Somente no Japão, cerca de 4.000 indivíduos têm um diagnóstico de PDIC
O anticorpo riliprubart da Sanofi recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) por seu potencial no tratamento da polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (CIDP), um distúrbio neurológico raro.
O rilirubart é um anticorpo monoclonal de imunoglobulina G4 (IgG4) humanizado que inibe C1s ativados dentro da via clássica do complemento.
Somente no Japão, cerca de 4.000 indivíduos têm um diagnóstico de PDIC.
O chefe global de desenvolvimento de neurologia da Sanofi, Erik Wallstroem, declarou: "A designação de medicamento órfão de riliprubart para pessoas que vivem com CIDP no Japão ressalta nosso compromisso em aplicar nosso profundo conhecimento do sistema imunológico para tratar de distúrbios neurológicos raros com necessidades médicas significativas não atendidas.
"Embora existam terapias CIDP, muitos indivíduos continuam a apresentar sintomas debilitantes, incluindo dor, fadiga e fraqueza. Nosso desenvolvimento contínuo do riliprubart reflete nossa dedicação em desafiar o status quo da neurologia com o objetivo de melhorar a vida das pessoas."
Os dados de um estudo de Fase II indicam que o riliprubart pode oferecer segurança e eficácia sustentadas durante um período de 76 semanas para uma ampla gama de pacientes com PDIC.
A PDIC leva à fraqueza progressiva, bem como à perda sensorial nas pernas e braços.
O diagnóstico precoce é crucial, pois permite uma intervenção oportuna que pode ajudar a prevenir a incapacidade a longo prazo. Infelizmente, mesmo com os tratamentos disponíveis, muitos indivíduos continuam a apresentar sintomas persistentes, como fraqueza, dormência e fadiga, o que pode resultar em morbidade prolongada e redução da qualidade de vida.
O anticorpo está atualmente passando por uma investigação mais aprofundada em dois estudos separados de Fase III, MOBILIZE em indivíduos refratários ao padrão de tratamento e VITALIZE em pacientes tratados com imunoglobulina intravenosa (IVIg).
Em junho de 2025, o Departamento de Saúde de Abu Dhabi (DoH) e a Sanofi assinaram um memorando de entendimento com o objetivo de aprimorar o desenvolvimento de vacinas.
Essa colaboração usará ecossistemas locais de tecnologia de saúde e instalações de pesquisa, com ênfase na melhoria dos processos regulatórios, no avanço das instalações de fabricação e na promoção do compartilhamento de conhecimento entre especialistas regionais e internacionais.
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