A Knight Therapeutics anunciou que recebeu a aprovação regulatória da ANVISA para TAVALISSE® (fostamatinibe dissódico hexaidratado) para o tratamento de pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica (PTI) que apresentaram resposta insuficiente a um tratamento anterior.1
"O fostamatinibe é uma nova opção terapêutica eficaz e bem tolerada que atende a uma necessidade médica não atendida no Brasil para pacientes com trombocitopenia imune (PTI) que apresentaram resposta insuficiente ao tratamento e permanecem em risco de sangramento," afirmou a Dra. Ana Clara Kneese Nascimento, professora da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa de São Paulo e hematologista responsável pelo Ambulatório de Plaquetas da Santa Casa de São Paulo.
"Estamos muito satisfeitos em receber a aprovação do TAVALISSE no Brasil. A aprovação do TAVALISSE não apenas oferece uma nova opção terapêutica com um mecanismo de ação diferente para pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica (PTI), como também demonstra a capacidade da Knight de atender aos complexos requisitos regulatórios das autoridades de saúde em todos os países onde atuamos," afirmou Samira Sakhia, Presidente e Diretora Executiva da Knight Therapeutics. "Esperamos lançar o TAVALISSE no Brasil no segundo semestre de 2026."
Em maio de 2022, a Knight anunciou a celebração de um acordo com a Rigel Pharmaceuticals, Inc. pelo direito de comercializar na América Latina, o fármaco fostamatinibe, um inibidor oral da tirosina-quinase do baço (SYK). Em 2023, a Knight submeteu o fostamatinibe para aprovação regulatória na Colômbia e, em 2025, na Argentina e no Paraguai. Em dezembro de 2024, a Knight também anunciou a aprovação regulatória do fostamatinibe no México e espera lançar comercialmente o produto no primeiro semestre de 2026.
Sobre o TAVALISSE® (fostamatinibe dissódico hexaidratado)
O fostamatinibe é um inibidor da tirosina quinase do baço (SYK) administrado por via oral. Atualmente, está disponível nos Estados Unidos como TAVALISSE (comprimidos de 100 mg e 150 mg) e na Europa sob a marca TAVLESSE, para o tratamento de pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica (PTI) que apresentaram resposta insuficiente a um tratamento anterior.2
Sobre a TPI
Nos pacientes com TPI (trombocitopenia imune), o sistema imune ataca e destrói as próprias plaquetas do sangue, que desempenham um papel fundamental na coagulação do sangue e na cicatrização. Os sintomas comuns da TPI são hematomas e hemorragias em excesso.3 As pessoas que sofrem de TPI crônica podem ter maior risco de sangramento grave que pode resultar em sérias complicações clínicas ou mesmo em morte.4 As terapias atuais para a TPI incluem a administração de esteroides, medicamentos que estimulam a produção de plaquetas, como agonistas do receptor da trombopoetina (TPO-RAs) e esplenectomia.5 Contudo, nem todos os pacientes respondem às terapias existentes. Por essa razão, ainda há uma necessidade clínica significativa de encontrar mais opções de tratamento para os pacientes acometidos de TPI.
Sobre o estudo FIT
A aprovação foi sustentada por dois estudos de fase 3 paralelos, randomizados, duplo–cego e controlados por placebo, FIT–1 e FIT–2 (n=150), bem como por um estudo aberto de extensão denominado FIT-3. Os pacientes receberam fostamatinibe 100 mg duas vezes ao dia por 24 semanas, com a opção de aumento da dose para 150 mg duas vezes ao dia após um mês.2
Nos estudos FIT–1 e FIT–2, o desfecho primário —resposta plaquetária estável (≥50 × 10⁹/L em ≥4 de 6 avaliações realizadas entre as semanas 14 e 24, sem terapia de resgate)— foi alcançado por 18 % dos pacientes tratados com fostamatinibe, em comparação com 2 % dos pacientes que receberam placebo (P = 0,0003). As respostas globais (definidas retrospectivamente como ≥1 contagem plaquetária ≥50.000/μL nas primeiras 12 semanas de tratamento) ocorreram em 43 % dos pacientes tratados com fostamatinibe, versus 14 % no grupo placebo (P = 0,0006)6. No estudo FIT–3, 23 % dos pacientes tratados pela primeira vez com fostamatinibe (que haviam recebido placebo nos estudos anteriores) alcançaram uma resposta estável.1 Entre os participantes que alcançaram resposta estável nos estudos FIT–1, FIT–2 e FIT–3, 18 pacientes mantiveram uma contagem plaquetária de pelo menos 50 × 10⁹/L por 12 meses ou mais.1
As reações adversas mais frequentes (≥5 %) incluíram diarreia, hipertensão, náusea, tontura, elevação de ALT/AST, infecção respiratória, erupção cutânea, dor abdominal, fadiga, dor torácica e neutropenia.6 As reações adversas graves ao medicamento relatadas em 1 % dos pacientes incluíram neutropenia febril, diarreia, pneumonia e crise hipertensiva.6
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