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A Janssen está aumentando seu foco na terapia genética, investindo mais de US$ 100 milhões na MeiraGTx’s para desenvolver terapias genéticas em estágio clínico de doenças da retina. A empresa terá os direitos mundiais de comercializar tratamentos para duas indicações, bem como a opção de licenciar programas adicionais em doenças hereditárias da retina. 

Segundo o acordo, os parceiros trabalharão juntos em terapias genéticas para a acromatopsia causada por mutações CNGB3 ou CNGA3 e retinite pigmentosa ligada ao X, informou em um comunicado a a MeiraGTx’s. 

Além do pagamento antecipado em dinheiro de US$ 100 milhões, a Janssen cobrirá todos os custos de desenvolvimento e comercialização, bem como royalties e um potencial de US$ 340 milhões em marcos ao longo da linha. 

A dupla também trabalhará no pipeline pré-clínico de MeiraGTx’s, explorando novos alvos para doenças da retina e desenvolvendo ainda mais a tecnologia de fabricação de vírus adeno-associados. 

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A Janssen pode optar por novos programas que surjam dessa colaboração de pesquisa, quando ela assumirá os custos do desenvolvimento clínico e de comercialização. 

"Esta colaboração se baseia na herança de longa data da Janssen de lidar com as necessidades não atendidas de pacientes em todo o mundo", disse em um comunicado Mathai Mammen, MD, Ph.D., diretor global da Janssen Research & Development. "Através desta colaboração, esperamos aprofundar nossa experiência em terapia genética e alavancar nossa ampla experiência em pesquisa e desenvolvimento para ajudar a trazer novas opções de tratamento para as pessoas que vivem com doenças hereditárias da retina." 

O acordo é o segundo da MeiraGTx’s com a Janssen - a dupla se uniu pela primeira vez em outubro passado para trabalhar na terapia genética regulável com base na tecnologia de riboswitch. O objetivo é criar tratamentos on-off switch para que possam ser ajustados “de acordo com a necessidade do paciente e os requisitos de dosagem da terapia”. Essa parceria seguiu uma abordagem focada no Alzheimer que a Janssen atingiu com a Universidade da Pensilvânia. em janeiro do ano passado. 

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