Darmstadt, Alemanha - Julho de 2025 - A Merck anunciou que a Comissão Europeia concedeu autorização condicional de comercialização para o EZMEKLY® (mirdametinibe), indicado para o tratamento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperáveis em pacientes adultos e pediátricos com neurofibromatose tipo 1 (NF1). Essa é a primeira e única terapia aprovada na União Europeia para essa condição genética rara e debilitante.
A NF1-PN é uma manifestação grave da neurofibromatose tipo 1, caracterizada por tumores que crescem ao longo dos nervos periféricos, causando dor intensa, desfiguração e comprometimento funcional. Até então, as opções de tratamento eram extremamente limitadas, especialmente para adultos. Com a aprovação do EZMEKLY®, pacientes a partir de 2 anos de idade passam a ter acesso a uma terapia eficaz e segura, que pode ser administrada por via oral — inclusive em forma de comprimido dispersível, ideal para quem tem dificuldade de engolir.
Ignacio Blanco, presidente do Centro Nacional de Referência para Pacientes Adultos com Neurofibromatose na Espanha, comentou: “Essa aprovação representa um avanço importante, principalmente para adultos que antes não tinham tratamento aprovado. O EZMEKLY demonstrou eficácia e segurança encorajadoras, além de ser acessível para pacientes com limitações físicas.”
A decisão da Comissão Europeia foi baseada nos resultados do estudo ReNeu, de Fase 2b, que envolveu 114 pacientes com NF1-PN — 58 adultos e 56 crianças. Os dados revelaram taxas de resposta objetiva (ORR) de 41% em adultos e 52% em crianças, com redução significativa no volume dos tumores e melhora sustentada na dor e na qualidade de vida.
Entre os pacientes que responderam ao tratamento:
- 88% dos adultos e 90% das crianças mantiveram a resposta por pelo menos 12 meses
- 50% dos adultos e 48% das crianças mantiveram a resposta por pelo menos 24 meses
Perfil de segurança gerenciável
O EZMEKLY apresentou um perfil de segurança considerado gerenciável. As reações adversas mais comuns incluíram dermatite acneiforme, diarreia, náusea, dor musculoesquelética e fadiga. A tolerabilidade foi consistente entre adultos e crianças, reforçando a viabilidade do tratamento em diferentes faixas etárias.
A neurofibromatose tipo 1 afeta cerca de 135 mil pessoas na União Europeia, com risco de desenvolvimento de NP em até 50% dos casos. Esses tumores são frequentemente diagnosticados na infância e podem evoluir de forma agressiva, tornando a intervenção cirúrgica inviável em até 85% dos casos.
Annette Bakker, CEO da Children's Tumor Foundation, destacou a importância da colaboração entre ciência, indústria e organizações sociais: “Esse é o tipo de progresso que acontece quando todos trabalham juntos com um foco compartilhado: entregar novos tratamentos para os pacientes.”
Jan Kirsten, chefe global de negócios de tumores raros da Merck, reforçou o compromisso da empresa: “Com a aprovação europeia do EZMEKLY, estamos dando um grande passo para melhorar o atendimento a essa comunidade carente. Nosso objetivo é disponibilizar o medicamento o mais rápido possível para todos os pacientes elegíveis na Europa.”
A Merck e a SpringWorks Therapeutics continuam investindo em pesquisas e parcerias para ampliar o acesso a terapias inovadoras para doenças raras, como a NF1-PN, que reduz em até 15 anos a expectativa de vida dos pacientes.
Fonte: Merck
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