A Novartis firmou uma colaboração exclusiva com a Precision BioSciences de edição de genes, focada no desenvolvimento de tratamentos potenciais para determinadas doenças, incluindo hemoglobinopatias como doença falciforme e talassemia beta, anunciaram, na terça-feira, as empresas. Sob o acordo, a Precision receberá US$ 75 milhões antecipadamente por um único alvo, além de outros US$ 1,4 bilhão em marcos potenciais mais royalties.
A parceria é centrada na plataforma de edição de genomas ARCUS da Precision, cuja espinha dorsal é a nuclease ARC, uma enzima sintética derivada da endonuclease natural I-CreI que a empresa diz ter evoluído para fazer cortes e inserções "altamente específicas" no DNA celular. Como parte da colaboração com a Novartis, a Precision desenvolverá uma nuclease ARCUS personalizada projetada para inserir um transgênico terapêutico em um local de "porto seguro" no genoma como uma opção de tratamento transformador potencial para doenças.
Superando desvantagens dos tratamentos existentes
"A abordagem de edição de genes in vivo que estamos buscando para doenças falciformes pode ter uma série de vantagens significativas em relação a outras terapias genéticas ex vivo atualmente em desenvolvimento", disse Derek Jantz, diretor científico da Precision. "Talvez o mais importante, poderia abrir a porta para o tratamento de pacientes em geografias onde o transplante de células-tronco não é uma opção realista", acrescentou.
Após a Precision desenvolver a nuclease ARCUS e realizar caracterização in vitro, a Novartis assumirá a responsabilidade por todas as atividades subsequentes de P&D, fabricação e comercialização. Além disso, a Novartis receberá uma licença exclusiva para que a nuclease personalizada se desenvolva ainda mais como uma opção potencial de tratamento in vivo para doença falciforme e talassemia beta. Além do pagamento antecipado e possíveis marcos futuros, a Precision também é elegível para certos fundos de pesquisa e royalties hierárquicos que variam de meio-único a dois dígitos baixos nas vendas de produtos.
Jay Bradner, presidente do Instituto Novartis de Pesquisa Biomédica, sugeriu que o vínculo poderia levar ao desenvolvimento de um "tratamento único administrado diretamente ao paciente que superaria muitos dos obstáculos presentes hoje com outras tecnologias terapêuticas".
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