- O estudo demonstra superioridade, mostrando redução estatisticamente significativa e clinicamente significativa na taxa de sangramento anualizada com um perfil de segurança geralmente bem tolerado em comparação com o tratamento sob demanda em pacientes com 12 anos ou mais
- HYMPAVZI foi administrado com uma injeção subcutânea simples, uma vez por semana, que exigiu preparação mínima
NOVA YORK--(BUSINESS WIRE)-- A Pfizer Inc. (NYSE: PFE) anunciou hoje resultados positivos de primeira linha do estudo BASIS de Fase 3 (NCT03938792) avaliando o HYMPAVZI™ (marstacimab) para adultos e adolescentes que vivem com hemofilia A ou B com inibidores. O estudo atingiu o desfecho primário e os principais desfechos secundários de sangramento, demonstrando a superioridade do HYMPAVZI subcutâneo uma vez por semana na melhoria dos principais resultados hemorrágicos em comparação com o tratamento sob demanda em uma população de pacientes onde são necessárias abordagens de tratamento menos onerosas.1,2,3,4
Inibidores, ou anticorpos, que neutralizam as terapias de reposição de fatores e as tornam ineficazes, podem se desenvolver em pessoas que vivem com hemofilia.5 Os inibidores podem ser diagnosticados com um exame de sangue.6 Das mais de 800.000 pessoas no mundo que vivem com hemofilia A ou hemofilia B, aproximadamente 20% das pessoas com hemofilia A e 3% das pessoas com hemofilia B são incapazes de continuar tomando terapias de reposição de fator porque desenvolvem inibidores do FVIII (Fator VIII) e FIX (Fator IX) e essas terapias não previnem mais ou interrompem os episódios de sangramento.6,7
"Pacientes com inibidores tendem a enfrentar complicações frequentes, e navegar no cenário do tratamento pode introduzir complexidades e aumentar a carga da doença",1,2,3,4,8 disse Davide Matino, MD, M.Sc., Investigador Principal do BASIS, Professor Associado de Medicina, Universidade McMaster. "A forte redução do sangramento com o HYMPAVZI em comparação com o tratamento sob demanda no estudo BASIS de Fase 3, juntamente com seu método de administração semanal, oferece um potencial empolgante para esses pacientes que precisam urgentemente de opções de tratamento."
O estudo BASIS demonstrou que o tratamento profilático com HYMPAVZI resultou em uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante na taxa de sangramento anualizada (ABR) de sangramentos tratados em pessoas que vivem com hemofilia A grave ou hemofilia B com inibidores. Quarenta e oito pessoas que vivem com hemofilia foram tratadas com HYMPAVZI durante um período de 12 meses versus um regime intravenoso sob demanda com agentes de bypass, administrado como parte dos cuidados habituais no período inicial de seis meses. O HYMPAVZI foi superior ao tratamento sob demanda, com uma redução de 93% no PEATE em 12 meses (ABR 1,39 vs ABR sob demanda 19,78; p < 0,0001). A superioridade do HYMPAVZI também foi demonstrada em todos os desfechos secundários relacionados ao sangramento - sangramentos espontâneos, sangramentos articulares, sangramentos articulares alvo e sangramentos totais.
O HYMPAVZI foi geralmente bem tolerado, consistente com a coorte não inibidora do estudo BASIS e os resultados da Fase 1/2. Não foram notificados óbitos ou acontecimentos tromboembólicos.
"Esses resultados encorajadores demonstram o potencial do HYMPAVZI para ajudar as pessoas que vivem com hemofilia A ou B com inibidores, atendendo a uma necessidade importante de pacientes com anticorpos que neutralizam a maioria das opções profiláticas baseadas em fatores usadas para gerenciar episódios de sangramento", disse Michael Vincent, MD, Ph.D., Diretor de Inflamação e Imunologia da Pfizer. "O HYMPAVZI representa a mais recente contribuição da Pfizer em mais de 40 anos de trabalho para promover o tratamento da hemofilia, como uma opção de tratamento geralmente bem tolerada que pode oferecer proteção contra sangramento com uma administração subcutânea direta uma vez por semana em uma caneta pré-cheia para pacientes com inibidores, se aprovado nesta população de pacientes. "
As análises do conjunto de dados completo da Fase 3 da coorte de inibidores do estudo BASIS estão em andamento e dados adicionais serão apresentados nas próximas reuniões médicas. A Pfizer planeja discutir esses dados com as autoridades regulatórias, com o objetivo de iniciar registros regulatórios para o HYMPAVZI para o tratamento de pacientes que vivem com hemofilia com inibidores.
Descoberto por cientistas da Pfizer, o HYMPAVZI tem um mecanismo de ação diferenciado dos tratamentos de reposição FVIII e FIX. Em vez de substituir os fatores de coagulação ausentes ou insuficientes, o HYMPAVZI foi intencionalmente projetado para atingir o inibidor da via do fator tecidual (TFPI), um dos mecanismos naturais do corpo que inibe o início da coagulação do sangue. Ao direcionar o domínio Kunitz 2 do TFPI, o HYMPAVZI pode ajudar a restabelecer o equilíbrio entre sangramento e formação de coágulos sanguíneos com o objetivo de oferecer uma combinação de proteção contra sangramento, boa tolerabilidade e administração direta.
Fonte: Pfizer
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