MERCADO

Foram realizados dois estudos com adultos e adolescentes, com pelo menos 12 anos de idade, o HAVEN 3 e o HAVEN 4. O HAVEN 3 avaliou a administração do fármaco semanal ou quinzenalmente em pacientes sem inibidores do Fator VIII, proteína que atua no processo de coagulação do sangue. Os resultados comprovaram redução do número de sangramentos em 96%, quando comparados a pacientes que não realizaram o tratamento para prevenção de hemorragias.

Além disso, 55,6% dos pacientes tratados com o fármaco semanalmente e 60% dos que usaram a cada duas semanas não tiveram sangramentos. É importante mencionar que, na comparação intrapaciente, a profilaxia semanal com emicizumabe mostrou eficácia superior à da profilaxia prévia com o tratamento padrão para pessoas com hemofilia A sem inibidores, conforme demonstrou a redução de 68% nos episódios hemorrágicos.

No HAVEN 4, os pacientes com ou sem inibidores do Fator VIII, receberam profilaxia com emicizumabe a cada quatro semanas e os resultados demonstram que a administração mensal da molécula pode proporcionar um controle clinicamente relevante do sangramento: 56,1% não tiveram sangramentos tratados e 90,2% tiveram menos de três sangramentos tratados.

Em análise não intervencionista sobre o impacto da hemofilia A na qualidade de vida de crianças com inibidores do fator VIII, apresentada separadamente, foi apontado como o convívio com essa condição tem um impacto substancialmente negativo na saúde física e emocional, além de representar uma carga significativa para os cuidadores. Outro ponto constatado foi o fato de que 97,8% dos pacientes que participaram do estudo HAVEN 3 e 100% dos que participaram do HAVEN 4 preferem emicizumabe ao seu tratamento para atual.

“Esses novos dados de referência mostram que emicizumabe controlou os sangramentos em pessoas com hemofilia A, permitindo flexibilidade para que as injeções subcutâneas menos frequentes”, disse a Dra. Sandra Horning, diretora médica e de desenvolvimento global de produtos da Roche. “Agora temos resultados positivos de todos os nossos quatro estudos de fase III, com dados que reforçam a eficácia e segurança gerais de emicizumabe e seu potencial para o tratamento de todas as pessoas com hemofilia A”.

Essas apresentações dão continuidade aos anúncios dos resultados de estudos anteriores, o HAVEN 1 e HAVEN 2, que mostraram redução na taxa de sangramento de pacientes com hemofilia A com inibidores do fator de coagulação e fundamentaram a aprovação da agência regulatória americana, a FDA, para o uso profilático rotineiro, visando prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças que sofrem com o distúrbio.

O emicizumabe foi recentemente aprovado pelas autoridades regulatórias em outros países, assim como pela Comissão Europeia. Os dados dos quatro estudos estão sendo submetidos às autoridades de saúde de todo o mundo para análise e eventual aprovação. No Brasil, a molécula está sob avaliação da autoridade competente.

Sobre o HAVEN 3

HAVEN 3 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com emicizumabe versus nenhuma profilaxia (tratamento dos episódios/sob demanda com fator VIII) em pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. O estudo incluiu 152 pacientes com hemofilia A (12 anos de idade ou mais) que haviam sido previamente tratados com fator VIII sob demanda ou profilático. Os pacientes previamente tratados com fator VIII sob demanda foram randomizados na proporção de 2:2:1 para receberem profilaxia com Hemlibra por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo A), profilaxia com emicizumabe por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 3 mg/kg/2 semanas por pelo menos 24 semanas (grupo B), ou nenhuma profilaxia (grupo C). Os pacientes previamente tratados com fator VIII profilático receberam profilaxia com emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo D). O protocolo permitia o uso de fator VIII para tratamento de novos episódios de sangramento.

