WARREN, Nova Jersey, 27 de março de 2026 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), concedeu aprovação para Sephience™ (sepiapterina). A aprovação inclui rotulagem ampla para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU).
"Estamos entusiasmados em continuar o impulso do lançamento global do Sephience com aprovação regulatória no Brasil", disse Bruce Braughton, vice-presidente sênior e gerente geral das Américas da PTC Therapeutics. "Esse marco representa um avanço poderoso não apenas para a comunidade brasileira da PKU, mas também reforça nosso compromisso em acelerar o acesso a terapias inovadoras em toda a América Latina."
A aprovação regulatória se baseia em evidências de eficácia e segurança significativas do ensaio de Fase 3 APHENITY, bem como na durabilidade do efeito do tratamento no estudo de extensão de longo prazo APHENITY.
O Sephience recebeu aprovação regulatória nos EUA, Europa, Japão e outros países.
Sobre o Sephience™ (sepiapterina)
O Sephience é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA) em pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU). O sephience é um precursor natural do cofator enzimático BH4, essencial para a fenilalanina hidroxilase (PAH). Ao aumentar a estabilidade conformacional da enzima PAH mal dobrada e aumentar as concentrações intracelulares de BH4, o Sephience consegue reduzir efetivamente os níveis de fenilalanina no sangue.
Sobre a Fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária, caracterizada pela incapacidade do corpo de decompor um aminoácido essencial chamado fenilalanina, que pode resultar em sintomas neurológicos e outros. Isso causa danos severos e irreversíveis, incluindo deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Os recém-nascidos com PKU inicialmente não apresentam nenhum sintoma, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados pelos níveis tóxicos de Phe nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico da PKU geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com distúrbios raros A PTC está promovendo um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas.
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