Depois de alguns anos difíceis, a Sangamo Therapeutics parece estar em alta ultimamente. As ações da empresa subiram cerca de 38% na terça-feira, depois que a empresa de medicamentos genômicos anunciou que seus planos de buscar aprovação acelerada para sua terapia genética da doença de Fabry foram aprovados pelo FDA.
O alinhamento regulatório, que pode ajudar o isaralgagene civaparvovec (ST-920) a chegar ao mercado dos EUA três anos antes das estimativas anteriores, é a mais recente boa notícia para a Sangamo. A terapia genética de hemofilia A da Pfizer, em parceria com a Pfizer, publicou recentemente dados positivos de Fase III, e a Sangamo fechou um acordo em agosto com a unidade Genentech da Roche para suas tecnologias de edição de dedos de zinco no valor de quase US $ 2 bilhões em biobucks.
A Sangamo parece estar a caminho de um retorno, depois que uma série de acordos de fracasso a partir de 2022 colocou a empresa em uma posição financeira um tanto tênue. A Sanofi, a Biogen e a Novartis desistiram de acordos de regulação genética de alto marco e, em novembro passado, a Sangamo fechou sua sede em Brisbane, Califórnia. Também reduziu sua força de trabalho nos EUA em cerca de 40% para estender seu fluxo de caixa.
Submissão no próximo ano
Com a bênção da FDA, a Sangamo agora planeja usar os dados do estudo STAR de Fase I/II em andamento para servir de base para um pedido de aprovação acelerada, sem exigir um estudo de registro adicional.
A empresa espera que o conjunto de dados completo do STAAR, incluindo o endpoint de eficácia clínica da inclinação da eGFR em 52 semanas, esteja disponível no primeiro semestre de 2025, com uma apresentação regulatória planejada para o segundo semestre daquele ano.
Em abril, a Sangamo administrou 33 pacientes com doença de Fabry com isaralgagene civaparvovec, incluindo 18 que haviam iniciado o estudo sobre terapia de reposição enzimática (TRE); todos os 18 pararam de tomar TRE.
A empresa relatou dados provisórios de nove pacientes em 2022, mostrando que a terapia genética foi bem tolerada e levou a uma atividade enzimática α-Gal A elevada sustentada.
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