de fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança de eplontersena em pacientes adultos com ATTRv-PN¹. O estudo conduzido em 15 países, incluindo o Brasil, com 168 participantes no total, demonstrou que eplontersena apresenta benefícios significativos na redução dos níveis de transtirretina (TTR) circulante, estabilização dos sintomas neurológicos e melhora na qualidade de vida, quando comparado ao grupo controle¹. 

A ATTRv é uma condição rara causada por alterações no gene da transtirretina, resultando na produção de proteínas que se depositam em nervos periféricos e outros órgãos, podendo levar à perda progressiva de funções neurológicas, impacto severo na qualidade de vida e evolução potencialmente fatal em poucos anos após o início dos sintomas se não controlada e tratada². 

"Apesar de ser considerada doença rara, o Brasil é um país endêmico para ATTRv, e há uma demanda crescente por novas opções terapêuticas que atendam às diferentes necessidades de uma doença sistêmica, aliando eficácia e segurança. A chegada da eplontersena representa um avanço importante nesse cenário, além de possibilitar uma prática administração subcutânea, facilitando ainda mais o tratamento para pacientes em todo o país", disse a especialista em Neurofisiologia Clínica pela Sociedade Brasileira de Neurofisiologia Clínica Dra. Márcia Waddington Cruz. 

Características da tecnologia e perfil de segurança  

A eplontersena é um oligonucleotídeo antisense conjugado com GalNAc3, estrutura que potencializa a absorção hepática e permite redução de dose em até 30 vezes em relação a oligonucleotídeos convencionais³. Isso contribui para um regime de aplicação mensal e menor toxicidade sistêmica. 

O perfil de segurança observado no estudo NEURO-TTRansform foi consistente com o esperado para essa classe terapêutica. Os efeitos colaterais mais frequentes foram relacionados à redução de vitamina A e reações leves no local da injeção, o que também ocorre com os demais silenciadores disponíveis no mercado e já é esperado pela redução da TTR¹^,4. Para minimizar os riscos de deficiência de vitamina A, recomenda-se suplementação e monitoramento clínico durante o uso, conforme destacado na bula. Eplontersena é administrado sob prescrição médica por via subcutânea, em dose mensal fixa de 45 mg, e está disponível em caneta aplicadora de uso único^1,4.  

Avanços de opções terapêuticas para ATTRv no Brasil 

Com a aprovação de eplontersena, o Brasil passa a contar com uma nova alternativa terapêutica fundamentada em avanços científicos para pacientes adultos com polineuropatia associada à ATTRv^4,6. 

"Estamos diante de uma nova era no cuidado com pacientes com amiloidose hereditária por transtirretina. A chegada da eplontersena representa uma possibilidade de preservar a autonomia funcional e melhorar o bem-estar dos pacientes", concluiu a especialista. 

Sobre a AstraZeneca    

A AstraZeneca é uma empresa biofarmacêutica global, orientada pela ciência, que está focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos de prescrição médica em Oncologia, Doenças Raras e Biofarmacêuticos, incluindo Medicina Cardiovascular, Renal e Metabólica, Respiratória e Imunologia. Com sede em Cambridge, Reino Unido, a AstraZeneca opera em mais de 100 países e seus medicamentos inovadores são usados por milhões de pacientes em todo o mundo.    

1. Coelho T, Marques Jr W, Dasgupta NR, et al; NEURO-TTRansform Investigators. Eplontersen for hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. JAMA. 2023;330(15):1448–1458. doi:10.1001/jama.2023.18688 
   
   
2. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31. 
   
   
3. Wang Y, Yu RZ, Henry S, Geary RS. Pharmacokinetics and clinical pharmacology considerations of GalNAc3-conjugated antisense oligonucleotides. Expert Opin Drug Metab Toxicol. 2019;15(6):475–485. 
   
   
4. WAINUA® (eplontersena). Bula do Profissional de Saúde 2025; 
   
   
5. Conceição I, González-Duarte A, Adams D, et al. The Diagnosis of Hereditary Transthyretin Amyloidosis: Clinical and Genetic Considerations. Annals of Neurology. 2019;85(5):655–665. 
   
   
6. Brasil. Ministério da Saúde. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 3.777, de 25 de setembro de 2025. Diário Oficial da União [Internet]. 2025 set 29; Seção 1:75. Disponível em: https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-3.777-de-25-de-setembro-de-2025-658732209