MERCADO

- ANDEMBRY, o primeiro e único tratamento mensal direcionado ao fator XIIa para prevenir ataques em pacientes com AEH, inibe o fator XIIa da proteína plasmática, que inicia a cascata de eventos que levam ao angioedema em vários locais do corpo
- ANDEMBRY reforça o compromisso de décadas da CSL em fornecer modalidades de tratamento inovadoras para a comunidade de AEH e vem com uma caneta pré-cheia conveniente centrada no paciente (autoinjetor) que permite a autoinjeção
subcutânea- Apoiado pelo estudo VANGUARD de Fase 3, isso marca a terceira aprovação regulatória para a ANDEMBRY, que também foi recentemente aprovada pela Administração de Produtos Terapêuticos da Austrália (TGA) e pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) em janeiro^®

MARBURG, Alemanha, 13 de fevereiro de 2025 /PRNewswire/ -- A líder global em biotecnologia CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) aprovou o ANDEMBRY (garadacimab), o primeiro e único tratamento mensal direcionado ao fator XIIa para prevenir ataques de angioedema hereditário (AEH) em pacientes adultos e adolescentes com 12 anos ou mais. ANDEMBRY inibe o fator XIIa da proteína plasmática, que inicia a cascata de eventos que levam ao angioedema em vários locais do corpo. O ANDEMBRY reforça o compromisso de décadas da CSL em fornecer modalidades de tratamento inovadoras para a comunidade de AEH e vem com uma caneta pré-cheia conveniente e centrada no paciente (autoinjetor), permitindo a autoinjeção subcutânea.^®

"O ANDEMBRY é um avanço significativo no tratamento do angioedema hereditário, oferecendo às pessoas que vivem com essa condição com risco de vida o controle de longo prazo sobre sua doença com um método de administração conveniente e centrado no paciente", disse Bill Mezzanotte, MD, vice-presidente executivo, chefe de P&D DA CSL. "ANDEMBRY, o primeiro anticorpo monoclonal recombinante aprovado da CSL descoberto e desenvolvido inteiramente pela CSL, ressalta nosso legado de mais de 40 anos em pesquisa e otimização de tratamento de AEH e nossa jornada de décadas para levar essa inovação aos pacientes. Obrigado a todos os colegas, médicos e pacientes que contribuíram para este marco emocionante para pacientes com AEH e CSL."

O AEH é um distúrbio genético raro, crônico, debilitante e potencialmente fatal, caracterizado por ataques recorrentes e imprevisíveis de angioedema. Os ataques de AEH costumam ser dolorosos e podem se espalhar para vários locais do corpo, incluindo abdômen, laringe, face e extremidades. O AEH ocorre em cerca de 1 em cada 50.000 pessoas de qualquer grupo étnico.

"O custo físico e emocional do AEH é substancial, e a verdadeira prevalência da doença pode ser maior do que a registrada atualmente devido a diagnósticos incorretos de pacientes", disse o Prof. Dr. med Markus Magerl, MD, Chefe de Ensaios Clínicos do Hospital Universitário Charité de Berlim, Instituto de Alergologia. "A natureza imprevisível do AEH é um dos aspectos mais assustadores para muitos pacientes, que nunca sabem quando um ataque pode ocorrer. As terapias preventivas atuais de AEH funcionam em várias etapas a jusante da cascata, mas nenhuma impede a cascata em seu início como a ANDEMBRY.

A aprovação da ANDEMBRY é baseada nos dados de eficácia e segurança do principal estudo internacional de Fase 3 VANGUARD e seu estudo de extensão aberto. Os resultados detalhados do estudo VANGUARD foram publicados no The Lancet em abril de 2023 e os resultados primários do estudo de extensão aberto em andamento foram publicados em Allergy (outubro de 2024).

