MERCADO

• Pacientes que participaram do estudo NURTURE não necessitaram de ventilação permanente e alcançaram marcos motores significativos: 100% deles conseguiram sentar sem apoio e 88% andaram
• Dados adicionais apresentam os biomarcadores como indicadores para o trabalho de desenvolvimento clínico na AME

A Biogen anunciou novos resultados parciais do NURTURE, um estudo aberto, de braço único e em andamento, de eficácia e segurança do Spinraza^® (nusinersena) em 25 bebês pré-sintomáticos com AME. Os dados foram apresentados no 23^o Congresso Anual da World Muscle Society (WMS) realizado em Mendoza, Argentina.

"Os resultados do estudo NURTURE demonstram que o diagnóstico precoce e o tratamento com o Spinraza^® (nusinersena) têm potencial de mudar drasticamente a evolução da AME", disse Wildon Farwell, MD, diretor médico sênior de desenvolvimento clínico da Biogen. "Este é o período mais longo disponível de dados sobre bebês que apresentam AME e iniciaram o tratamento em um período pré-sintomático e indica que as crianças tratadas precocemente com Spinraza^® (nusinersena) podem atingir marcos motores que provavelmente não atingiriam sem tratamento."

A análise parcial avaliou as taxas de sobrevida e intervenção respiratória em bebês (n=25) que foram diagnosticados geneticamente com AME e iniciaram o tratamento no estágio pré-sintomático da doença. Até maio de 2018, todos os pacientes do estudo estavam vivos e nenhum necessitou de traqueostomia ou ventilação permanente. Além disso, 22 dos 25 participantes podiam caminhar tanto com assistência como independentemente, de acordo com o padrão de marco motor da Organização Mundial da Saúde (OMS), e todos os 25 podiam se sentar sem apoio.

As habilidades motoras dos participantes do estudo também foram avaliadas usando o Teste de Transtornos Musculares em Bebês do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND), uma avaliação que considera 16 diferentes tipos de movimentos para criar uma pontuação geral entre zero e 64. A pontuação média do CHOP INTEND foi 62,6 para os participantes do estudo com três cópias do gene SMN2 e 61,0 para aqueles com duas cópias do gene.

Todos os participantes do estudo NURTURE tinham 14 meses de vida ou mais no momento da análise. Os participantes incluíam bebês com duas cópias do gene SMN2 (n=15) que provavelmente desenvolveriam uma forma fatal e de início precoce da AME, conhecida como Tipo 1, e bebês com três cópias do gene SMN2 (n=10), que normalmente desenvolvem AME Tipo 2 ou 3. As pessoas que convivem com a AME Tipos 2 e 3 podem nunca caminhar ou perderão essa habilidade com o tempo. Não foi identificado nenhum novo problema de segurança.

Pesquisas adicionais apresentadas no WMS compararam os níveis de cadeia pesada do neurofilamento fosforilado (pNF-H) no plasma em mais de 300 pacientes de estudos clínicos de Spinraza^® (nusinersena), incluindo aqueles no estudo NURTURE, e um grupo controle de pessoas sem AME.

Os dados demonstraram que o tratamento com o Spinraza^® (nusinersena) está associado a um rápido declínio, seguido por estabilização, de pNF-H no plasma a níveis próximos aos dos controles saudáveis. Os resultados fazem parte do trabalho em andamento da Biogen para identificar e validar biomarcadores que possam fornecer informações sobre a progressão da AME.

"Continuamos a desenvolver ferramentas para fortalecer nossa pesquisa clínica e estamos motivados pelo potencial do neurofilamento como um biomarcador para a AME, como poderia expandir ainda mais a compreensão científica sobre essa doença rara e, mais importante, seu impacto potencial naqueles que convivem com a AME," continuou Farwell.

Status do Programa Spinraza® (nusinersena)

O Spinraza® (nusinersena) é o primeiro e único medicamento aprovado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) e está atualmente aprovado nos Estados Unidos, União Europeia, Japão e Brasil, entre outros países. A Biogen apresentou pedido de registro regulatório em outros países e planeja apresentar pedidos de registros adicionais em outros países. Até 30 de junho de 2018, mais de 5.000 indivíduos com AME foram tratados com o Spinraza® (nusinersena) em todo o mundo, com base em pacientes em todo o cenário pós-comercialização, no Programa de Acesso Expandido (EAP) e em participantes de estudos clínicos.

A Biogen licenciou os direitos globais para desenvolver, fabricar e comercializar o Spinraza® (nusinersena) da Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS), líder em terapia antisense. A Biogen e a Ionis realizaram um programa inovador de desenvolvimento clínico, o maior do gênero na AME, que moveu Spinraza® (nusinersena) da sua primeira dose em humanos em 2011 para a primeira aprovação regulatória em cinco anos.

Sobre a AME^1-5

A AME é caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral inferior, resultando em atrofia e fraqueza muscular grave e progressiva. Indivíduos com o tipo mais grave de AME podem ficar paralisados e apresentam dificuldade em desempenhar funções básicas de sobrevivência, como respirar e engolir.

Devido a uma perda ou defeito no gene SMN1, as pessoas com AME não produzem a proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) em nível suficiente, o que é crítico para a manutenção do neurônio motor. A gravidade da AME correlaciona-se com a quantidade de proteína SMN. Pessoas com AME Tipo 1, a forma mais grave que requer o cuidado e suporte de maior intensidade, produzem pouca proteína SMN e não conseguem sentar-se sem suporte ou sobreviver após os dois anos de idade sem suporte respiratório. Pessoas com AME Tipo 2 e Tipo 3 produzem quantidades maiores da proteína SMN e apresentam formas de AME menos graves, mas que ainda impactam suas vidas.

Sobre a Biogen

Na Biogen, nossa missão é clara: somos pioneiros na neurociência. A Biogen descobre, desenvolve e fornece terapias inovadoras em todo o mundo para pessoas que vivem com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves. Fundada em 1978 como uma das primeiras empresas globais de biotecnologia do mundo por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e os ganhadores do Prêmio Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp. Hoje, a Biogen possui o principal portfólio de medicamentos para tratar a esclerose múltipla; introduziu o primeiro e único tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal e está focada no avanço dos programas de pesquisa em neurociência na doença de Alzheimer e demência, Esclerose Múltipla e neuroimunologia, distúrbios do movimento, distúrbios neuromusculares, dor, oftalmologia, neuropsiquiatria e neurologia aguda. Para saber mais, visite www.br.biogen.com 

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