Fonte: Sarepta Therapeutics
A Sarepta Therapeutics anunciou recentemente a interrupção do desenvolvimento do vesleteplirsen, uma terapia experimental para pacientes com distrofia muscular de Duchenne com certas mutações. O medicamento, que era uma versão atualizada do Exondys 51, foi descontinuado após uma análise interna e feedback da FDA.
A decisão foi tomada durante a chamada de resultados do terceiro trimestre, onde a empresa destacou que a segurança é sua prioridade principal. Durante os estudos, foram identificados casos de hipomagnesemia (níveis baixos de magnésio) em alguns pacientes, o que levou a uma reavaliação do risco-benefício do programa.
Apesar das expressões positivas de distrofina observadas com o vesleteplirsen, a persistência dos casos de hipomagnesemia e a diminuição da função renal em alguns pacientes foram fatores determinantes na decisão de interromper o desenvolvimento.
A Sarepta também mencionou que a rota de aprovação acelerada da FDA não estava aberta para o vesleteplirsen com base nas informações atuais sobre o medicamento.
Enquanto isso, a empresa continua a focar no desenvolvimento de outras terapias moleculares, incluindo duas terapias de gene em estágio avançado para distrofia muscular de Duchenne e outras condições neurológicas hereditárias.
A decisão de interromper o desenvolvimento do vesleteplirsen foi recebida com decepção pela comunidade Duchenne, especialmente pelos participantes dos estudos. No entanto, a Sarepta reafirmou seu compromisso em trazer soluções terapêuticas seguras e eficazes para a comunidade Duchenne o mais rápido e responsavelmente possível.
Fontes: Pharmalive : Pharmaphorum : Sarepta : Biospace
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