BOSTON – A Vertex Pharmaceuticals anunciou a aceitação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA de seu Novo Pedido de Medicamento (NDA) para a terapia experimental de combinação tripla vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, conhecida como vanza triple, para pacientes com fibrose cística com seis anos ou mais com certas mutações genéticas.
A terapia é projetada para tratar aqueles com pelo menos uma mutação F508del ou outra mutação responsiva ao tratamento. A FDA estabeleceu uma data de ação prevista para 2 de janeiro de 2025.
A terapia tríplice vanza visa melhorar a função da proteína CFTR defeituosa causada por mutações genéticas relacionadas à fibrose cística. De acordo com Vertex, esse tratamento poderia potencialmente reduzir os níveis de cloro no suor abaixo do limiar diagnóstico para fibrose cística, e até mesmo para níveis observados em indivíduos sem a condição.
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também validou o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) da Vertex para o triplo da vanza na União Europeia para o mesmo grupo de pacientes. As inscrições foram feitas em outros países, incluindo Canadá, Austrália, Suíça e Reino Unido.
A fibrose cística é uma doença genética rara que encurta a vida e afeta mais de 92.000 pessoas em todo o mundo. É caracterizada pelo acúmulo de muco espesso nos pulmões e outros órgãos devido a proteínas CFTR defeituosas ou ausentes, levando a problemas respiratórios e digestivos graves. Os tratamentos atuais para a fibrose cística se concentram no controle dos sintomas e na retardação da progressão da doença.
A Vertex tem um histórico de desenvolvimento de tratamentos para a fibrose cística, com seus medicamentos atualmente tratando mais de 65.000 pessoas em 60 países. Os programas clínicos e de pesquisa da empresa continuam a explorar terapias para fibrose cística e outras doenças graves.
A terapia tríplice vanza recebeu as designações de Fast Track e Orphan Drug pelo FDA para o tratamento da fibrose cística. A Vertex espera que a obrigação de royalties para vanza triple seja significativamente menor do que a de seu portfólio existente de fibrose cística.
Esta informação é baseada em um comunicado de imprensa da Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Em outras notícias recentes, a Vertex Pharmaceuticals Incorporated relatou uma substancial despesa de pesquisa e desenvolvimento adquirida em processo de US$ 4,4 bilhões após a aquisição da Alpine Immune Sciences. A empresa também prevê uma despesa adicional de compensação relacionada à transação de aproximadamente US$ 200 milhões. Apesar dessas despesas significativas, a Vertex continua esperando absorver a pesquisa e desenvolvimento não-GAAP da Alpine e as despesas de vendas, gerais e administrativas dentro da faixa de orientação de despesas operacionais fornecida.
Além disso, a Vertex relatou um crescimento robusto de receita de 13% ano a ano no primeiro trimestre de 2024, atingindo US$ 2,7 bilhões. Esse crescimento foi impulsionado pelo lançamento bem-sucedido do CASGEVY na doença falciforme e na talassemia beta em várias regiões. Além disso, a Vertex apresentou resultados promissores de um ensaio clínico do VX-880, uma terapia de células-tronco derivada de ilhotas para diabetes tipo 1.
As classificações dos analistas foram mistas, com a RBC Capital mantendo uma classificação Sector Perform, mas ajustando seu preço-alvo para a Vertex de US$ 424 para US$ 421, enquanto a BMO Capital Markets elevou seu preço-alvo para as ações da Vertex para US$ 500, mantendo uma classificação Outperform. Por fim, a Vertex relatou achados significativos de dois estudos sobre seu medicamento para fibrose cística TRIKAFTA® na 47ª Conferência Europeia de Fibrose Cística.
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