Reuters - A farmacêutica suíça Roche se unirá à biotecnologia privada Ascidian Therapeutics para desenvolver terapias gênicas direcionadas a doenças neurológicas difíceis de tratar, disse a startup com sede em Boston na terça-feira.
A Roche está buscando vários campos terapêuticos para compensar a queda nas vendas de oncologia, estabelecendo um ritmo alto para restaurar seu pipeline de desenvolvimento que foi atingido por grandes reveses de testes em imunoterapia de Alzheimer e câncer em 2022.
Sob o acordo, a Roche obtém direitos exclusivos sobre a tecnologia de edição de éxons de RNA da Ascitiana para desenvolver terapias para doenças neurológicas não reveladas.
PELOS NÚMEROS
A Ascidian receberá um pagamento inicial de US$ 42 milhões e até US$ 1,8 bilhão em pagamentos de marcos de pesquisa, clínicos e comerciais. Também é elegível para receber royalties sobre vendas comerciais em todo o mundo por quaisquer terapias desenvolvidas sob a parceria.
A Ascidian, apoiada pela empresa de capital de risco Apple Tree Partners, está testando separadamente uma terapia genética de doenças oculares em um teste em estágio inicial. A empresa levantou US$ 40 milhões em sua última rodada de financiamento, em novembro de 2023.
O candidato à terapia, ACDN-01, também é baseado em sua tecnologia de edição de éxons de RNA que envolve a substituição de seções mutadas de genes por saudáveis.
Esta abordagem visa fornecer um efeito duradouro semelhante à terapia genética tradicional, mas com riscos reduzidos em comparação com a edição direta de DNA e a substituição de genes.
"Nossa parceria com a Ascidian é uma oportunidade de aproveitar a tecnologia avançada de edição de exons de RNA, que tem o potencial de oferecer terapêutica única transformadora, editando vários exons inteiros no nível de RNA com um único tratamento", disse James Sabry, chefe global de parceria farmacêutica da Roche.
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