À medida que os acordos de compartilhamento de riscos lentamente deixam sua marca, o novo programa de garantia Cablivi da Sanofi apresenta uma nova abordagem dos métodos existentes.
by Akosua Mireku | Pharmaceutical-Technology
Em 18 de janeiro, a Sanofi lançou um novo programa de garantia para seu raro medicamento para doenças do sangue Cablivi (caplacizumab), que aborda acordos baseados em valor de uma maneira ligeiramente diferente. O programa segue a liderança dos programas de garantia da Pfizer para Panzyga (imunoglobulina intravenosa) e Xalkori (crizotinib), à medida que a indústria farmacêutica continua a explorar novos tipos de acordos de compartilhamento de riscos.
Em 2019, o Cablivi tornou-se o primeiro medicamento aprovado pela FDA à base de nanocorpos para púrpura trombocitopênica trombótica adquirida (aTTP), uma condição ultra-órfã que causa coágulos sanguíneos em pequenos vasos sanguíneos ao redor do corpo. O distúrbio tem uma incidência anual relatada entre 1,5 e 6,0 casos por milhão na Europa. O Dr. James George, professor pesquisador do Centro de Ciências da Saúde da Universidade de Oklahoma, disse que Cablivi "adiciona um novo aspecto ao tratamento, a pronta recuperação das plaquetas e a resolução imediata dos sintomas neurológicos transitórios". Em um e-mail para a Pharmaceutical Technology, ele descreveu ainda a terapia como "o avanço mais importante para o tratamento da PTT desde a documentação da eficácia da plasmaférese em 1991".
Antes da aprovação de Cablivi, os pacientes dependiam de uma combinação de plasmaférese associada a corticosteroides e imunomoduladores como padrão de tratamento (SOC) para o tratamento. Cablivi impede que as plaquetas se aglomerem, o que previne pequenos coágulos, e pode ser usado junto com outras drogas que suprimem o sistema imunológico.
Os requisitos de elegibilidade da Sanofi seguem um modelo semelhante aos programas anteriores da Pfizer, com os reembolsos dependendo da falta de resultado clínico nos pacientes. O novo programa de garantia da Sanofi oferece às instituições um reembolso pelo custo de seis doses de um tratamento se não for eficaz. Quaisquer reembolsos considerarão a opção mais barata entre o custo de aquisição por atacado (WAC) ou o custo real de aquisição. Atualmente, o WAC da Cablivi é de US $ 7.300 por kit de frasco de dose única. Um reembolso de até 12 doses de internação também será oferecido para pacientes cuja doença piora durante o tratamento. A droga é altamente classificada por seu custo, com um preço de US $ 270.000 antes de descontos e descontos para tratar um episódio típico de aTTP.
Jakub Hlávka, PhD, diretor executivo da Healthcare Markets Initiative e membro do Schaeffer Center da Universidade do Sul da Califórnia, sugere que a estratégia por trás desse novo programa de garantia poderia "minimizar o risco [financeiro e clínico] para o provedor e para o paciente". Outras empresas, como a BioMarin, já anunciaram a intenção de oferecer um programa de garantia baseado em resultados para seu medicamento para hemofilia A Roctavian (valoctocogene roxaparvovec).
Programa de garantia da Sanofi
De acordo com Hlávka, um programa de garantia aborda preocupações comuns de falta de resposta e exacerbação da doença que aparecem quando se lida com tratamentos altamente inovadores. Com essas terapias, existe a possibilidade de não haver benefício clínico e um surgimento de eventos adversos. Hlávka diz que os profissionais de saúde muitas vezes perguntam: "Devemos pagar apenas por alguns dos pacientes? Sabemos como identificar os pacientes certos?" Consequentemente, a Sanofi pode estar tentando aumentar o grupo potencial de pacientes que podem ser iniciados no tratamento, e eles podem lidar com as consequências financeiras mais tarde, acrescenta. Como o medicamento é tão caro, Hlávka propõe que, se o programa de garantia não fosse oferecido, a probabilidade de os pacientes terem acesso seria menor.
