Cura de doenças genéticas raras está prestes a se tornar uma realidade comercial (Fonte: Reprodução/123RF)
Os novos medicamentos de terapias genéticas podem causar uma mudança no modelo de negócios da indústria farmacêutica
A cura de doenças genéticas raras, tanto em crianças quanto em adultos, há algum tempo era apenas um sonho, mas agora está prestes a se tornar uma realidade comercial. Os tratamentos genéticos usam o DNA que não sofreu alterações e o inserem nas células, com frequência por meio de vírus. Uma vez dentro da célula, o novo DNA produz uma proteína antes inexistente no organismo e reverte o problema genético.
Na última semana de julho, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA anunciou que pretende acelerar a aprovação de dois novos medicamentos para o tratamento de doenças genéticas raras. Um deles, fabricado pela Pfizer e pela empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, destina-se ao tratamento de doentes com hemofilia B, que, em razão da deficiência do fator IX, sofrem hemorragias nas articulações, músculos e órgãos internos.
O outro medicamento, fabricado por uma empresa especializada em terapia genética, AveXis, é específico para o tratamento de uma doença neuromuscular grave. Esses avanços científicos têm atraído grandes investimentos. No final de julho, Audentes, uma empresa de biotecnologia genética, arrecadou US$ 75 milhões com a venda de ações para o público pela primeira vez.
Apesar do número pequeno de medicamentos para tratamentos genéticos aprovados no mundo, as pesquisas duplicaram desde 2012, segundo analistas da Datamonitor Healthcare. O medicamento SPK-RPE65 da Spark Therapeutic, que recupera a visão de pessoas com retinite pigmentosa, uma doença hereditária que causa a degeneração da retina, é provável que seja aprovado em breve nos EUA.
Porém, em geral, as doenças genéticas são extremamente raras. A empresa farmacêutica GlaxoSmithKline (GSK) obteve a aprovação para comercializar o remédio Strimvelis na Europa. O tratamento desenvolvido no hospital San Raffaele, em Milão, cura a ADA-SCID, uma doença imunológica quase sempre fatal no primeiro ano de vida. Por ano, só 15 pacientes são diagnosticados com essa doença na Europa. É difícil atrair projetos de financiamento de pesquisas de doenças tão raras e, por isso, o progresso é mais lento nesse campo.
Até o momento, a GSK não anunciou o preço de venda do Strimvelis. Martin Andrews, o diretor de pesquisa de doenças raras da empresa, disse que é inútil lançar um medicamento no mercado que ninguém possa comprá-lo, então a GSK pretende vendê-lo por um preço mais reduzido possível. Mas a empresa também quer ter um retorno em seu investimento, disse Andrews.
As lições aprendidas com o desastre comercial do medicamento Glybera, o primeiro medicamento de terapia genética vendido na Europa, ainda repercutem. O remédio é utilizado no tratamento de pacientes com uma rara deficiência da lipoproteína lipase, que causa crises de pancreatite, apesar de uma dieta com baixo teor de gordura. Ao preço de US$ 1 milhão, só foi comprado uma vez desde 2012.
Andrews prevê que um número maior de pacientes com doenças genéticas e de terapias eficazes para tratá-las irá estimular a criatividade da indústria farmacêutica. A GSK está investindo na informatização para reduzir o custo da terapia genética. Na opinião de Keith Thompson, CEO da Cell and Gene Therapy Catapult, existe uma “competição mundial” entre as empresas na conquista de mercados e na diminuição do custo dos tratamentos. O progresso das terapias genéticas deu início a um novo capítulo na história da medicina e, talvez, provoque uma mudança no modelo de negócios da indústria farmacêutica.
Fontes: The Economist - Rare diseases: Fixing fate
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