Empresas desenvolverão em conjunto terapias de RNA de precisão para o tratamento de perda auditiva hereditária. Crédito: Scott Olson/Getty Images News via Getty Images.
O acordo dá à Lilly acesso à plataforma de edição de RNA da empresa para desenvolver terapias para perda auditiva neurossensorial
A Eli Lilly está fortalecendo sua posição em medicina gênica para perda auditiva por meio de uma nova colaboração com a empresa de biotecnologia Rznomics, com sede na Coreia do Sul.
O acordo, centrado no desenvolvimento de terapias genéticas baseadas em RNA para perda auditiva neurossensorial, tem um valor potencial superior a US $ 1,3 bilhão em pagamentos de marcos. A Rznomics divulgou o acordo em 15 de maio, embora os detalhes financeiros do pagamento adiantado não tenham sido compartilhados.
Sob os termos da parceria, a Rznomics aplicará sua plataforma proprietária de RNA ribozima trans-splicing para desenvolver terapias de edição de RNA. A empresa liderará a pesquisa em estágio inicial, enquanto a Eli Lilly assumirá o avanço pré-clínico, o desenvolvimento clínico e os esforços de comercialização.
Essa abordagem é diferente das abordagens de edição de DNA como CRISPR - repetições palindrômicas curtas agrupadas regularmente interespaçadas (CRISPR) - que fazem mudanças permanentes no genoma. A edição de RNA é um processo reversível que permite correções direcionadas sem alterar o código genético subjacente.
Essa colaboração complementa o pipeline existente da Lilly em terapias gênicas para perda auditiva, que inclui AK-OTOF, uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adeno-associado duplo (AAV) atualmente em um ensaio clínico de Fase I/II (NCT05821959). Desenvolvido pela subsidiária da Lilly, Akouos, o AK-OTOF tem como alvo a perda auditiva causada por mutações no gene otoferlin (OTOF).
Em janeiro de 2024, os primeiros dados do estudo mostraram que uma única administração de AK-OTOF restaurou a audição em um participante de 11 anos em 30 dias. O paciente apresentou melhora da audição em várias frequências, sem eventos adversos graves relatados.
AK-OTOF é administrado por meio de uma injeção intracoclear unilateral e é projetado para fornecer transgenes OTOF funcionais às células ciliadas internas da cóclea. A terapia faz parte do esforço mais amplo da Lilly na terapia gênica. Em abril de 2025, a Lilly fechou um acordo no valor de US$ 1,4 bilhão com a Sangamo Therapeutics para desenvolver uma terapia gênica para uma doença do sistema nervoso central.
A colaboração com a Rznomics ocorre em meio ao crescente foco da indústria em terapias gênicas para perda auditiva. A Regeneron também está buscando uma abordagem semelhante com o DB-OTO, um candidato duplo à terapia gênica AAV atualmente em um ensaio clínico de Fase I / II (NCT05788536). De acordo com dados compartilhados em fevereiro, 10 dos 11 pacientes pediátricos tratados com DB-OTO apresentaram melhorias auditivas mensuráveis, com alguns atingindo limiares quase normais.
A Rznomics levantou KRW 20,3 bilhões (US$ 16,5 milhões) em financiamento pré-IPO em janeiro, elevando seu capital total levantado para cerca de US$ 58 milhões. A empresa disse que a parceria com a Lilly faz parte de sua estratégia de "expandir sua presença na arena global de biotecnologia", no anúncio de 15 de maio.
"Esta parceria valida nossa plataforma de ribozima de trans-splicing e abre as portas para o tratamento de doenças anteriormente intratáveis com terapias de RNA de precisão", acrescentou Seong-Wook Lee, CEO da Rznomics.
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