MERCADO

Hyogo, Japão -- 23 de outubro de 2024 -- A JCR Pharmaceuticals anunciou hoje que a empresa apresentou dados pré-clínicos de seus novos programas de pesquisa de terapia genética de vírus adeno-associados (AAV) em uma sessão de pôsteres no 31º Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular (ESGCT), realizado de 22 a 25 de outubro de 2024, em Roma, Itália. A JCR aproveita sua tecnologia proprietária J-Brain Cargo® (JBC) para a entrega de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) ao corpo e ao cérebro para potencialmente tratar os sintomas do sistema nervoso central (SNC) cruzando a barreira hematoencefálica (BBB).

"Essas descobertas ilustram o potencial de aplicação de nossa tecnologia proprietária JBC como um veículo para fornecer terapia genética através da barreira hematoencefálica para potencialmente tratar doenças no sistema nervoso central", disse Hiroyuki Sonoda, Ph.D., Diretor, Diretor Executivo Sênior e Diretor Executivo da Divisão de Pesquisa da JCR Pharmaceuticals. "Essa abordagem tem o potencial de desbloquear novas opções terapêuticas para condições que historicamente têm sido difíceis de tratar. Os resultados desses estudos pré-clínicos indicam que a aceitação da terapia gênica usando nossa tecnologia proprietária JBC foi substancialmente maior do que com AAV9 e uma redução no tropismo para o fígado, aumentando assim a segurança dos AAVs para uso humano. Estamos comprometidos em promover soluções inovadoras que atendam às necessidades médicas não atendidas, e esta pesquisa marca um passo crucial à frente."

 

O vetor AAV que aproveita a tecnologia JBC transduz células no SNC com mais eficiência do que um vetor AAV9 convencional em camundongos e macacos. Quando o vetor modificado foi aplicado a modelos de camundongos de doenças genéticas do SNC, foram observadas reduções eficientes de substâncias tóxicas, melhorias histopatológicas do cérebro, melhorias nos testes comportamentais e sobrevida muito melhorada. Além disso, uma molécula de JBC-AAV com modificações adicionais mostrou transdução hepática drasticamente reduzida. Esses resultados sugerem que o JBC-AAV do JCR tem potencial para ser uma ferramenta promissora para a terapia gênica de doenças do SNC.

Os pesquisadores observaram as vantagens potenciais de usar a tecnologia JBC para fornecer a terapia genética AAV ao SNC. O capsídeo JBC-AAV tem versatilidade para ajustar a afinidade e a absorção. Além disso, o capsídeo tem um esquema de fabricação simples e rendimentos de produção estáveis.

 

 

 

Fundada em 1992, a Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular (ESGCT) busca apoiar cientistas e clínicos que trabalham nas áreas de terapia gênica e celular e promover a conscientização e a compreensão da terapia gênica e celular e da vasta quantidade de pesquisas relacionadas na Europa. Para obter mais informações, visite https://www.esgct.eu/.

 

 

 

A tecnologia de penetração na barreira hematoencefálica (BBB), J-Brain Cargo®, permite levar bioterapêuticos para o sistema nervoso central (SNC). O primeiro medicamento desenvolvido com base nessa tecnologia é o IZCARGO® (DCI: pabinafusp alfa) e foi aprovado no Japão para o tratamento de um distúrbio de armazenamento lisossômico.

 

 

Fonte: JCR Pharmaceuticals