WARREN, N.J. - A FDA aprovou Sephience (sepiapterina) para o tratamento de hiperfenilalaninemia em pacientes com fenilcetonúria (PKU), anunciou a PTC Therapeutics na segunda-feira.
A aprovação abrange pacientes adultos e pediátricos a partir de um mês de idade com PKU responsiva à sepiapterina. Os pacientes devem usar o medicamento em conjunto com uma dieta restrita em fenilalanina.
A decisão da FDA foi baseada nos resultados do ensaio clínico APHENITY de Fase 3 e seu estudo de extensão de longo prazo, que demonstraram a eficácia e o perfil de segurança do medicamento.
"A ampla rotulagem reflete o potencial do Sephience para atender à significativa necessidade não atendida dos pacientes com PKU", disse Matthew B. Klein, Diretor Executivo da PTC Therapeutics, em comunicado à imprensa.
A PKU é um distúrbio metabólico hereditário raro causado por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina, um aminoácido essencial encontrado em proteínas. Sem tratamento, a fenilalanina pode acumular-se a níveis prejudiciais no corpo, potencialmente causando deficiência intelectual permanente, convulsões e outras complicações graves.
Catherine Warren, Diretora Executiva da National PKU Alliance, chamou a aprovação de "um marco emocionante para a comunidade PKU" que traz "esperança renovada" para os pacientes.
O medicamento funciona como um precursor natural do cofator enzimático BH4, que é crítico para a função da fenilalanina hidroxilase. Por meio desse mecanismo, o Sephience reduz os níveis de fenilalanina no sangue.
As reações adversas comuns relatadas nos ensaios clínicos incluíram diarreia, dor de cabeça, dor abdominal, hipofenilalaninemia, descoloração das fezes e dor orofaríngea.
Sephience recebeu recentemente autorização de comercialização da Comissão Europeia, com revisões regulatórias em andamento em vários outros países, incluindo Japão e Brasil.
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