A maioria dos membros do painel consultivo da FDA recomendou na quarta-feira que o palovaroteno da Ipsen fosse aprovado para tratar pacientes com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). A Ipsen está buscando um aceno de US para o agonista gama RAR oral para prevenir a ossificação heterotópica em adultos e crianças com a doença óssea ultrarrara.
Especificamente, o painel consultivo votou 10-4 que as evidências do estudo MOVE de Fase III mostram que o palovaroteno é um tratamento eficaz em pacientes com FOP. Em uma segunda pergunta, eles votaram por 11 a 3 que os benefícios do palovaroteno superam seus riscos para esses pacientes. Uma decisão da FDA sobre o arquivamento é esperada até 16 de agosto.
No final do ano passado, a FDA emitiu uma carta de resposta completa à Ipsen pedindo para ver informações adicionais sobre os dados dos testes clínicos do medicamento. A Ipsen disse que sua reapresentação em fevereiro passado continha análises de todo o programa de desenvolvimento do palovaroteno, incluindo o teste MOVE. O estudo falhou em sua análise de eficácia primária pré-especificada, mas Ipsen disse mais tarde que uma análise interina post-hoc mostrou uma redução clinicamente significativa de 60% no novo volume de formação óssea anormal em participantes tratados com palovaroteno, em comparação com pacientes em tratamento padrão. Segundo o órgão, o palovaroteno também tem um perfil de segurança consistente com outras terapias da classe dos retinoides sistêmicos.
Embora uma avaliação de cientistas da equipe da FDA divulgada no início desta semana indicasse que a agência tinha preocupações sobre confiar em análises post-hoc, eles sugeriram que seu uso pode ser aceitável para apoiar a aplicação do Ipsen neste caso. Na reunião do painel consultivo, alguns membros do comitê questionaram o estudo que a Ipsen apresentou em apoio ao medicamento, que não se baseava em um desenho clínico randomizado controlado padrão-ouro, enquanto outros consideraram que as circunstâncias, incluindo a raridade da FOP, tornavam os dados da Ipsen aceitáveis.
"Estamos satisfeitos com o resultado de hoje e acreditamos que a votação... transmite o potencial do palovaroteno em ajudar a gerenciar os impactos severos do FOP", comentou o chefe de pesquisa e desenvolvimento da Ipsen, Howard Mayer, em um comunicado após a reunião consultiva, acrescentando que "continuaremos a trabalhar em estreita colaboração com a FDA nos próximos passos".
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