"Garadacimab, um novo tratamento subcutâneo mensal que inibe o Fator XII ativado, é uma adição bem-vinda ao cenário de tratamento de HAE", disse Henrik Balle Boysen, presidente da HAE International (HAEi). "As pessoas com AEH agora têm outra opção para diminuir o fardo associado a essa condição ao longo da vida e realizar o objetivo compartilhado da comunidade de experimentar a vida ao máximo."

A CSL Behring disponibilizará o ANDEMBRY para pessoas elegíveis após a conclusão das negociações de acesso e reembolso.

A autorização de comercialização centralizada da ANDEMBRY é válida em todos os estados membros da União Europeia (UE), bem como nos países do Espaço Econômico Europeu (EEE), Islândia, Liechtenstein e Noruega. A ANDEMBRY está atualmente sob revisão por agências reguladoras nos Estados Unidos, Japão, Suíça e Canadá.

Sobre ANDEMBRY(garadacimab)
ANDEMBRY (garadacimab) é um novo anticorpo monoclonal inibidor do Fator XIIa (mAb anti-FXIIa) que completou o desenvolvimento clínico da Fase 3 como um novo tipo de tratamento profilático subcutâneo uma vez por mês para ataques relacionados ao AEH, uma forma de angioedema mediado por bradicinina. ANDEMBRY é o primeiro anticorpo monoclonal recombinante desenvolvido internamente da CSL a obter aprovação. Foi descoberto e otimizado por cientistas no local de pesquisa baseado em Bio21 da CSL, com formulação e fabricação para os programas clínicos concluídos na CSL Broadmeadows Biotech Manufacturing Facility. ANDEMBRY inibe de forma única a proteína plasmática, FXIIa. Quando o FXII é ativado, ele inicia a cascata de eventos que levam à formação de edema. Ao direcionar o FXIIa, o ANDEMBRY inibe essa cascata no topo em comparação com outras terapias de AEH que visam mediadores a jusante.^®

Em fevereiro de 2025, a ANDEMBRY foi aprovada pela Australian Therapeutic Goods Administration (TGA) em 14 de janeiro de 2025, pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) em 24 de janeiro de 2025.

Avisos: Não utilize ANDEMBRY se tiver alergia ao garadacimab ou a qualquer um dos componentes mencionados no final deste folheto. Verifique sempre os ingredientes para se certificar de que pode utilizar este medicamento.^®

Precauções: Os doentes devem informar o seu médico se tiverem outras condições médicas ou tomar medicamentos para qualquer outra condição. As pacientes devem informar seu médico se estiverem grávidas ou pretenderem engravidar ou amamentarem ou pretenderem amamentar.

Interações: Os pacientes devem informar seu médico se estiverem tomando outros medicamentos, incluindo medicamentos, vitaminas ou suplementos que você compra sem receita médica em sua farmácia, supermercado ou loja de produtos naturais.

Efeitos colaterais: Os efeitos colaterais mais comumente observados associados ao ANDEMBRY no ensaio clínico de fase 3 foram reações no local da injeção (2/39, 5,1%), incluindo vermelhidão, hematomas e coceira.^®

Sobre a CSL
A CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) é uma empresa global de biotecnologia com um portfólio dinâmico de medicamentos que salvam vidas, incluindo aqueles que tratam hemofilia e deficiências imunológicas, vacinas para prevenir a gripe e terapias em deficiência de ferro e nefrologia. Desde o nosso início em 1916, somos movidos por nossa promessa de salvar vidas usando as tecnologias mais recentes. Hoje, a CSL – incluindo nossos três negócios: CSL Behring, CSL Seqirus e CSL Vifor – fornece produtos que salvam vidas para pacientes em mais de 100 países e emprega 32.000 pessoas. Nossa combinação única de força comercial, foco em P&D e excelência operacional nos permite identificar, desenvolver e fornecer inovações para que nossos pacientes possam viver a vida ao máximo. Para histórias inspiradoras sobre a promessa da biotecnologia, visite CSLBehring.com/Vita e siga-nos no Twitter.com/CSL.
Para obter mais informações sobre a CSL, visite www.CSL.com.