Redação DikaJob
A JCR Farmacêutica é uma empresa japonesa que há 46 anos investe em pesquisa e desenvolvimento de novas tecnologias para doenças raras, especialmente as mucopolissacaridoses (MPS).
As MPS são doenças genéticas que afetam a produção de enzimas responsáveis pela degradação de alguns compostos, causando o acúmulo destes no organismo e provocando diversas manifestações clínicas. Entre as MPS, existem 7 tipos diferentes, sendo o tipo II (Síndrome de Hunter) o mais comum no Brasil, com cerca de 493 casos registrados entre 1982 e 2019.
Tipos de mucopolissacaridose
A mucopolissacaridose pode ser de vários tipos de acordo com a enzima que está em menores quantidades no organismo, sendo eles:
- MPS I: Síndrome de Hurler, Hurler-Schele ou Schele, em que há deficiência da enzima alfa-iduronidase;
- MPS II: Síndrome de Hunter, em que há deficiência da enzima iduronatosulfatase;
- MPS III: Síndrome de Sanfilippo, em que há deficiência das enzimas heparan N-sulfatase, alfa-N-acetilglicosaminidase e acetil-coA;
- MPS IV: Síndrome de Morquio, em que há deficiência das enzimas galactose 6-sulfatase e betagalactosidase;
- MPS VI: Síndrome de Maroteux-Lamy, em que há deficiência da enzima arilsulfatase B;
- MPS VII: Síndrome de Sly, em que há deficiência da enzima beta-glicuronidase.
A Síndrome de Hunter é uma doença grave que pode levar à morte precoce dos pacientes, principalmente por causa da degeneração neurológica que ocorre em 70% dos casos. A doença afeta quase exclusivamente pessoas do sexo masculino e se manifesta por meio de limitações articulares, perda auditiva, problemas respiratórios e cardíacos, aumento do fígado e do baço, entre outros sintomas. O diagnóstico é difícil e demorado, podendo levar de 4 a 5 anos para ser confirmado. O tratamento atual consiste na reposição enzimática intravenosa, que alivia os sintomas somáticos da doença, mas não consegue atravessar a barreira hematoencefálica e tratar o cérebro dos pacientes.
É aí que entra a inovação da JCR Farmacêutica: uma tecnologia que já está sendo usada no tratamento da MPS II no Japão e encontra-se em desenvolvimento clínico para uso com a MPS I no Brasil. O medicamento é o primeiro no mundo que atravessa a barreira hematoencefálica e entra no tecido cerebral dos pacientes via administração intravenosa, com potencial de melhora ou estabilização dos sintomas neurocognitivos, além de realizar o tratamento dos demais órgãos, não apenas do cérebro. O tratamento e a tecnologia já foram aprovados no Japão e estão em fase de aprovação pela Anvisa no Brasil.
A tecnologia desenvolvida pela JCR Farmacêutica se chama J-Brain Cargo® e consiste em um sistema de transporte que leva a enzima terapêutica até o cérebro dos pacientes. O sistema utiliza uma proteína chamada receptora de insulina (IR), que se liga à insulina circulante no sangue e facilita sua entrada nas células. A IR também está presente na barreira hematoencefálica e permite que a insulina atravesse essa barreira e chegue ao cérebro. A JCR Farmacêutica aproveitou essa propriedade da IR e criou um complexo formado pela enzima terapêutica e pela insulina recombinante humana. Esse complexo se liga à IR na barreira hematoencefálica e consegue penetrar no tecido cerebral, onde libera a enzima terapêutica para atuar na degradação dos compostos acumulados.
Os resultados dos estudos clínicos realizados no Japão mostraram que o tratamento com o J-Brain Cargo® foi seguro e bem tolerado pelos pacientes com MPS II, além de apresentar evidências de eficácia na melhora ou estabilização das funções cognitivas e comportamentais dos pacientes. Os estudos também demonstraram que o tratamento foi capaz de reduzir os níveis dos compostos acumulados no líquido cefalorraquidiano (LCR) dos pacientes, indicando que a enzima terapêutica chegou ao cérebro e exerceu sua atividade.
A JCR Farmacêutica tem como missão contribuir para a saúde das pessoas por meio de produtos farmacêuticos inovadores e de alta qualidade. A empresa tem trabalhado no desenvolvimento de bioterapêuticos para doenças raras.
Fontes: JCR Pharmaceuticals e NIH
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