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Imagem: divulgação Medison

AMVUTTRA® (vutrisiran) agora está listado no Esquema de Benefícios Farmacêuticos (PBS) para australianos elegíveis com amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia [1]

A Medison Pharma Australia, juntamente com sua parceira Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ("Alnylam"), anunciaram que AMVUTTRA® (vutrisiran) foi listado no Esquema de Benefícios Farmacêuticos (PBS) para amiloidose hereditária mediada por transtirretina em pacientes adultos, com polineuropatia em estágio 1 ou estágio 2, confirmada por testes genéticos.^1,2,3

A amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv, às vezes conhecida como hATTR) é uma forma rara de amiloidose herdada dentro das famílias. ^3,4,8 Esta condição surge de mutações genéticas específicas que levam à produção, pelo fígado, de depósitos anormais de proteínas compostas de transtirretina (TTR). Esses depósitos, conhecidos como amilóides, se acumulam em vários órgãos e tecidos e podem causar danos ou impedi-los de funcionar normalmente. A polineuropatia, quando o sistema nervoso periférico é lesado, é uma consequência possível e significativa do ATTRv. Alguns pacientes apresentam polineuropatia grave e de rápida progressão, que leva a uma deterioração da qualidade de vida e, em última análise, é fatal.^5,6,7 

O professor Peter Mollee, presidente e membro fundador da Rede de Amiloidose da Austrália (AAN), disse: "A amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv) é uma doença rara e grave que afeta o coração e os nervos. Com a disponibilidade de vutrisirana no PBS, os pacientes com amiloidose ATTRv com polineuropatia terão acesso ao tratamento, que é administrado como uma injeção subcutânea a cada três meses. Somos gratos ao governo australiano por ter disponibilizado esta terapia para os pacientes e suas famílias"

O teste genético é necessário para diagnosticar a amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv).⁴ O teste genético está disponível para pacientes na Austrália e identifica mutações específicas no gene da transtirretina (TTR) para confirmar o diagnóstico.^1,4 A detecção precoce por meio de testes genéticos em consulta com o médico assistente permite o gerenciamento ideal e o tratamento oportuno do ATTRv.^1,4,6

A Dra. Antonia Carroll, neurologista e neurofisiologista dos Centros de Amiloidose de São Vicente e Westmead, disse: "A amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) é uma condição hereditária complexa com resultados devastadores para pacientes que envolvem vários órgãos, incluindo os nervos periféricos e o coração. Ao envolver os nervos, isso resulta em distúrbios sensoriais significativos, dor, fraqueza e deficiências funcionais. O teste genético é essencial para diagnosticar ATTRv em pacientes e familiares que podem ser afetados. Os pacientes muitas vezes não conseguem trabalhar com baixa qualidade de vida e necessidades significativas de cuidados. Somos gratos que o governo australiano tenha tornado outra opção de tratamento acessível aos nossos pacientes com ATTRv com polineuropatia."

AMVUTTRA® é um medicamento usado para tratar polineuropatia em adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv) e contém o ingrediente ativo vutrisiran, um pequeno RNA interferente (siRNA). Ele usa interferência de RNA (RNAi) para silenciar o gene responsável pela produção da proteína causadora da doença, a transtirretina (TTR), no fígado.^2,6 Isso reduz os níveis de proteína TTR no sangue que pode formar amilóide e, ao fazê-lo, ajuda a reduzir os efeitos dessa doença.³

Norton Oliveira, Vice-Presidente Sênior e Head de Parceiros e Mercados Emergentes da Alnylam, disse: "Estamos entusiasmados com o fato de o AMVUTTRA® ter sido aprovado na Austrália, oferecendo aos doentes uma nova opção de tratamento para esta doença rara. Estamos orgulhosos de nossa parceria global com a Medison, que traz essa terapia para a Austrália."

"O reembolso do AMVUTTRA® na Austrália é uma prova do nosso compromisso em disponibilizar terapias para pacientes com doenças raras e graves, não importa onde morem. Este marco reflete a força de nossa parceria global com a Alnylam, demonstrando o impacto de nossa plataforma de comercialização global", disse Victor Papamoniodis, diretor comercial da Medison Pharma.

Adam Maguire, gerente nacional da Medison Pharma Australia, disse: "Estamos orgulhosos de trazer o AMVUTTRA® para pacientes australianos, oferecendo outra opção de tratamento para aqueles que vivem com ATTRv/hATTR. Esta decisão de reembolso reafirma nossa missão por meio de esforços colaborativos com o ecossistema de saúde local."

Referências:

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1. Australian Government Department of Health and Aged Care. Schedule of Pharmaceutical Benefits Summary of Changes Effective 1 May 2025 . Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) | New,amended and deleted
2. Amvuttra Product Information, April 2025. Available at: www.medisonpharma.com.au/products/AmvuttraPI
3. Amvuttra Consumer Medicine Information, April 2025 Available at: www.medisonpharma.com.au/products/AmvuttraCMI
4. Australian Amyloidosis Network. Hereditary amyloidosis. Available at: Hereditary Amyloidosis - Australian Amyloidosis Network (Accessed April 2025).
5. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis 8, 31 (2013). https://doi.org/10.1186/1750-1172-8-31
6. David Adams, Ivailo L. Tournev, Mark S. Taylor, Teresa Coelho, Violaine Planté-Bordeneuve, John L. Berk, Alejandra González-Duarte, Julian D. Gillmore, Soon-Chai Low, Yoshiki Sekijima, Laura Obici, Chongshu Chen, Prajakta Badri, Seth M. Arum, John Vest, Michael Polydefkis & The HELIOS-A Collaborators (2023) Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial, Amyloid, 30:1, 18-26, DOI: 10.1080/13506129.2022.2091985
7. Philip N. Hawkins et al. Evolving landscape in the management of transthyretin amyloidosis. Annals of Medicine 2025; doi: 10.3109/07853890.2015.10689499.
8. Buxbaum, Joel N., Angela Dispenzieri, David S. Eisenberg, Marcus Fändrich, Giampaolo Merlini, Maria J. M. Saraiva, Yoshiki Sekijima, and Per Westermark. Amyloid Nomenclature 2022: Update, Novel Proteins, and Recommendations by the International Society of Amyloidosis (ISA) Nomenclature Committee. Amyloid 29 (4): 213–19. doi:10.1080/13506129.2022.2147636.

Fonte: Medison