A norte-americana PTC Therapeutics acaba de anunciar a aquisição da Censa Pharmaceuticals. Essa biofarmacêutica é focada na pesquisa e no desenvolvimento de drogas para doenças metabólicas raras, incluindo a fenilcetonúria, e outras enfermidades associadas a falhas na tetrahidrobiopterina (BH4).
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A fenilcetonúria (PKU) é uma falha do metabolismo causada predominantemente por mutações no gene da fenilalanina hidroxilase (PAH), ocasionando acúmulo tóxico do aminoácido fenilalanina no cérebro. A PKU é tipicamente diagnosticada ao nascimento e foi descrita em todos os grupos étnicos.
Sua incidência em todo o mundo varia amplamente, mas estima-se que haja 16.500 pacientes nos Estados Unidos. No Brasil, tem sido encontrada uma prevalência variando de 1 a cada 15 mil ou 25 mil casos.
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