No entanto, o acordo da Sanofi é particularmente único na forma como mede os resultados. Ao contrário de outros contratos, um reembolso para o Cablivi depende de resultados clínicos individuais em comparação com os resultados de base populacional mais comumente usados. Os documentos descrevem que um reembolso só pode ser dado se o paciente "experimentar uma contagem de plaquetas inferior a 50 x 109/L, após quatro dias de tratamento combinado com Cablivi, plasmaférese terapêutica e terapêutica imunossupressora" ou se um doente apresentar "uma nova diminuição da contagem plaquetária após a normalização inicial da contagem plaquetária (>150 x 109/L), necessitando de reinício da plasmaférese terapêutica depois de ter descartado quaisquer causas para a queda na contagem de plaquetas que não a fisiopatologia da aTTP".
Hlávka explica que essa abordagem faz sentido com um medicamento tão caro para doenças raras, já que o ônus de coletar e registrar os resultados individuais dos pacientes só é possível quando se lida com uma população menor de pacientes. "Parece-me uma das formas mais transparentes de lidar com as incertezas que estão envolvidas nessas terapias altamente complicadas", diz Hlávka.
No entanto, Andrew Cournoyer, vice-presidente sênior da PRECISIONvalue, disse que isso pode tornar o processo um pouco mais árduo para pacientes e médicos. "Para se qualificar para um reembolso de garantia, existem três formulários que devem ser preenchidos e pede especificamente vários valores de laboratório para demonstrar a resposta do paciente", disse ele em um e-mail para a Pharmaceutical Technology. "Em alguns aspectos, isso pode ser um obstáculo para a participação devido à papelada envolvida. No entanto, é consistente em relação ao fato de que ele simplesmente busca o atestado do provedor em oposição à documentação real", acrescentou.
Conceção de acordos de partilha de riscos
No geral, no entanto, esse programa de garantia é semelhante aos acordos anteriores de compartilhamento de risco baseados em desempenho, diz Alex Watt, analista de pesquisa principal da equipe de Inteligência de Preços da GlobalData. A GlobalData é a empresa-mãe da Pharmaceutical Technology.
A Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) define acordos de compartilhamento de riscos como "um acordo entre um fabricante e um pagador / provedor que permite o acesso a (cobertura / reembolso de) uma tecnologia de saúde sujeita a condições especificadas". Em 2022, o número de acordos de compartilhamento de riscos atingiu o pico com 144 acordos sendo feitos na indústria farmacêutica.
Nos últimos anos, à medida que os preços dos medicamentos aumentaram continuamente, a popularidade dos acordos de partilha de riscos tem vindo a aumentar a uma taxa de crescimento médio anual de 24%. De acordo com a análise do banco de dados PharmOnline (POLI) da GlobalData, "a facilidade dos arranjos baseados em finanças levou a uma esmagadora maioria de 79% dos acordos baseados em finanças, variando de descontos simples a arranjos financeiros mais complexos". Watt diz que, entre esses arranjos baseados em finanças, a maioria é composta por esquemas de desconto, sejam descontos obrigatórios ou outros tipos de negociações de preços, para que medicamentos de alto custo / alto inovador tenham acesso a mercados críticos.
Cournoyer explicou que os programas de garantia permitem que os fabricantes de medicamentos usem dados do mundo real para avaliar se os resultados de um medicamento valem seus custos e "colocar seu dinheiro onde sua boca está". Com mudanças no reembolso que se concentram no valor (conforme definido pelos resultados de saúde e uso de recursos) versus taxa por serviço, contratos inovadores, como garantias, carregam mais juros, acrescenta.
No entanto, os obstáculos ainda permanecem. Cournoyer destacou que os produtos concorrentes com longas histórias, apoio de diretrizes e lealdade ao provedor ainda representam um desafio para as empresas farmacêuticas que testam contratos inovadores. Além disso, ele disse que extrair dados para validar os critérios para um reembolso de garantia pode ser um processo oneroso. Além disso, o processo para realmente solicitar o reembolso pode ser igualmente difícil. "Pagadores, provedores e pacientes reconhecerão que os fabricantes de medicamentos precisam se proteger de solicitações fraudulentas, mas essas etapas podem ser medidas limitantes de taxas para uma adoção mais ampla", disse Cournoyer.
Apesar desses desafios, Watt prevê que os programas de garantia podem ser uma das muitas maneiras únicas de abordar os acordos de compartilhamento de riscos de maneira diferente nos próximos anos. Em um relatório sobre acordos de compartilhamento de riscos, os autores destacaram que, "com base no pequeno número de países que participam de [acordos de compartilhamento de riscos], há espaço para expandir para que os acordos de compartilhamento de riscos possam continuar a crescer e desenvolver sua estrutura em novos países".
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