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Casgevy é o primeiro tratamento médico que utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR — Foto: Sangharsh Lohakare na Unsplash
Segundo a farmacêutica Vertex, 35 mil pacientes com anemia falciforme e beta-talassemia, nos EUA e na Europa, devem se beneficiar com a terapia
Por Fabiana Rolfini | Época Negócios
Quase um ano após sua aprovação, o Casgevy, primeiro tratamento médico que utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR, ganhadora do Prêmio Nobel, começou a ser administrado tanto em pacientes com anemia falciforme quanto com beta-talassemia, doença sanguínea hereditária.
Em uma teleconferência de resultados feita no início deste mês, a Vertex, farmacêutica que comercializa o Casgevy, anunciou que a primeira pessoa a receber a terapia fora de um estudo clínico obteve a dose no terceiro trimestre deste ano.
"O Cagevy foi recebido com entusiasmo por pacientes, médicos e formuladores de políticas, e o lançamento está ganhando impulso em todas as regiões", disse Stuart Arbuckle, diretor de operações da Vertex, na ocasião. Ele acrescentou que mais pacientes estão acessando o tratamento comercialmente.
Procurada pela revista Wired, a Vertex se recusou a fornecer o número exato de pacientes que receberam o Casgevy. No entanto, a empresa afirma que 40 pacientes foram submetidos a coletas de células antes de receberem o tratamento, em comparação com 20 pacientes no último trimestre.
Células modificadas pelo CRISPR
Na doença falciforme, os pacientes não produzem hemoglobina saudável, substância responsável pelo transporte de oxigênio pelo organismo. A culpa é de erros no gene da hemoglobina. Como resultado, as pessoas com anemia falciforme têm glóbulos vermelhos duros, em forma de meia-lua, que se unem e bloqueiam o fluxo sanguíneo, causando crises extremas de dor, as quais podem levar horas ou até mesmo dias.
A terapia Casgevy funciona usando a técnica de edição de DNA CRISPR para modificar as células do paciente com anemia falciforme, para que elas produzam um tipo saudável de hemoglobina.
O tratamento é feito com a coleta das células-tronco formadoras de sangue do próprio paciente, que são enviadas a um laboratório para serem editadas. Antes de receber uma infusão das células, os pacientes devem se submeter a quimioterapia para preparar a medula óssea para receber as novas células. Depois que as células editadas são infundidas, elas viajam para a medula óssea, onde começam a produzir novos glóbulos vermelhos com hemoglobina saudável.
Nos testes clínicos, o Casgevy reduziu muito ou eliminou as crises de dor debilitante em pessoas com doença falciforme e permitiu que a maioria das pessoas com beta-talassemia deixasse de receber transfusões de sangue. Para alguns pacientes, isso equivale a uma cura funcional.
A Vertex estima que cerca de 35 mil pacientes com células falciformes e beta-talassemia nos EUA e na Europa possam se beneficiar da terapia Casgevy. No entanto, há alguns desafios para os pacientes interessados em receber o tratamento, como a necessidade de se submeter a quimioterapia, o que pode causar infertilidade. Outro obstáculo é o longo e árduo processo de coleta de células e a permanência no hospital por semanas após o recebimento das células editadas.
O atraso no recebimento do Casgevy por parte dos pacientes não é necessariamente inesperado, pois o tratamento é complexo de administrar e apenas alguns hospitais são capazes de realizar o procedimento. Ainda segundo a Vertex, 45 centros de tratamento estão agora autorizados a administrar o Casgevy, e a expectativa é de ampliar esse número para 75 em todo o mundo.
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