A unidade Genentech de Roche está apostando até US$ 1,27 bilhão na tentativa da Alector de introduzir uma enzima no cérebro, licenciando direitos exclusivos mundiais para a terapia pré-clínica de reposição enzimática da doença de Parkinson da biotecnologia.
AL050 é uma forma engenheirada de glicocerebrosidase (GCase), uma enzima cuja deficiência é particularmente pronunciada em pacientes com mutações GBA1 e que tem sido implicada no Parkinson.
"O desafio no tratamento da deficiência de GCase é duplo: criar uma enzima com atividade e durabilidade ideais e entregá-la com sucesso ao cérebro", disse Arnon Rosenthal, CEO da Alector.
A Alector está resolvendo isso ao combinar a enzima, que otimizou para maior atividade e meia-vida mais longa, com sua tecnologia Alector Brain Carrier (ABC) para transportar a terapia através da barreira hematoencefálica (BBB). Uma vez no cérebro, a enzima substituta tem como objetivo decompor a glucosilsfingosina e a glucosilceramida, lipídios que se acumulam nos neurônios e outras células cerebrais quando a atividade da GCase é prejudicada.
A Alector ficará com 100 milhões de dólares adiantados como parte do acordo e pode eventualmente receber mais 1,17 bilhão de dólares, potencialmente vinculados a vários marcos, além de royalties escalonados sobre vendas líquidas. A Genentech assumirá responsabilidades de desenvolvimento, regulação, manufatura e comercialização em todos os aspectos, embora a biotecnologia mantenha a propriedade de sua plataforma de entrega ABC e os direitos plenos para aplicar a tecnologia em todo o seu pipeline totalmente controlado.
O acordo se soma à coleção de abordagens de Roche para passar os medicamentos pela barreira defensiva do cérebro. A indústria farmacêutica suíça desenvolveu sua própria plataforma Brainshuttle, que utiliza um mecanismo de ligação ao receptor de transferrina 1 para transportar anticorpos para o cérebro, e está implementando essa plataforma junto com o medicamento experimental para Alzheimer trontinemab. Também firmou acordos nos últimos anos com a Sangamo e a Manifold Bio envolvendo tecnologias para movimentar diferentes tipos de medicamentos pelo BBB.
Para a Alector, o acordo traz um impulso — suas ações subiram cerca de 17% na segunda-feira — após sofrer um golpe devido ao recente colapso da colaboração com a GSK após falhas clínicas em alguns programas parceiros de demência frontotemporal e doença de Alzheimer precoce. Esse acordo, fechado em 2021, veio com 700 milhões de dólares adiantados e a promessa de até 1,5 bilhão de dólares em marcos para co-desenvolver dois anticorpos direcionados a progranulina.
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