Sobre o HAVEN 4

HAVEN 4 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, com um só grupo, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de emicizumabe a cada quatro semanas. O estudo incluiu 48 pacientes (12 anos de idade ou mais) com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII e que haviam sido previamente tratados com fator VIII ou agentes de bypass profiláticos ou sob demanda. O estudo teve duas partes: uma fase introdutória de farmacocinética e uma coorte de expansão. Todos os pacientes da fase introdutória de farmacocinética haviam sido previamente tratados sob demanda e receberam emicizumabe por via subcutânea, na dose de 6 mg/kg para caracterização completa do perfil farmacocinético após uma dose única durante quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas. Os pacientes da coorte de expansão receberam profilaxia com emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana por quatro semanas, seguida por 6 mg/kg a cada quatro semanas por pelo menos 24 semanas. O protocolo permitia o uso de fator VIII ou agentes de bypass para tratamento de novos episódios de sangramento, dependendo da condição do paciente quanto a inibidores do fator VIII.

Sobre estudos anteriores

Haven 1

Estudo de fase III, multicêntrico, aberto e randomizado que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com emicizumabe versus tratamento sob demanda com agentes “bypass” em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII. Incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais. As análises realizadas no estudo HAVEN 1 demostraram uma redução em 87% na taxa de sangramentos, nos pacientes tratados com emicizumabe em profilaxia. Após 31 semanas de observação, 68,6% dos pacientes que receberam a molécula não tiveram sangramentos espontâneos, em comparação com 11% dos que receberam “agentes by-passing” sob demanda.

Haven 2

Estudo de fase III, braço único, multicêntrico e aberto que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da administração subcutânea de emicizumabe uma vez por semana em crianças de 2 a 12 anos. Análise após uma mediana de 12 semanas de tratamento incluiu 19 crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia A e inibidores do Fator VIII de coagulação, que necessitam de tratamento com agentes de “bypass”.

Após 12 semanas de acompanhamento, o estudo revelou que apenas 1 a cada 19 pacientes relatou episódios de sangramento que precisaram de tratamento e que não houve sangramentos articulares ou musculares. Na comparação intra-paciente foi observado uma redução de 100% nos sangramentos durante o tratamento com emicizumabe, incluindo os que usaram agentes “by-passing” profilático ou sob demanda previamente.

Sobre a Roche

A Roche é uma empresa global, pioneira em produtos farmacêuticos e de diagnóstico, dedicada a desenvolver avanços da ciência que melhorem a vida das pessoas. Combinando as forças das divisões Farmacêutica e Diagnóstica, a Roche se tornou líder em medicina personalizada - estratégia que visa encontrar o tratamento certo para cada paciente, da melhor forma possível.

É considerada a maior empresa de biotecnologia do mundo, com medicamentos verdadeiramente diferenciados nas áreas de oncologia, imunologia, infectologia, oftalmologia e doenças do sistema nervoso central. É também líder mundial em diagnóstico in vitro e tecidual do câncer, além de ocupar posição de destaque no gerenciamento do diabetes. Fundada em 1896, a Roche busca constantemente meios mais eficazes para prevenir, diagnosticar e tratar doenças, contribuindo de modo sustentável para a sociedade. A empresa também visa melhorar o acesso dos pacientes às inovações médicas trabalhando em parceria com todos os públicos envolvidos. Vinte e nove medicamentos desenvolvidos pela Roche fazem parte da Lista de Medicamentos Essenciais da Organização Mundial da Saúde, entre eles, antibióticos que podem salvar vidas, antimaláricos e terapias contra o câncer. Pelo oitavo ano consecutivo, a Roche foi reconhecida como a empresa mais sustentável do grupo Indústria Farmacêutica, Biotecnologia e Ciências da Vida pelos Índices Dow Jones de Sustentabilidade (DJSI).

Com sede em Basileia, na Suíça, o Grupo Roche atua em mais de 100 países e, em 2016, empregou mais de 94.000 pessoas em todo o mundo. No mesmo ano, a Roche investiu 9,9 bilhões de francos suíços em Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e suas vendas alcançaram 50,6 bilhões de francos suíços. A Genentech, nos Estados Unidos, é um membro integral do Grupo Roche. A Roche é acionista majoritária da Chugai Pharmaceutical, no Japão. Para mais informações, visite www.roche.com.br.