A Eli Lilly faz a segunda grande negociação com a Ascidian Therapeutics, com as empresas anunciando na quarta-feira um acordo potencialmente avaliado em até US$ 1,9 bilhão para desenvolver terapias para doenças renais monogênicas não divulgadas, com a opção de incluir alvos adicionais.
Lançada em 2022 com uma série A de 50 milhões de dólares, seguida em seguida por uma extensão de 40 milhões de dólares, a Ascidian está focada em desenvolver terapias que possibilitam a edição pós-transcricional precisa dos genes. A abordagem, que oferece a possibilidade de tratamento com uma dose de um editor de éxon de RNA, está sendo explorada em doenças retinianas, renais, neurológicas, neuromusculares e geneticamente definidas.
A colaboração fará com que a Lilly receba direitos exclusivos e específicos para alvos sobre a tecnologia de edição de êxons de RNA da Ascidian para alvos não divulgados de doença renal. A biotecnologia incubada com ATP liderará a descoberta e as atividades pré-clínicas selecionadas, com Lilly responsável por trabalhos pré-clínicos adicionais, desenvolvimento clínico, fabricação e comercialização.
Em troca, a Ascidian fica com um pagamento inicial não divulgado e é elegível para marcos de desenvolvimento e comerciais, além de royalties de vendas escalonadas.
"Lilly e Ascidian acreditam que... uma abordagem baseada em RNA é uma estratégia convincente" para pacientes com doenças renais monogênicas graves, disse Michael Ehlers, CEO da Ascidian. "A edição de éxons de RNA nos dá a capacidade de reescrever genes em sua origem, sem alterar o DNA, abrindo a porta para doenças há muito distantes."
Em 2024, a Ascidian assinou um acordo semelhante com a Roche, potencialmente avaliado em até US$ 1,8 bilhão para desenvolver terapias de edição de exônios de RNA para doenças neurológicas difíceis de tratar.
Enquanto isso, a Lilly tem ampliado sua experiência em medicina genética, firmando no ano passado um acordo com a MeiraGTx focada na terapia gênica retiniana AAV-AIPL1, além de, mais recentemente, unir forças com a Profluent para desenvolver recombinases projetadas por IA para direcionamento preciso do genoma.
Fonte: FirstWord
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