Os pacientes com TDT precisam de transfusões de sangue regularmente para o manejo da anemia para evitar complicações no futuro. Crédito: JOURNEY STUDIO7 / Shutterstock.
A YolTech Therapeutics está pronta para iniciar um teste de sua terapia de edição de genes in vivo, YOLT-204, destinada a tratar a beta-talassemia dependente de transfusão (TDT).
A TDT é uma doença genética do sangue caracterizada por mutações no gene da beta-globina, resultando numa diminuição ou ausência de hemoglobina. Os pacientes afetados precisam de transfusões de sangue regularmente para o tratamento da anemia para evitar complicações no futuro.
O estudo de escalonamento de dose foi projetado para avaliar a eficácia e a segurança de um regime de dose única com a terapia, que pode oferecer um tratamento pronto para uso para indivíduos com essa condição. Isso pode potencialmente eliminar a necessidade de condicionar a quimioterapia e o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH), no sucesso do estudo.
O CEO e fundador da YolTech Therapeutics, Dr. Yuxuan Wu, disse: "O início do ensaio clínico para o YOLT-204 representa um marco significativo no desenvolvimento da terapia de edição de genes para TDT e SCD [Stearoyl-CoA Desaturase]. Estamos entusiasmados em colaborar com nossos investigadores clínicos para trazer esta terapia inovadora aos pacientes."
O YOLT-204 utiliza as nanopartículas lipídicas (LNP) da empresa e edita a área regulatória da hemoglobina para induzir a expressão da hemoglobina fetal.
Com este processo, pode ser possível corrigir o desequilíbrio da hemoglobina e a deficiência de glóbulos vermelhos em indivíduos com TDT. Modelos pré-clínicos sugerem que a terapia exibiu indução de hemoglobina fetal "sustentada" e "eficaz".
A YolTech desenvolve medicamentos genéticos de precisão. Combinando a edição de genes com um sistema de entrega de LNP, a empresa visa combater condições graves. Também está focado na construção de recursos internos, incluindo fabricação de ponta a ponta, para manter a escalabilidade.
A empresa também está avançando em terapias para hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) e hipercolesterolemia familiar (HF).
Em julho passado, a empresa dosou o primeiro sujeito em um estudo de Fase I do YOLT-201, que tem como alvo doenças genéticas raras.
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