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PASADENA, Califórnia.--(BUSINESS WIRE)--Sep, 2025-- A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) anunciou hoje um acordo global de licenciamento e colaboração com a Novartis para o ARO-SNCA, a terapia de siRNA em estágio pré-clínico da Arrowhead contra alfa-sinucleína para o tratamento de sinucleinopatias, como a doença de Parkinson, e para outros alvos de colaboração adicionais que utilizarão a plataforma proprietária Targeted RNAi Molecule (TRiM™) da Arrowhead. Após o fechamento, a Arrowhead receberá US$ 200 milhões como pagamento adiantado e é elegível para receber até US$ 2 bilhões em possíveis pagamentos de marcos, além de royalties sobre vendas comerciais.

"Com um pipeline robusto de neurociência e um claro compromisso com doenças neurodegenerativas e medicamentos genéticos, a Novartis é uma parceira atraente para a Arrowhead no espaço do SNC", disse Christopher Anzalone, Ph.D., presidente e CEO da Arrowhead. "Nossa plataforma TRiM™ gerou resultados pré-clínicos impressionantes, demonstrando a entrega ao SNC, incluindo a distribuição para regiões cerebrais profundas, após administração subcutânea. A tradução potencial desses resultados nos próximos ensaios clínicos representaria um salto importante para doenças neurodegenerativas e alvos genéticos no SNC que têm sido historicamente difíceis de abordar. Estamos ansiosos para trabalhar com a Novartis para trazer o ARO-SNCA para o tratamento de sinucleinopatias, como a doença de Parkinson, em ensaios clínicos o mais rápido possível e colaborar em programas adicionais no futuro."

Fiona Marshall, Ph.D., presidente de pesquisa biomédica da Novartis, acrescentou: "Condições neurodegenerativas, como a doença de Parkinson, afetam milhões de pacientes em todo o mundo. A Novartis aspira transformar a vida de pacientes e famílias que vivem com essas doenças, desenvolvendo medicamentos que alteram significativamente o curso da doença. Acreditamos que uma maneira de atingir efetivamente os principais fatores de Parkinson e outras doenças neurodegenerativas requer abordagens completamente novas para fornecer medicamentos de RNA ao cérebro. Vemos a tecnologia TRiM™ da Arrowhead como tendo um grande potencial para alcançar o tipo de entrega generalizada e eficaz em estruturas-chave do cérebro que será necessária para ver o benefício total dos medicamentos de RNA na neurodegeneração.

 

Fonte: Arrowhead

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