A PTC Therapeutics informou que o painel consultivo do regulador europeu de saúde reafirmou uma opinião negativa para seu medicamento usado para tratar um distúrbio hereditário de perda muscular progressiva, fazendo com que suas ações caíssem mais de 11% nas negociações estendidas.
O medicamento, Translarna, havia recebido aprovação condicional na União Européia em 2014 para tratar crianças ambulatoriais com cinco anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne (DMD) expressando "mutação nonsense", que termina prematuramente a tradução de um gene em uma proteína.
O parecer negativo emitido pelo Comitê dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) resultará na retirada do medicamento na Europa, disse a empresa, acrescentando que a Comissão Européia ratificará o parecer e retirará o medicamento do mercado no prazo de 67 dias.
"A notícia é infeliz, pois o Translarna é atualmente a única terapia aprovada para o tratamento de pacientes com DMD com mutações nonsense na UE", disse Joseph Thome, analista da TD Cowen, em nota.
Thome estima a receita da Translarna em US$ 214 milhões em 2024.
Em Setembro, o CHMP tinha emitido um parecer negativo sobre a renovação e conversão da autorização condicional em autorização total de introdução no mercado do Translarna.
A autorização condicional de comercialização de um medicamento permite a comercialização de medicamentos destinados a tratar doenças potencialmente fatais que têm poucas ou nenhuma opção de tratamento, mesmo que dados clínicos abrangentes ainda não estejam disponíveis.
Translarna é projetado para aumentar a produção de uma proteína chamada distrofina, cuja ausência causa enfraquecimento muscular em pacientes com DMD.
A doença neuromuscular afeta cerca de um em cada 3.500 nascimentos masculinos em todo o mundo, de acordo com a Organização Nacional para Doenças Raras.
Fonte: Reuters| Reportagem de Mariam Sunny em Bengaluru; Edição de Krishna Chandra Eluri, Shilpi Majumdar e Sherry Jacob-Phillips
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